- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02881476
Terapeutisk behandling af amyotrofisk lateral sklerose (UwmWjmscAls)
23. august 2016 opdateret af: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury
Anvendelse af Whartons gelé-afledte mesenkymale stamceller til behandling af amyotrofisk lateral sklerose
Målet med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af allogen Whartons gelé-afledte mesenkymale stamcelleadministration hos personer med diagnosticeret amyotrofisk lateral sklerose.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en af de progressive neurodegenerative lidelser, der påvirker øvre og nedre motoriske neuroner i hjernebarken, hjernestammen og rygmarven.
Derfor er tegnene på beskadigelse af motoriske neuroner både i det perifere (f.eks.
atrofi) og central (f.eks.
spasticitetsniveau).
Der er ingen effektiv behandling for ALS, og størstedelen af patienterne dør inden for 5 år efter diagnosen, normalt på grund af respirationssvigt.
Talrige undersøgelser af murine modeller afslørede, at mesenkymale stamceller (MSC'er) med succes forbedrer de kliniske og patologiske egenskaber hos ALS-patienter.
Målet med denne ikke-randomiserede, åbne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af allogen Whartons gelé-afledte mesenkymale stamcelletransplantation i individer med diagnosticeret amyotrofisk lateral sklerose.
Dette kliniske forsøg er udført for at teste den terapeutiske (neurobeskyttende og parakrine) virkning af allogene Whartons gelé-afledte mesenkymale stamceller (WJ-MSC'er).
Alle tilmeldte patienter vil have en dokumenteret historie med ALS-sygdom før indskrivning.
Patienter rekrutteres til et klinisk forsøg højst 1 år fra sygdomsdiagnosen.
Derefter opdeles patienterne i to grupper: Gruppe I - patienter, der modtager intrathecalt en applikation af WJ-MSC'er og gruppe II - patienter, der modtager intrathecalt tre applikationer (hver administration hver anden måned) af WJ-MSC'er.
Efterfølgende udføres allogen Whartons gelé-afledte mesenkymale stamcelletransplantation til cerebrospinalvæsken på stedet for rygmarven.
Endelig vil behandlingssikkerhed, uønskede hændelser og eksplorative parametre, herunder elektromyografiske (EMG) undersøgelser, tvungen vital kapacitet (FVC) og funktionel vurderingsskala (FRS) til at fastslå ALS progressionshastighed, blive registreret under hele varigheden og i opfølgningen efter behandling. periode.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
30
Fase
- Fase 1
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år til 63 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- diagnose af ALS-sygdommen før celletransplantationen (diagnose etableret efter El Escorial-kriterierne for sikker ALS)
- god forståelse af protokollen og vilje til samtykke
- underskrevet informeret samtykke
- sygdomsvarighed: op til 2 år
- FVC > 50% / lungelægeerklæring om respirationsfunktion hos patienten
Ekskluderingskriterier:
- Kræft,
- autoimmune sygdomme
- Nyresvigt,
- forsøgspersonen er respiratorisk afhængig.
- forsøgspersonen er uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i protokollen
- graviditet, amning
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Allogen WJ-MSC'er injektion
Intervention: Biologisk: Cellebaseret terapi af allogene Whartons gelé-afledte mesenkymale stamceller, som transplanteres intratekalt (via en standard lumbalpunktur) i ALS-patienterne.
|
Human allogen Whartons gelé-afledte mesenkymale stamcelletransplantation hos ALS-patienter.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændringer i Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS) mellem patienter før og efter stamcelletransplantation.
Tidsramme: Fra tilmeldingsdagen til datoen for første stamcelleindsprøjtning (6 måneder - første gang ALSFRS) + og derefter hver 2. måned op til 1,5 år af forsøget
|
ALSFRS er ordinær vurderingsskala-spørgeskema (bedømmelse 0-4 for hvert spørgsmål, 4 er mest funktionel, 0-48 i alt) med 12 funktionelle aktiviteter.
Den mest funktionelle samlede score er 48.
Første gang ALSFRS-spørgeskemaet har været dansk efter indskrivning af patienterne og derefter efter 6 måneders observation og stamcelle-injektioner, har ALSFRS været dansk hver 2. måned op til 1,5 års opfølgningsperiode.
|
Fra tilmeldingsdagen til datoen for første stamcelleindsprøjtning (6 måneder - første gang ALSFRS) + og derefter hver 2. måned op til 1,5 år af forsøget
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. november 2015
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. april 2018
Studieafslutning (Forventet)
1. december 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. april 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. august 2016
Først opslået (Skøn)
29. august 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
29. august 2016
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. august 2016
Sidst verificeret
1. august 2016
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- UWM/ALS-MSC.2015/001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose
-
Mayo ClinicThe Patient Company, LLCRekrutteringLateral patientoverførselForenede Stater
-
Hospital for Special Surgery, New YorkAktiv, ikke rekrutterendeLateral epikondylitis | Lateral epikondylitis, uspecificeret albue | Lateral epikondylitis, venstre albue | Lateral epikondylitis, højre albue | Lateral Epicondylitis (Tennisalbue) Bilateral | Medial epikondylitis | Medial epikondylitis, højre albue | Medial epikondylitis, venstre albueForenede Stater
-
Arthrex, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeLateral ankel ustabilitetForenede Stater
-
Gazi UniversityRekrutteringGanganalyse | Ankel Lateral LigamentKalkun
-
Ahmed ZewailAfsluttetTandimplantat | Lateral sinus løftEgypten
-
AllerganAfsluttetKragefødder linjer | Lateral Canthus RhytidesBelgien, Canada, Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
AllerganAfsluttet
-
Eirion Therapeutics Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeKragetæer | Lateral Canthal Lines, LCLForenede Stater
-
Eirion Therapeutics Inc.AfsluttetKragetæer | Lateral Canthal Lines, LCLForenede Stater
-
Saint-Joseph UniversityAfsluttetLateral Sinus Lift | Per-operation KomplikationerLibanon