Amyotrofisen lateraaliskleroosin terapeuttinen hoito (UwmWjmscAls)
tiistai 23. elokuuta 2016 päivittänyt: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury
Whartonin hyytelöperäisten mesenkymaalisten kantasolujen käyttö amyotrofisen lateraaliskleroosin hoidossa
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia allogeenisten Whartonin hyytelöperäisten mesenkymaalisten kantasolujen annon turvallisuutta ja siedettävyyttä yksilöillä, joilla on diagnosoitu amyotrofinen lateraaliskleroosi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on yksi etenevistä neurodegeneratiivisista sairauksista, joka vaikuttaa aivokuoren, aivorungon ja selkäytimen ylempään ja alempaan motorisiin hermosoluihin.
Näin ollen merkit motoristen neuronien vauriosta ovat molemmat perifeerisissä (esim.
atrofia) ja keskushermosto (esim.
spastisuus) taso.
ALS:lle ei ole tehokasta hoitoa, ja suurin osa potilaista kuolee 5 vuoden kuluessa diagnoosin jälkeen, yleensä hengitysvajauksen vuoksi.
Lukuisat tutkimukset hiirimalleilla paljastivat, että mesenkymaaliset kantasolut (MSC) parantavat menestyksekkäästi ALS-potilaiden kliinisiä ja patologisia ominaisuuksia.
Tämän ei-satunnaistetun avoimen tutkimuksen tavoitteena on tutkia allogeenisen Whartonin hyytelöperäisen mesenkymaalisen kantasolusiirron turvallisuutta ja siedettävyyttä yksilöille, joilla on diagnosoitu amyotrofinen lateraaliskleroosi.
Tämä kliininen tutkimus suoritetaan allogeenisten Whartonin hyytelöperäisten mesenkymaalisten kantasolujen (WJ-MSC) terapeuttisen (neuroprotektiivisen ja parakriinisen) vaikutuksen testaamiseksi.
Kaikilla tutkimukseen otetuilla potilailla on dokumentoitu ALS-sairaus ennen ilmoittautumista.
Potilaat rekrytoidaan kliiniseen tutkimukseen enintään 1 vuoden kuluttua sairauden diagnoosista.
Sitten potilaat jaetaan kahteen ryhmään: Ryhmä I - potilaat, jotka saavat intratekaalisesti yhden WJ-MSC:n levityksen, ja ryhmä II - potilaat, jotka saavat intratekaalisesti kolme antoa (jokainen annos joka toinen kuukausi) WJ-MSC:tä.
Myöhemmin suoritetaan allogeeninen Whartonin hyytelöperäinen mesenkymaalinen kantasolusiirto selkäytimen kohdalle aivo-selkäydinnesteeseen.
Lopuksi hoidon turvallisuus, haittatapahtumat ja tutkimusparametrit, mukaan lukien elektromyografiset (EMG) tutkimukset, pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) ja toiminnallinen arviointiasteikko (FRS) ALS:n etenemisnopeuden määrittämiseksi, tallennetaan koko keston ajan ja hoidon jälkeisessä seurannassa. ajanjaksoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ALS-taudin diagnoosi ennen solusiirtoa (diagnoosi on määritetty El Escorialin varman ALS-kriteerin mukaisesti)
- hyvä pöytäkirjan ymmärtäminen ja suostumus
- allekirjoitettu tietoinen suostumus
- taudin kesto: jopa 2 vuotta
- FVC > 50 % / keuhkolääkärin todistus potilaan hengitystoiminnasta
Poissulkemiskriteerit:
- syöpä,
- autoimmuunisairaudet
- munuaisten vajaatoiminta,
- kohde on hengittämisestä riippuvainen.
- kohde, joka ei halua tai ei pysty noudattamaan protokollan vaatimuksia
- raskaus, imetys
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Allogeeninen WJ-MSC-injektio
Interventio: Biologinen: Solupohjainen hoito allogeenisille Whartonin hyytelöperäisille mesenkymaalisille kantasoluille, jotka siirretään intratekaalisesti (tavanomaisella lannepunktiolla) ALS-potilaisiin.
|
Ihmisen allogeeninen Whartonin hyytelöperäinen mesenkymaalinen kantasolusiirto ALS-potilailla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset amyotrofisen lateraaliskleroosin funktionaalisessa arviointiasteikossa (ALSFRS) potilaiden välillä ennen kantasolusiirtoa ja sen jälkeen.
Aikaikkuna: Ilmoittautumispäivästä ensimmäiseen kantasoluinjektioon (6 kuukautta - ensimmäinen ALSFRS) + ja sen jälkeen 2 kuukauden välein 1,5 vuoden ajan saakka
|
ALSFRS on 12 toiminnallisen toiminnon järjestysasteikkokysely (arvosana 0-4 jokaiselle kysymykselle, 4 on toimivin, yhteensä 0-48).
Toimivin kokonaispistemäärä on 48.
Ensimmäistä kertaa ALSFRS-kysely on suoritettu potilaiden rekisteröinnin jälkeen ja sen jälkeen 6 kuukauden havainnoinnin ja kantasoluinjektioiden jälkeen ALSFRS on tehty 2 kuukauden välein aina 1,5 vuoden seurantajaksoon asti.
|
Ilmoittautumispäivästä ensimmäiseen kantasoluinjektioon (6 kuukautta - ensimmäinen ALSFRS) + ja sen jälkeen 2 kuukauden välein 1,5 vuoden ajan saakka
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 22. huhtikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. elokuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 29. elokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 29. elokuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. elokuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UWM/ALS-MSC.2015/001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .