Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapeutyczne leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (UwmWjmscAls)

23 sierpnia 2016 zaktualizowane przez: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury

Zastosowanie mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z żelu Whartona w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji podawania allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z galaretki Whartona u osób ze zdiagnozowanym stwardnieniem zanikowym bocznym.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest jedną z postępujących chorób neurodegeneracyjnych, dotykającą górne i dolne neurony ruchowe w korze mózgowej, pniu mózgu i rdzeniu kręgowym. Stąd objawy uszkodzenia neuronów ruchowych występują zarówno na obwodzie (np. atrofia) i centralnym (np. spastyczność). Nie ma skutecznego leczenia ALS, a większość pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy, zwykle z powodu niewydolności oddechowej. Liczne badania na modelach mysich wykazały, że mezenchymalne komórki macierzyste (MSC) skutecznie poprawiają kliniczne i patologiczne cechy pacjentów z ALS. Celem tego nierandomizowanego, otwartego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji allogenicznego przeszczepu mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z galaretki Whartona osobom ze zdiagnozowanym stwardnieniem zanikowym bocznym. To badanie kliniczne jest przeprowadzane w celu sprawdzenia terapeutycznego (neuroprotekcyjnego i parakrynnego) efektu allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z galarety Whartona (WJ-MSC). Wszyscy zapisani pacjenci będą mieli udokumentowaną historię choroby ALS przed włączeniem. Pacjenci są rekrutowani do badania klinicznego nie później niż 1 rok od rozpoznania choroby. Następnie pacjentów dzieli się na dwie grupy: Grupa I - pacjenci otrzymujący dooponowo jedną aplikację WJ-MSCs oraz Grupa II - pacjenci otrzymujący dooponowo trzy aplikacje (każde podanie co dwa miesiące) WJ-MSCs. Następnie zostanie wykonany allogeniczny przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z żelu Whartona do płynu mózgowo-rdzeniowego w miejscu rdzenia kręgowego. Wreszcie, bezpieczeństwo leczenia, zdarzenia niepożądane i parametry eksploracyjne, w tym badania elektromiograficzne (EMG), natężona pojemność życiowa (FVC) i skala oceny czynnościowej (FRS) w celu ustalenia tempa progresji ALS będą rejestrowane przez cały czas trwania i podczas obserwacji po leczeniu Kropka.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 63 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • rozpoznanie choroby ALS przed przeszczepem komórek (diagnoza ustalona na podstawie kryteriów El Escorial dla określonego ALS)
  • dobre zrozumienie protokołu i gotowość do wyrażenia zgody
  • podpisana świadoma zgoda
  • czas trwania choroby: do 2 lat
  • FVC > 50% / zaświadczenie pulmonologa o wydolności oddechowej pacjenta

Kryteria wyłączenia:

  • rak,
  • choroby autoimmunologiczne
  • niewydolność nerek,
  • podmiot jest zależny od układu oddechowego.
  • podmiot nie chce lub nie może spełnić wymagań protokołu
  • ciąża, karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Iniekcja allogenicznych WJ-MSC
Interwencja: Biologiczna: Terapia komórkowa allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z galarety Whartona, które są przeszczepiane dooponowo (poprzez standardowe nakłucie lędźwiowe) pacjentom z ALS.
Inny: Biologiczne: Terapia komórkowa
Ludzki allogeniczny przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z galaretki Whartona u pacjentów z ALS.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w funkcjonalnej skali oceny stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS) między pacjentami przed i po przeszczepie komórek macierzystych.
Ramy czasowe: Od dnia rejestracji do dnia pierwszego wstrzyknięcia komórek macierzystych (6 miesięcy - pierwszy raz ALSFRS) + a następnie co 2 miesiące do 1,5 roku badania
ALSFRS to kwestionariusz z porządkową skalą ocen (ocena 0-4 dla każdego pytania, 4 to najbardziej funkcjonalna, łącznie 0-48) składający się z 12 czynności funkcjonalnych. Najbardziej funkcjonalny całkowity wynik to 48. Po raz pierwszy kwestionariusz ALSFRS wypełniano po włączeniu pacjentów, a następnie po 6 miesiącach obserwacji i wstrzykiwaniu komórek macierzystych kwestionariusz ALSFRS wypełniano co 2 miesiące do 1,5 roku okresu obserwacji.
Od dnia rejestracji do dnia pierwszego wstrzyknięcia komórek macierzystych (6 miesięcy - pierwszy raz ALSFRS) + a następnie co 2 miesiące do 1,5 roku badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Warmia and Mazury

Śledczy

  • Główny śledczy: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 kwietnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

29 sierpnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UWM/ALS-MSC.2015/001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Biologiczne: Terapia komórkowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj