Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терапевтическое лечение бокового амиотрофического склероза (UwmWjmscAls)

23 августа 2016 г. обновлено: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury

Применение мезенхимальных стволовых клеток, полученных из желе Уортона, в лечении бокового амиотрофического склероза

Целью данного исследования является изучение безопасности и переносимости введения аллогенных мезенхимальных стволовых клеток, полученных из желе Уортона, у лиц с диагностированным боковым амиотрофическим склерозом.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — одно из прогрессирующих нейродегенеративных заболеваний, поражающее верхние и нижние двигательные нейроны коры головного мозга, ствола головного и спинного мозга. Следовательно, признаки поражения мотонейронов находятся как на периферии (напр. атрофия) и центральные (напр. уровень спастичности. Эффективного лечения БАС не существует, и большинство пациентов умирают в течение 5 лет после постановки диагноза, как правило, из-за дыхательной недостаточности. Многочисленные исследования на мышиных моделях показали, что мезенхимальные стволовые клетки (МСК) успешно улучшают клинические и патологические особенности пациентов с БАС. Целью этого нерандомизированного открытого исследования является изучение безопасности и переносимости аллогенной трансплантации мезенхимальных стволовых клеток, полученных из желе Уортона, у лиц с диагностированным боковым амиотрофическим склерозом. Это клиническое исследование проводится для проверки терапевтического (нейропротекторного и паракринного) эффекта аллогенных мезенхимальных стволовых клеток, полученных из желе Уортона (WJ-MSC). Все зарегистрированные пациенты должны иметь документально подтвержденную историю болезни БАС до регистрации. Пациентов набирают для клинического исследования не ранее, чем через 1 год после постановки диагноза. Затем пациенты были разделены на две группы: I группа - пациенты, получавшие интратекально одну аппликацию WJ-MSC, и II группа - пациенты, получавшие интратекально три аппликации (каждое введение каждые два месяца) WJ-MSC. В последующем будет проведена аллогенная трансплантация мезенхимальных стволовых клеток, полученных из желе Уортона, в спинномозговую жидкость на месте спинного мозга. Наконец, безопасность лечения, нежелательные явления и исследовательские параметры, включая электромиографические (ЭМГ) исследования, форсированную жизненную емкость легких (ФЖЕЛ) и шкалу функциональной оценки (FRS) для определения скорости прогрессирования БАС, будут регистрироваться на протяжении всего периода и в последующем наблюдении после лечения. период.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

30

Фаза

  • Фаза 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 61 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • диагностика болезни БАС перед трансплантацией клеток (диагноз устанавливается в соответствии с критериями Эль-Эскориала для определенного БАС)
  • хорошее понимание протокола и готовность дать согласие
  • подписанное информированное согласие
  • длительность заболевания: до 2 лет
  • ФЖЕЛ > 50% / справка пульмонолога о функции внешнего дыхания больного

Критерий исключения:

  • рак,
  • аутоиммунные заболевания
  • почечная недостаточность,
  • субъект является респираторно-зависимым.
  • субъект не желает или не может соблюдать требования протокола
  • беременность, кормление грудью

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Инъекция аллогенных WJ-MSC
Вмешательство: Биологическое: клеточная терапия аллогенных мезенхимальных стволовых клеток, полученных из студня Уортона, которые трансплантируются интратекально (через стандартную люмбальную пункцию) пациентам с БАС.
Другой: Биологические: клеточная терапия
Трансплантация человеческих аллогенных мезенхимальных стволовых клеток Wharton's желе у пациентов с БАС.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения функциональной рейтинговой шкалы бокового амиотрофического склероза (ALSFRS) между пациентами до и после трансплантации стволовых клеток.
Временное ограничение: Со дня регистрации до даты первой инъекции стволовых клеток (6 месяцев - первая ALSFRS) + и затем каждые 2 месяца до 1,5 года исследования
ALSFRS представляет собой опросник по порядковой рейтинговой шкале (оценка 0–4 по каждому вопросу, 4 — наиболее функциональный, 0–48 всего) по 12 функциональным видам деятельности. Наиболее функциональный суммарный балл равен 48. Первый раз анкету ALSFRS проводили после включения пациентов в исследование, а затем, через 6 мес наблюдения и инъекций стволовых клеток, ALSFRS проводили каждые 2 мес до 1,5 года наблюдения.
Со дня регистрации до даты первой инъекции стволовых клеток (6 месяцев - первая ALSFRS) + и затем каждые 2 месяца до 1,5 года исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Warmia and Mazury

Следователи

  • Главный следователь: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2015 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 апреля 2018 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 апреля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 августа 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

29 августа 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

29 августа 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 августа 2016 г.

Последняя проверка

1 августа 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • UWM/ALS-MSC.2015/001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться