Metreleptiinin myötätuntoinen käyttö aiemmin hoidetuilla ihmisillä, joilla on osittainen lipodystrofia

Leptiini on rasvakudoksesta peräisin oleva hormoni, jota voidaan pitää signaalina rasvakudoksesta muulle keholle välittäjänä tietoa pitkän aikavälin ravitsemustilasta. Lipodystrofiaa sairastavilla potilailla on leptiinin puutos, joka johtuu rasvakudoksen puutteesta. Leptiinin puutteen ja ektooppisen lipidien kertymisen yhdistelmä lipodystrofiaa sairastavilla potilailla johtaa metabolisiin komplikaatioihin, mukaan lukien vaikea insuliiniresistenssi ja diabetes, hypertriglyseridemia, alkoholiton steatohepatiitti ja munasarjojen monirakkulatauti. Vuosina 2000–2014 NIDDK IRP suoritti avoimen kliinisen tutkimuksen rekombinantilla ihmisen leptiinianalogilla, metreleptiinillä, potilailla, joilla oli yleistynyt ja osittainen lipodystrofia. Tämä tutkimus osoitti, että metreleptiini parantaa metabolisia ja endokriinisiä poikkeavuuksia lipodystrofiassa, mukaan lukien ruoan saannin vähentäminen, insuliiniresistenssin ja diabeteksen parantaminen, kohdunulkoisen lipidien vähentäminen ja lisääntymisen normalisoiminen. Näiden tietojen perusteella FDA hyväksyi metreleptiinin helmikuussa 2014 potilaille, joilla on yleistynyt, mutta ei osittainen lipodystrofia. Tietomme ovat kuitenkin osoittaneet, että potilaiden alaryhmä, jolla on osittainen lipodystrofia, saa lääketieteellistä hyötyä metreleptiinistä.

Tällä tutkimuksella on kaksi tarkoitusta:

• Tarjoaa metreleptiinin saatavuuden potilaille, joilla on osittainen lipodystrofia ja jotka ovat aiemmin saaneet metreleptiiniä ja hyötyneet siitä NIH-tutkimusten kautta (protokollat ​​02-DK-0022 ja 13-DK-0057).
• Jatketaan tietojen keräämistä metreleptiinin pitkäaikaisesta tehosta osittaisen lipodystrofian metabolisten komplikaatioiden lievittämisessä.

Metreleptiiniä annetaan annoksina, jotka ovat pienempiä tai yhtä suuria kuin 0,24 mg/kg/vrk painon ja aineenvaihdunnan hallinnan perusteella sovitettuna. Potilaita nähdään noin kerran vuodessa NIH:ssa arvioitavaksi, ja mahdollisesti harvemmin niille, joiden lääketieteellinen tilanne on vakaa ja joilla on vaikeuksia matkustaa NIH:hen. Laboratorioarviointi tehdään useammin potilaan kotipalveluntarjoajan toimesta kliinisen tarpeen mukaan. Tutkimuksen ensisijaiset tulokset ovat seerumin triglyseridi- ja hemoglobiini A1c -tasojen paraneminen. Toissijaisiin tuloksiin kuuluvat steatohepatiitin ja kohdunulkoisen lipidien, kehon koostumuksen, luun mineraalitiheyden ja luun mineraaliaineenvaihdunnan sekä aivolisäkkeen ja lisääntymistoiminnan mittaukset.

Metreleptiiniä toimittaa Amryt Pharma, Incorporated. NIH tai Amryt Pharma eivät voi taata, että leptiini on saatavilla rajoittamattoman ajan ja/tai tutkimuksen päätyttyä.