미만성 피부 전신 경화증에서 IVA337의 개념 증명 시험 (FASST)
2019년 3월 1일 업데이트: Inventiva Pharma
미만성 피부 전신 경화증 치료에서 IVA337의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 개념 증명 시험
전신 경화증(SSc) 또는 경피증은 자가면역 기원의 결합 조직 질환입니다.
심각한 신체적, 심리적 결과를 초래하는 생명을 위협하는 고아 질병입니다.
IVA337은 새로운 작용 메커니즘을 가지고 있으며 이 연구는 IVA337을 두 가지 용량 수준에서 위약 대조군 치료와 비교하도록 설계되었습니다.
환자는 자신이 받고 있는 치료에 대해 알지 못하며 IVA337 400mg 입찰, IVA337 600mg 입찰 또는 위약 입찰의 세 가지 치료군 중 하나로 무작위 배정됩니다.
그들은 48주 동안 약물을 투여받게 되며 그 기간 동안 치료의 효능과 안전성을 모니터링하기 위한 평가가 이루어집니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설계: DcSSc 치료를 위한 IVA337의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 2상 개념 증명 시험.
치료는 무작위로 배정됩니다. 무작위 배정은 배경 치료에 대해 계층화되어 치료 그룹 간에 배경 치료가 고르게 분포되도록 합니다.
3개의 병행 치료군이 있다: 위약, IVA337 400mg bid 및 IVA337 600mg bid(200mg IVA337 또는 위약의 동일한 캡슐). 환자와 조사자 모두 눈이 멀었습니다.
치료는 48주 동안 지속됩니다. 후속 평가는 마지막 투여 후 4주 후에 실시됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
145
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leiden, 네덜란드
- Leiden University Medical Center
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Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus MC Universitair Medisch Centrum Rotterdam
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Bad Nauheim, 독일, 61231
- Kerckhoff-Klinik
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Berlin, 독일, 10117
- Charite- Universitatsmedizin Berlin
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Berlin, 독일
- Chaité-Universtätsmedezin Berlin
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Dresden, 독일, 01307
- Univertaetsklinikum Carl Gustav Carus
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Erlangen, 독일, 91054
- University of Erlangen-Nuremberg
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Frankfurt, 독일
- CIRI GmbH Centrum für Innovative Diagnostik und Therapie
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Freiburg, 독일, 79106
- University Medical Center Freiburg
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Köln, 독일, 50931
- Klinik fur Dermatologie und Venerologie der Universitat zu Köln
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Münster, 독일, 48149
- Kilinik für Hautkrankenheiten
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Ulm, 독일, 89081
- Universtätsklinik Ulm
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Pleven, 불가리아
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski
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Plovdiv, 불가리아
- Multiprofile Hospital for Active Treatment Plovdiv
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Plovdiv, 불가리아
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment -Kaspela
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Sofia, 불가리아
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - "Sveti Ivan Rilski"
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Lausanne, 스위스
- University Hospital Lausanne
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Zurich, 스위스
- University Hospital Zurich
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Barcelona, 스페인, 08026
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Madrid, 스페인
- Hospital La Paz
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Madrid, 스페인
- Hospital La Princesa
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, 스페인, 28007
- Hopital Universitario Gregorio Marañon
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Madrid, 스페인, 28041
- Hopital 12 de Octubre
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Madrid, 스페인, 28050
- Hopital Universitario Sanchinarro
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Valencia, 스페인, 46017
- Hospital Universitario Dr Peset
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Ljubljana, 슬로베니아
- University Medical Centre Ljubljana
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Maribor, 슬로베니아
- University Medical Centre Maribor
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Leeds, 영국, LS7 4SA
- Leeds Institut of Rheumatic and Musculoskeletal Medicine
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Ancona, 이탈리아, 60020
- Istituto di Clinica Medica Generale Polo Didattico
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Brescia, 이탈리아, 25123
- Azienda Ospedalaria Spedali Civili di Brescia
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Firenze, 이탈리아, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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L'Aquila, 이탈리아, 67100
- Ospedale San Salvatore ASL L'Aquila
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Padova, 이탈리아, 35128
- University of Padova
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Roma, 이탈리아, 00161
- Policlinico Umberto I
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Roma, 이탈리아, 00152
- Ospedale di Alta Specializzazione "San Camillo"
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Verona, 이탈리아, 37134
- Universita degli Studi de Verona
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Bialystok, 폴란드
- Centrum Miriada Prywatny
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Bydgoszcz, 폴란드
- University Hospital in Bydgoszcz
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Krakow, 폴란드
- CM Plejady
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Lublin, 폴란드
- Reumed
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Poznan, 폴란드
- Medycine Centrum Hetmanska Poznan
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Wroclaw, 폴란드
- Centrum Medyczne Oporow
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- Hôpital Pellegrin
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Lille, 프랑스, 59037
- CHRU de Lille- Hôpital Claude Huriez
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Paris, 프랑스, 75014
- Hôpital Cochin
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Strasbourg, 프랑스, 67098
- University Hospital of Strasbourg
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 서명으로 문서화된 사전 동의
- ACR/EULAR 2103 기준에 따른 전신 경화증(van de Hoogen 2013)
- LeRoy의 기준에 따른 미만성 피부 SSc 하위 집합
- 레이노병이 아닌 첫 번째 증상으로 정의된 지난 3년 이내의 진단
- 10에서 25 사이의 MRSS
- 18세에서 75세 사이의 남성 또는 여성
프레드니손 ≤ 10 mg, 메토트렉세이트 ≤ 20 mg/w, 아자티오프린 ≤ 150 mg/d, 미코페놀레이트 모페틸 ≤ 2g/d 또는 레플루노마이드 ≤ 20 mg/d로 안정적인 치료(>3개월)를 받는 환자가 연구에 포함될 수 있습니다. ; 치료는 배경 치료로 유지되어야 합니다.
제외 기준:
- 지난 3개월 동안 시클로포스파미드
- 지난 3개월 동안 폐고혈압에 대한 IV 프로스타노이드 요구 사항
- 30 ml/min 미만의 크레아티닌 청소율(CKD-EPI 또는 MDRD 공식) 및/또는 과거/현재 신장 위기로 정의되는 신부전
- 간 장애, 즉 원발성 담즙성 간경변 및 설명되지 않는 지속적인 간 기능 이상,
- 담낭 질환(담석증은 제외 기준이 아님)
- 당뇨병성 케톤산증
- 심한 심장병(LVEF
- 심부전, 증상이 있는 관상동맥 질환, 심각한 심실 빈맥, 스텐트 배치, 관상동맥 우회로 수술 및/또는 심근 경색의 병력.
- 고형 장기 이식 수혜자
- 연구 약물의 경구 투여를 방해하는 위장 침범
- 만성 감염, B형 또는 C형 간염 감염에 대한 양성 혈청학.
- 임신, 수유. 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용하지 않으려는 가임 여성
- 절제된 기저 또는 편평 세포 암종, 치료된 자궁경부 이형성증 또는 치료된 제자리 자궁경부암을 제외한 지난 5년 이내에 악성 종양의 병력
- 알코올 또는 약물 남용의 최근 병력, 다른 의료 요법에 대한 비순응
- 치료 전 방문 전 4주 이내에 다른 조사 약물 또는 장치를 포함하는 임상 연구에 참여
- 다음 비정상 결과 중 임의의 것을 나타내는 치료 전 방문에서의 실험실 매개변수: 트랜스아미나제 > 정상 상한치(ULN)의 2배 및/또는 빌리루빈 > 2x ULN; 호중구 수 < 1,500/mm3; 혈소판 수 < 100,000/mm3; 헤모글로빈 < 9g/dL
- 약물 종류 또는 연구 제품에 대해 알려진 과민성 또는 알레르기
- 연구자의 의견으로는 피험자를 시험에서 환자로서 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 모든 상태 또는 치료
- 생물학적 제제와의 병용 요법: 휴약 기간: 지난 3개월 동안의 모든 항TNF 제제: 아달리무맙, 세르톨리주맙, 에타너셉트, 골리무맙, 인플릭시맙; 지난 3개월 동안 아바타셉트 및 토실리주맙; 지난 6개월 동안 리툭시맙.
- 중심 심전도 판독에서 보고된 기타 유의한 심장 질환 또는 임상적으로 유의한 심전도 이상.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: IVA337 800mg
환자는 1일 2회 400mg IVA337을 투여받습니다.
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200mg IVA337 캡슐
다른 이름들:
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활성 비교기: IVA337 1200mg
환자는 1일 2회 600mg IVA337을 투여받습니다.
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200mg IVA337 캡슐
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
환자는 하루에 두 번 위약을 받습니다.
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활성 물질이 없는 동일한 캡슐
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Modified Rodnan Skin Score(MRSS)에 의한 피부두께 측정
기간: 48주
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기준선에서 MRSS의 평균 변화
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48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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MRSS 개선에 따른 응답률
기간: 12, 24, 32, 48주
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MRSS 응답률: 초기 정의: 개선자는 MRSS의 ≥5점 감소 및 ≥25%로 정의됩니다. 추가 정의: 개선은 감소로 정의됩니다. Quillinan et al.에 근거한 4점 이상 및 MRSS의 20% 이상. (2014, 2017) |
12, 24, 32, 48주
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질병의 전반적인 진행: 구제 요법의 부재 및 심각한 장기 침범의 부재로 정의됨
기간: 28주, 32주, 40주, 48주
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질병의 전반적인 진행: 구제 요법의 부재 및 심각한 장기 침범의 부재로 정의됨
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28주, 32주, 40주, 48주
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FVC% 예측으로 측정한 폐 기능
기간: 24주 및 48주
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폐 기능의 변화
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24주 및 48주
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CDLCO% 예측에 따른 폐 기능
기간: 24주 및 48주
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폐 기능의 변화
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24주 및 48주
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경피증 건강 평가 설문지(SHAQ)
기간: 24주 및 48주
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환자가 보고한 결과의 변화
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24주 및 48주
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UCLA SCTC GIT에서 평가한 위장관 증상의 중증도 및 환자의 웰빙에 미치는 영향
기간: 24주 및 48주
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환자가 보고한 결과의 변화
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24주 및 48주
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PROMIS29에 의해 평가된 환자 보고 건강 상태
기간: 24주 및 48주
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환자가 보고한 결과의 변화
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24주 및 48주
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SF36에서 평가한 신체 및 정신 건강
기간: 24주 및 48주
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환자가 보고한 결과의 변화
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24주 및 48주
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디지털 궤양 순부담(특정 시점의 총 궤양 수에서 기준선의 궤양 수를 뺀 값으로 정의) 및 새로운 궤양이 발생하지 않는 환자의 비율
기간: 12, 24, 32, 48주
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디지털 궤양 순부담(특정 시점의 총 궤양 수에서 기준선의 궤양 수를 뺀 값으로 정의) 및 새로운 궤양이 발생하지 않는 환자의 비율
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12, 24, 32, 48주
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Cochin Hand Function Scale로 평가하는 손 기능
기간: 12, 24, 32, 48주
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Cochin Hand Function Scale로 평가하는 손 기능
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12, 24, 32, 48주
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시각적 아날로그 척도에 의해 평가된 질병 활동의 환자 전체 평가
기간: 24주 및 48주
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질병 활성도(VAS)에 대한 환자의 전반적인 평가
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24주 및 48주
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시각적 아날로그 척도에 의해 평가된 질병 활동의 의사 글로벌 평가
기간: 24주 및 48주
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질병 활동에 대한 의사의 전반적인 평가(VAS)
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24주 및 48주
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전신 경화증(CRISS)에 대한 복합 반응 지수의 변화
기간: 24주 및 48주
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5가지 변수로 구성: MRSS, 예측된 FVC %, 의사 및 환자 전체 평가, HAQ-DI 점수
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24주 및 48주
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탈출 요법이 필요한 환자의 비율
기간: 28주, 32주, 40주, 48주
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탈출 요법이 필요하다
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28주, 32주, 40주, 48주
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새로운 중증 장기 침범을 경험한 환자의 비율
기간: 2주, 4주, 8주, 12주, 16주, 24주, 28주, 32주, 40주, 48주, 52주
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심각한 장기 침범
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2주, 4주, 8주, 12주, 16주, 24주, 28주, 32주, 40주, 48주, 52주
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안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 2주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 40주, 44주, 48주, 52주
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AE의 빈도 및 유형
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2주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 40주, 44주, 48주, 52주
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안전성과 내약성을 평가하기 위한 일상적이고 특정한 실험실 테스트(복합)
기간: 2주, 12주, 20주, 24주, 32주, 36주, 44주, 48주, 52주
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크레아틴 키나제, N-말단 전뇌 나트륨 이뇨 펩티드, 알라닌 아미노전이효소(ALT), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알칼리성 포스파타제, γ-글루타밀 전이효소, 총 빌리루빈, 직접 빌리루빈, RBC 및 WBC 수, 망상적혈구, 헤모글로빈, 헤마토크리트, 알부민 , Quick, aPTT, INR, BUN, 혈장 크레아티닌, 미세알부민뇨, 호모시스테인, 요검사(딥 스틱), 당화혈색소, 크레아틴 포스포키나제 증가, 혈소판 수, 혈장 오스테오칼신, 혈청 베타 C-말단 텔로펩티드(β-CTx 또는 B-Crosslaps) , 감별: 호중구, 호산구, 호염기구, 단핵구, 림프구, 콜레스테롤, 트리글리세리드, 알부민, 총 단백질, C-반응성 단백질(CRP), 아디포넥틴, 혈청학 HIV 및 간염 감염: Hep.
A 항체, B 항체 및 항원, C 항체, 혈청 b-HCG.
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2주, 12주, 20주, 24주, 32주, 36주, 44주, 48주, 52주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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일기와 레이노 상태 점수(VAS)로 평가된 레이노 공격
기간: 9주차와 25주차 동안 매일
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9주차와 25주차 동안 매일
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혈액 내 특정 SSc 바이오마커 활성의 변화에 의해 평가되는 질병의 진행
기간: 12주, 24주 및 48주
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활성 바이오마커의 평균 변화
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12주, 24주 및 48주
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피부의 특정 SSc 바이오마커 활동의 변화에 의해 평가되는 질병의 진행
기간: 48주
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활성 바이오마커의 평균 변화
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48주
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Cmax, Tmax, AUC, 반감기(t1/2), 제거율(CL/F) 및 분포 용적(Vd/F)을 포함한 약동학 프로파일을 확인하기 위한 집단 약동학
기간: 2주, 24주, 48주
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2주, 24주, 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Yannick Allanore, Professor, Université Paris Descartes, Hôpital Cochin, Service de Rhumatologie A & INSERM, Paris, France,
- 수석 연구원: Christopher Denton, Professor, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 10월 29일
기본 완료 (실제)
2018년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 10월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 6월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 7월 20일
처음 게시됨 (추정)
2015년 7월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 1일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .