RAAVrh74.MCK.GALGT2를 이용한 Duchenne 근이영양증에 대한 유전자 전달 임상 시험

포함 기준:

• 보행이 불가능한 피험자, 9세 이상
• 돌연변이를 완전히 정의하는 임상적으로 허용된 기술을 사용하여 DMD 유전자의 돌연변이 확인
• 형질감염을 허용하기에 충분한 근육량의 보존을 보여주는 EDB의 자기공명영상
• 모든 인종 그룹의 남성이 자격이 있습니다.
• 모든 학습 절차에 협조할 수 있는 능력
• 신뢰할 수 있는 피임 방법을 실행하기 위한 생식 능력이 있는 성적으로 활동적인 피험자의 의지(적절한 경우).
• 유전자 전달 전 12주 동안 안정적인 용량의 코르티코스테로이드 요법(프레드니손 또는 디플라자코트 및 이들의 제네릭 형태 포함)

제외 기준:

• 임상 관찰에 근거한 활동성 바이러스 감염.
• 쇠약 또는 기능 손실이 없는 DMD 돌연변이의 존재
• 다음을 포함한 심근병증의 증상 또는 징후:
• 활동 시 호흡곤란, 페달 부종, 반듯하게 누웠을 때 숨가쁨 또는 폐 기저부에서 수포음
• 박출률이 40% 미만인 심초음파
• HIV 감염 또는 A형, B형 또는 C형 간염 감염의 혈청학적 증거
• 자가면역 질환의 진단(또는 진행 중인 치료)
• 지속적인 백혈구 감소증 또는 백혈구 증가증(WBC ≤ 3.5 K/µL 또는 ≥ 20.0 K/µL) 또는 절대 호중구 수 < 1.5K/µL
• PI의 의견에 따라 유전자 전달에 불필요한 위험을 초래하는 수반되는 질병 또는 만성 약물 치료에 대한 요구 사항
• ELISA 면역분석으로 측정한 rAAVrh74 결합 항체 역가가 1:400 이상인 피험자
• 연구 승인 실험실에서 결정된 순환 항-Sda 항체의 존재.
• 전국아동병원 검사실 정상수치를 기준으로 임상적으로 유의한 범위의 비정상 검사수치