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Mitfühlende Anwendung von Metreleptin bei zuvor behandelten Personen mit partieller Lipodystrophie

15. September 2026 aktualisiert von: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Compassionate Use of Metreleptin bei zuvor behandelten Patienten mit partieller Lipodystrophie

Hintergrund:

- Partielle Lipodystrophie kann hohe Blutfettwerte und Insulinresistenz verursachen. Dies kann zu gesundheitlichen Problemen einschließlich Diabetes führen. Forscher haben herausgefunden, dass das Medikament Metreleptin die Gesundheit von Menschen mit dieser Krankheit verbessert.

Zielsetzung:

- Um die Sicherheit und Wirksamkeit von Metreleptin zu testen.

Teilnahmeberechtigung:

  • Personen ab 6 Monaten mit partieller Lipodystrophie, die
  • haben Metreleptin im Rahmen von NIH-Studien erhalten und eine Verbesserung gezeigt UND
  • kann Metreleptin nicht auf andere Weise erhalten.

Design:

  • Die Teilnehmer kommen im ersten Jahr etwa alle 6 Monate zum NIH, dann alle 12 Jahre. Für Reisen innerhalb der USA kann finanzielle Unterstützung gewährt werden.
  • Bei Besuchen erhalten die Teilnehmer einen Vorrat an Metreleptin, den sie für tägliche Injektionen mit nach Hause nehmen können, oder es kann ihnen innerhalb der USA zugeschickt werden. Sie werden haben:
  • Plastikkatheter, der in eine Armvene gelegt wird.
  • Blutuntersuchungen, Urinabnahme und körperliche Untersuchung.
  • oraler Glukosetoleranztest, Trinken einer süßen Flüssigkeit.
  • Ultraschall von Herz, Leber, Gebärmutter und Eierstöcken. Dabei werden ein Gel und eine Sonde auf die Haut aufgetragen und Aufnahmen der Organe gemacht.
  • Echokardiogramm, das Bilder des Herzens mit Schallwellen macht.
  • Gemessene Stoffwechselrate im Ruhezustand. Über dem Kopf wird eine Plastikhaube getragen, während der eingeatmete Sauerstoff gemessen wird.
  • Die Teilnehmer erhalten bis zu 3 DEXA-Scan-Röntgenaufnahmen pro Jahr.
  • Die Teilnehmer können haben:
  • jährliche Knochenröntgenaufnahmen.
  • Leberbiopsien alle paar Jahre. Eine Nadel wird in die Leber eingeführt, um ein kleines Stück zu erhalten. Hierzu unterzeichnen die Teilnehmer eine gesonderte Einwilligung.
  • Die Teilnehmer müssen regelmäßig von ihren örtlichen Ärzten gesehen werden und sich mindestens alle 3-6 Monate zu Hause einer Blutuntersuchung unterziehen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Leptin ist ein aus Adipozyten stammendes Hormon, das als Signal vom Fettgewebe an den Rest des Körpers angesehen werden kann, das Informationen über den langfristigen Ernährungszustand übermittelt. Patienten mit Lipodystrophie haben einen Leptinmangel infolge eines Mangels an Fettgewebe. Die Kombination von Leptinmangel und ektopischer Lipidablagerung bei Patienten mit Lipodystrophie führt zu metabolischen Komplikationen, einschließlich schwerer Insulinresistenz und Diabetes, Hypertriglyceridämie, nichtalkoholischer Steatohepatitis und polyzystischem Ovarialsyndrom. Zwischen 2000 und 2014 führte das NIDDK IRP eine offene klinische Studie mit dem rekombinanten humanen Leptin-Analogon Metreleptin bei Patienten mit generalisierter und partieller Lipodystrophie durch. Diese Studie zeigte, dass Metreleptin metabolische und endokrine Anomalien bei Lipodystrophie verbessert, einschließlich der Verringerung der Nahrungsaufnahme, der Verbesserung der Insulinresistenz und des Diabetes, der Verringerung des ektopischen Lipids und der Normalisierung der Reproduktion. Basierend auf diesen Daten wurde Metreleptin im Februar 2014 von der FDA für Patienten mit generalisierter, aber nicht partieller Lipodystrophie zugelassen. Unsere Daten haben jedoch gezeigt, dass eine Untergruppe von Patienten mit partieller Lipodystrophie von Metreleptin medizinisch profitiert.

Der Zweck dieser Studie ist zweifach:

  • Bereitstellung des Zugangs zu Metreleptin für Patienten mit partieller Lipodystrophie, die zuvor durch NIH-Studien (Protokolle 02-DK-0022 und 13-DK-0057) Metreleptin erhalten und davon profitiert haben.
  • Fortsetzung der Erhebung von Daten zur Langzeitwirksamkeit von Metreleptin bei der Linderung der metabolischen Komplikationen der partiellen Lipodystrophie.

Metreleptin wird in Dosen von weniger als oder gleich 0,24 mg/kg/Tag verabreicht, angepasst basierend auf Körpergewicht und Stoffwechseleinstellung. Die Patienten werden ungefähr einmal pro Jahr im NIH zur Untersuchung gesehen, und möglicherweise weniger häufig für diejenigen, die medizinisch stabil sind und Schwierigkeiten haben, zum NIH zu reisen. Laboruntersuchungen werden je nach klinischer Indikation häufiger von den Hausärzten des Patienten durchgeführt. Die primären Ergebnisse der Studie sind Verbesserungen der Serumtriglyceride und der Hämoglobin-A1c-Spiegel. Zu den sekundären Ergebnissen gehören Messungen der Steatohepatitis und des ektopischen Lipids, der Körperzusammensetzung, der Knochenmineraldichte und des Knochenmineralstoffwechsels sowie der Hypophysen- und Reproduktionsfunktion.

Metreleptin wird von Amryt Pharma, Incorporated geliefert. Weder die NIH noch Amryt Pharma können garantieren, dass Leptin auf unbestimmte Zeit und/oder nach Abschluss der Studie verfügbar sein wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN
  • Alter größer oder gleich 6 Monate
  • Partielle Lipodystrophie (entweder genetisch oder erworben)
  • Zuvor oder derzeit mit Metreleptin im Rahmen der NIH-Studie 02-DK-0022 und/oder der NIH-Studie 13-DK-0057 behandelt.

  • Dokumentierter metabolischer Nutzen aus einer früheren oder aktuellen Behandlung mit Metreleptin, definiert als einer oder mehrere der folgenden Punkte:

    • TG-Reduktion größer oder gleich 30 % ODER
    • HbA1c-Reduktion größer oder gleich 1 % ODER
    • Abnahme des Insulinbedarfs um mindestens 40 % ODER
    • Abnahme der Pankreatitis-Episoden ODER
    • Besserung bei Steatohepatitis ODER
    • Das Absetzen von Metreleptin führte zu einer deutlichen Verschlechterung der Stoffwechselparameter

AUSSCHLUSSKRITERIEN

  • Verfügbarkeit von Metreleptin für den Patienten entweder als zugelassenes Medikament oder durch lokale Compassionate-Use- oder Expanded-Access-Programme.
  • Bekannte HIV-Infektion oder HIV-assoziierte Lipodystrophie.
  • Psychiatrische Störung, die die Kompetenz oder Compliance beeinträchtigt.
  • Jede Erkrankung oder Medikation, die das Risiko für das Subjekt erhöht.
  • Aktueller Alkohol- oder Drogenmissbrauch.
  • Personen mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber von E. coli stammenden Proteinen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Leptin-Therapie
Leptin verabreicht über SC-Injektionen BID
Arzneimittel: Metreleptin
Ein Leptin-Analogon, das als Ergänzung zu einer Diät als Ersatztherapie zur Behandlung der Komplikationen eines Leptinmangels bei Patienten mit partieller Lipodystrophie indiziert ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serumhämoglobin A1C
Zeitfenster: alle 6-12 Monate
Verbesserung des Laborwertes
alle 6-12 Monate
Serumtriglyceride
Zeitfenster: alle 6-12 Monate
Verbesserung des Laborwertes
alle 6-12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Ermittler

  • Hauptermittler: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Oktober 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

13. Oktober 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. September 2026

Zuletzt verifiziert

21. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 150002
  • 15-DK-0002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

.Daten auf Fachebene werden auf Anfrage weitergegeben, nachdem entsprechende Kooperationsvereinbarungen getroffen wurden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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