Tratamiento Terapéutico de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (UwmWjmscAls)

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es uno de los trastornos neurodegenerativos progresivos que afecta a las neuronas motoras superiores e inferiores en la corteza cerebral, el tronco encefálico y la médula espinal. Por lo tanto, los signos de daño en las neuronas motoras se encuentran tanto en la periferia (p. atrofia) y central (ej. espasticidad). No existe un tratamiento efectivo para la ELA y la mayoría de los pacientes mueren dentro de los 5 años posteriores al diagnóstico, generalmente debido a la insuficiencia respiratoria. Numerosos estudios en modelos murinos revelaron que las células madre mesenquimales (MSC) mejoran con éxito las características clínicas y patológicas de los pacientes con ELA. El objetivo de este estudio abierto no aleatorizado es investigar la seguridad y la tolerabilidad del trasplante alogénico de células madre mesenquimales derivadas de la gelatina de Wharton en individuos con esclerosis lateral amiotrófica diagnosticada. Este ensayo clínico se lleva a cabo para probar el efecto terapéutico (neuroprotector y paracrino) de las células madre mesenquimales derivadas de gelatina de Wharton alogénicas (WJ-MSC). Todos los pacientes inscritos tendrán un historial documentado de enfermedad de ELA antes de la inscripción. Los pacientes son reclutados para un ensayo clínico no más de 1 año después del diagnóstico de la enfermedad. Luego, los pacientes se dividen en dos grupos: Grupo I: pacientes que reciben una aplicación de WJ-MSC por vía intratecal y Grupo II: pacientes que reciben tres aplicaciones por vía intratecal (cada administración cada dos meses) de WJ-MSC. Posteriormente, se realizará un trasplante alogénico de células madre mesenquimales derivadas de la gelatina de Wharton al líquido cefalorraquídeo en el sitio de la médula espinal. Finalmente, la seguridad del tratamiento, los eventos adversos y los parámetros exploratorios, incluidos los estudios electromiográficos (EMG), la capacidad vital forzada (FVC) y la escala de calificación funcional (FRS) para establecer la tasa de progresión de la ELA, se registrarán a lo largo de la duración y en el seguimiento posterior al tratamiento. período.