근위축성 측삭 경화증의 치료적 치료 (UwmWjmscAls)
2016년 8월 23일 업데이트: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury
근위축성 측삭 경화증 치료에 Wharton's Jelly 유래 중간엽 줄기세포의 적용
본 연구의 목적은 근위축성 측삭 경화증 진단을 받은 개인에서 동종 Wharton's 젤리 유래 중간엽 줄기세포 투여의 안전성과 내약성을 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
근위축성 측삭 경화증(ALS)은 대뇌 피질, 뇌간 및 척수의 상부 및 하부 운동 신경에 영향을 미치는 진행성 신경 퇴행성 질환 중 하나입니다.
따라서 손상 운동 뉴런의 징후는 둘 다 말초(예:
위축), 중추(예.
경직) 수준.
ALS에 대한 효과적인 치료법은 없으며 대부분의 환자는 일반적으로 호흡 부전으로 인해 진단 후 5년 이내에 사망합니다.
쥐 모델에 대한 수많은 연구에서 중간엽 줄기 세포(MSC)가 ALS 환자의 임상 및 병리학적 특징을 성공적으로 개선하는 것으로 나타났습니다.
이 비무작위 공개 연구의 목표는 근위축성 측삭 경화증 진단을 받은 개인에게 동종이계 Wharton 젤리 유래 중간엽 줄기 세포 이식의 안전성과 내약성을 조사하는 것입니다.
이 임상 시험은 동종이계 Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells(WJ-MSCs)의 치료(신경보호 및 측분비) 효과를 테스트하기 위해 수행됩니다.
등록된 모든 환자는 등록 전에 문서화된 ALS 질병의 병력을 가질 것입니다.
질병 진단 후 1년 이내에 임상 시험을 위해 환자를 모집합니다.
그런 다음, 환자를 두 그룹으로 나눕니다: 그룹 I - WJ-MSC를 경막내로 1회 도포한 환자 및 그룹 II - WJ-MSC를 경막내로 3회 도포한 환자(2개월마다 각 투여).
이후 척수 부위의 뇌척수액에 동종 와튼젤리 유래 간엽줄기세포 이식술을 시행하게 된다.
마지막으로, ALS 진행률을 확립하기 위한 근전도(EMG) 연구, 강제 폐활량(FVC) 및 기능 등급 척도(FRS)를 포함하는 치료 안전성, 부작용 및 탐색적 매개변수는 치료 기간 동안 및 치료 후 후속 조치에서 기록될 것입니다. 기간.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
30
단계
- 1단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 세포 이식 전 ALS 질환 진단(확실한 ALS에 대한 El Escorial 기준에 따라 확립된 진단)
- 프로토콜에 대한 충분한 이해와 동의 의지
- 서명된 동의서
- 질병 기간: 최대 2년
- FVC > 50% / 환자의 호흡 기능에 대한 호흡기 전문의 증명서
제외 기준:
- 암,
- 자가 면역 질환
- 신부전,
- 피험자는 호흡기에 의존적입니다.
- 프로토콜의 요구 사항을 준수하지 않거나 준수할 수 없는 대상
- 임신, 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 동종 WJ-MSC 주입
개입: 생물학적: ALS 피험자에게 경막내로(표준 요추 천자를 통해) 이식되는 동종이계 Wharton's 젤리 유래 중간엽 줄기 세포의 세포 기반 요법.
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ALS 환자의 인간 동종 Wharton's 젤리 유래 중간엽 줄기세포 이식.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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줄기세포 이식 전후 환자 간의 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도(ALSFRS)의 변화.
기간: 등록일부터 최초 줄기세포 주입일까지(6개월 - 최초 ALSFRS) + 이후 2개월마다 최대 1,5년 시험
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ALSFRS는 12가지 기능적 활동의 서수 평가 척도 설문지(각 질문에 대해 0-4점, 4가 가장 기능적임, 총 0-48점)입니다.
가장 기능적인 총점은 48점입니다.
환자 등록 후 처음으로 ALSFRS 설문지가 삭제되었고 그 후 6개월의 관찰 및 줄기 세포 주입 후 ALSFRS는 최대 1.5년의 추적 기간 동안 2개월마다 삭제되었습니다.
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등록일부터 최초 줄기세포 주입일까지(6개월 - 최초 ALSFRS) + 이후 2개월마다 최대 1,5년 시험
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 11월 1일
기본 완료 (예상)
2018년 4월 1일
연구 완료 (예상)
2018년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 4월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 8월 23일
처음 게시됨 (추정)
2016년 8월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 8월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 8월 23일
마지막으로 확인됨
2016년 8월 1일
추가 정보
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