Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Metreleptiinin myötätuntoinen käyttö aiemmin hoidetuilla ihmisillä, joilla on osittainen lipodystrofia

perjantai 6. marraskuuta 2026 päivittänyt: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Metreleptiinin myötätuntoinen käyttö aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia

Background:

- Partial lipodystrophy can cause high blood fat levels and resistance to insulin. This can lead to health problems including diabetes. Researchers have found that the drug metreleptin improves health in people with this disease.

Objective:

- To test the safety and effectiveness of metreleptin.

Eligibility:

  • People age 6 months and older with partial lipodystrophy who
  • have received metreleptin through NIH studies and shown improvement AND
  • cannot get metreleptin other ways.

Design:

  • Participants will come to NIH approximately every 6 months during year one, then every 1 2 years. Financial assistance may be available for travel within the U.S.
  • At visits, participants will get a supply of metreleptin to take home for daily injections, or it can be shipped to them inside the U.S. They will have:
  • plastic catheter placed in an arm vein.
  • blood tests, urine collection, and physical exam.
  • oral glucose tolerance test, drinking a sweet liquid.
  • ultrasound of the heart, liver, uterus, and ovaries. A gel and a probe are placed on the skin and pictures are taken of the organs.
  • echocardiogram, which takes pictures of the heart with sound waves.
  • Resting Metabolic Rate taken. A plastic hood is worn over the head while the oxygen they breathe is measured.
  • Participants will have up to 3 DEXA scan x-rays per year.
  • Participants may have:
  • annual bone x-rays.
  • liver biopsies every few years. A needle will be inserted into the liver to obtain a small piece. Participants will sign a separate consent for this.
  • Participants must be seen regularly by their local doctors and have blood tests at least every 3-6 months at home.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Leptin is an adipocyte-derived hormone that can be thought of as a signal from adipose tissue to the rest of the body conveying information about long-term nutritional status. Patients with lipodystrophy have leptin deficiency secondary to lack of adipose tissue. The combination of leptin deficiency and ectopic lipid deposition in patients with lipodystrophy leads to metabolic complications including severe insulin resistance and diabetes, hypertriglyceridemia, non-alcoholic steatohepatitis, and polycystic ovarian syndrome. Between 2000 and 2014, the NIDDK IRP conducted an open-label clinical trial of the recombinant human leptin analog, metreleptin, in patients with generalized and partial forms of lipodystrophy. This study showed that metreleptin ameliorates metabolic and endocrine abnormalities in lipodystrophy, including reducing food intake, improving insulin resistance and diabetes, reducing ectopic lipid, and normalizing reproduction. Based on these data, metreleptin was approved by the FDA in February, 2014, for patients with generalized, but not partial, lipodystrophy. Our data have shown, however, that a subgroup of patients with partial lipodystrophy do gain medical benefit from metreleptin.

The purpose of this study is twofold:

  • To provide access to metreleptin to patients with partial lipodystrophy who have previously received and derived benefit from metreleptin through NIH studies (protocols 02-DK-0022 and 13-DK-0057).
  • To continue to collect data on the long-term efficacy of metreleptin in ameliorating the metabolic complications of partial lipodystrophy.

Metreleptin will be given at doses of less than or equal to 0.24 mg/kg/day, adjusted based on body weight and metabolic control. Patients will be seen approximately once per year at NIH for evaluation, and potentially less frequently for those who are medically stable and have difficulty traveling to NIH. Laboratory evaluation will be obtained more frequently by the patient s home providers as clinically indicated. The primary outcomes of the study are improvements in serum triglycerides and hemoglobin A1c levels. Secondary outcomes include measures of steatohepatitis and ectopic lipid, body composition, bone mineral density and bone mineral metabolism, and pituitary and reproductive function.

Metreleptin is supplied by Chiesi USA, Inc. Neither the NIH nor Chiesi USA, Inc. can guarantee that leptin will be available indefinitely and/or after the study ends.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 98 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • INCLUSION CRITERIA

  • Age greater than or equal to 6 months

  • Partial lipodystrophy (either genetic or acquired)

  • Previously or currently treated with metreleptin under NIH study 02-DK-0022 and/or NIH study 13-DK-0057.

  • Documented metabolic benefit from prior or current metreleptin treatment, defined as one or more of the following:

    • TG reduction greater than or equal to 30% OR
    • HbA1c reduction greater than or equal to 1% OR
    • Decrease in insulin requirements greater than or equal to 40% OR
    • Decrease in episodes of pancreatitis OR
    • Improvement in steatohepatitis OR
    • Withdrawal of metreleptin led to marked worsening of metabolic parameters

EXCLUSION CRITERIA

  • Availability of metreleptin to the patient either as an approved drug, or through local compassionate use or expanded access programs.
  • Known HIV infection or HIV-associated lipodystrophy.
  • Psychiatric disorder impeding competence or compliance.
  • Any medical condition or medication that will increase risk to the subject.
  • Current alcohol or substance abuse.
  • Subjects who have a known hypersensitivity to E. coli derived proteins.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Leptin therapy

leptin administered via SC injections BID
Lääke: Metreleptin

A leptin analog indicated as an adjunct to diet as replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency in patients with partial lipodystrophy.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Serum hemoglobin A1C
Aikaikkuna: every 6-12 months

improvement in lab value
every 6-12 months
Serum triglycerides
Aikaikkuna: every 6-12 months

improvement in lab value
every 6-12 months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Tutkijat

  • Päätutkija: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 14. lokakuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. lokakuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. lokakuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 13. lokakuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. marraskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. marraskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 15. lokakuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 150002
  • 15-DK-0002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Subject level data will be shared upon request after appropriate collaboration agreements are in place.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa