Terapeutická léčba amyotrofické laterální sklerózy (UwmWjmscAls)
23. srpna 2016 aktualizováno: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury
Aplikace Whartonových mezenchymálních kmenových buněk získaných z želé při léčbě amyotrofické laterální sklerózy
Cílem této studie je prozkoumat bezpečnost a snášenlivost podávání alogenních Whartonových mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z želé u jedinců s diagnostikovanou amyotrofickou laterální sklerózou.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je jednou z progresivních neurodegenerativních poruch postihujících horní a dolní motorické neurony v mozkové kůře, mozkovém kmeni a míše.
Známky poškození motorických neuronů jsou tedy jak na periferii (např.
atrofie) a centrální (např.
spasticita) úroveň.
Neexistuje účinná léčba ALS a většina pacientů umírá do 5 let po diagnóze, obvykle v důsledku respiračního selhání.
Četné studie na myších modelech odhalily, že mezenchymální kmenové buňky (MSC) úspěšně zlepšují klinické a patologické rysy pacientů s ALS.
Cílem této nerandomizované, otevřené studie je prozkoumat bezpečnost a snášenlivost alogenní Whartonovy transplantace mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z rosolů u jedinců s diagnostikovanou amyotrofickou laterální sklerózou.
Tato klinická studie se provádí za účelem testování terapeutického (neuroprotektivního a parakrinního) účinku alogenních Whartonových mezenchymálních kmenových buněk získaných z želé (WJ-MSC).
Všichni zařazení pacienti budou mít před zařazením do studie zdokumentovanou anamnézu onemocnění ALS.
Pacienti jsou přijímáni do klinické studie ne více než 1 rok od diagnózy onemocnění.
Poté jsou pacienti rozděleni do dvou skupin: Skupina I - pacienti, kteří dostávají intratekálně jednu aplikaci WJ-MSC a Skupina II - pacienti, kteří dostávají intratekálně tři aplikace (každá aplikace každé dva měsíce) WJ-MSC.
Následně bude provedena alogenní Whartonova transplantace mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z rosolů do mozkomíšního moku v místě míchy.
A konečně, bezpečnost léčby, nežádoucí příhody a explorativní parametry, včetně elektromyografických (EMG) studií, usilovné vitální kapacity (FVC) a funkční hodnotící stupnice (FRS) pro stanovení míry progrese ALS, budou zaznamenávány po celou dobu trvání a v následném sledování po léčbě. doba.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Fáze 1
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- diagnóza onemocnění ALS před transplantací buněk (diagnóza stanovená podle kritérií El Escorial pro definitivní ALS)
- dobré porozumění protokolu a ochota souhlasit
- podepsaný informovaný souhlas
- trvání onemocnění: až 2 roky
- FVC > 50 % / potvrzení pneumologa o respirační funkci pacienta
Kritéria vyloučení:
- rakovina,
- autoimunitní onemocnění
- selhání ledvin,
- subjekt je závislý na dýchání.
- subjekt neochotný nebo neschopný splnit požadavky protokolu
- těhotenství, kojení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Alogenní injekce WJ-MSC
Intervence: Biologická: Buněčná terapie alogenních Whartonových mezenchymálních kmenových buněk získaných z želé, které jsou transplantovány intratekálně (prostřednictvím standardní lumbální punkce) subjektům s ALS.
|
Transplantace mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z lidské alogenní Whartonovy želé u pacientů s ALS.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny ve funkční hodnotící škále amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS) mezi pacienty před a po transplantaci kmenových buněk.
Časové okno: Ode dne zařazení do data první injekce kmenových buněk (6 měsíců – poprvé ALSFRS) + a poté každé 2 měsíce až do 1,5 roku studie
|
ALSFRS je ordinální hodnotící škála dotazníku (hodnocení 0-4 pro každou otázku, 4 je nejfunkčnější, 0-48 celkem) 12 funkčních aktivit.
Nejfunkčnější celkové skóre je 48.
Poprvé byl dotazník ALSFRS dán po zařazení pacientů a poté po 6 měsících pozorování a injekcí kmenových buněk byl ALSFRS dán každé 2 měsíce až do 1,5 roku období sledování.
|
Ode dne zařazení do data první injekce kmenových buněk (6 měsíců – poprvé ALSFRS) + a poté každé 2 měsíce až do 1,5 roku studie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2015
Primární dokončení (Očekávaný)
1. dubna 2018
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. dubna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. srpna 2016
První zveřejněno (Odhad)
29. srpna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
29. srpna 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. srpna 2016
Naposledy ověřeno
1. srpna 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- UWM/ALS-MSC.2015/001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .