Lumacaftor-Ivacaftor로 치료한 Phe 508 Del CFTR에 대한 동형접합 낭포성 섬유증 환자의 포도당 내성 이상에 대한 관찰 연구 (GLUCORRECTOR)
2021년 11월 23일 업데이트: University Hospital, Strasbourg, France
낭포성 섬유증 관련 당뇨병(CFRD)은 CF의 병적 사망의 주요 요인으로, 특히 10년에 이르는 긴 포도당 불내성의 전임상 단계를 특징으로 합니다.
생리 병리학 수준에서 인슐린 분비는 CF의 포도당 내성 이상에서 결정적입니다. 실제로 인슐린 분비는 베타 세포 표면에서 CFTR 활성에 의존하며 CFTR의 억제는 인슐린 분비를 감소시킵니다.
최근에 Phe508 del CFTR 변이 환자에 대한 CF 동형접합체 환자에서 CFTR 교정제인 루마카프터와 CFTR 강화제인 이바카프터의 조합이 위약군에 비해 호흡 상태의 개선을 보였다.
이러한 데이터는 CFTR 작용을 표적화하는 ivacaftor와 조합된 lumacaftor가 인슐린 분비 및 결과적으로 포도당 내성에 초기 영향을 미칠 수 있음을 시사합니다.
연구 개요
상태
완전한
개입 / 치료
연구 유형
관찰
등록 (실제)
55
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Angers, 프랑스, 49033
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Giens, 프랑스, 83406
- Hopital Renee Sabran
-
Lyon, 프랑스, 69000
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Marseille, 프랑스, 13385
- Hôpital NORD - Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
Montpellier, 프랑스, 34295
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, 프랑스, 75019
- Hopital Robert Debre
-
Reims, 프랑스, 51092
- American Memorial Hospital
-
Roscoff, 프랑스, 29684
- Clinique "Mucoviscidose" Presqu'île de Perharidy
-
Rouen, 프랑스, 76031
- Hôpital Charles Nicolle
-
Suresnes, 프랑스, 92151
- Hôpital Foch
-
Tours, 프랑스, 37044
- Hopital Bretonneau - CHRU de Tours
-
Tours, 프랑스, 37044
- Hôpital de Clocheville - CHRU de Tours
-
-
Alsace
-
Strasbourg, Alsace, 프랑스, 67000
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
포도당 불내증이 있거나 새로 진단된 당뇨병이 있는 Phe 508 del CFTR에 대해 동형접합성인 낭포성 섬유증 환자
설명
포함 기준:
- 12세 이상의 Phe508del CFTR 돌연변이에 대해 동형접합성 CF 환자
- 결합된 Lumacaftor-Ivacaftor 치료가 예정되었거나 이미 시작됨
- OGTT(ADA 기준)에서 포도당 불내성 또는 OGTT(ADA 기준)에서 새로 진단된 당뇨병 또는 인슐린 요구량이 ≤ 0.3 단위/kg/일이거나 인슐린 치료가 없는 당뇨병 환자
- 환자 및 미성년자에 대한 부모 또는 법적 대리인의 서명된 정보에 입각한 동의서
제외 기준:
- 활성 물질 또는 Lumactfor -Ivacaftor의 부형제에 대한 과민증
- 폐 및/또는 간 이식 환자
- 인슐린 치료 > 0.3 단위/kg/일을 포함하는 공지된 당뇨병
- 임신 중이거나 임신을 희망하는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
인내심 있는
포도당 불내성이 있거나 새로 진단된 당뇨병이 있는 Phe 508 del CFTR에 대해 동형접합성인 낭포성 섬유증 환자
|
루마카프터-이바캐프터 치료기간 1년
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
OGTT의 2시간 혈장 포도당 값(mmol/l) 측정, Lumacaftor-Ivacaftor 치료 1년에 기준선에서 변화
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
OGTT의 단식 및 1시간 포도당 값(mmol/l)
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
OGTT의 T0, 1, 2시간에서의 C 펩티드 및 인슐린 값(μg/l)
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
OGTT의 포도당, 인슐린 및 C 펩티드 AUC(µU/L)
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
HOMA-R, HOMA-S
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
일일 및 식후 2시간 평균 포도당 값(mg/dl)
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
저혈당 영역에서의 지속 시간[hypo CGM = 3.3mmol/l 미만의 연속 값 2개 - 소요 시간의 %]
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
고혈당 영역의 지속 시간[포도당 값이 7.7mmol/l보다 높은 경우, % 시간/24시간]
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
저혈당 사건 수(3.3mmol/L 미만, 자정부터 오전 6시까지) 가변성 혈당 지수: MAGE(mg/dl), SD(mg/dl)
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
저혈당 횟수(3.3mmol/L 미만, 자정부터 오전 6시까지)
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
가변성 혈당 지수: MAGE(mg/dl), SD(mg/dl)
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
가변성 혈당 지수: MAGE(mg/dl), SD(mg/dl)
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
HbA1c(mmol/l 및 %)
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
일일 인슐린 투여량(UI/일)
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
(BMI) 체질량 지수
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
무게(Kg) 최대 무게에 도달하지 못함
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
알부민 및 프리 알부민(g/l)
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
FEV1, 폐활량(VC)(L 및 %)
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
O2 포화도(%)
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
|
|
항생제 IV 및 os/년의 치료 횟수 및 2 치료 간격(주)
기간: 0일(특성 시작) 및 1년
|
0일(특성 시작) 및 1년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 2월 11일
기본 완료 (실제)
2019년 4월 10일
연구 완료 (실제)
2019년 4월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 1월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 4월 18일
처음 게시됨 (실제)
2018년 4월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 11월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 11월 23일
마지막으로 확인됨
2021년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 6403
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .