Observační studie abnormalit glukózové tolerance u pacienta s cystickou fibrózou homozygotní pro Phe 508 Del CFTR léčeného Lumacaftorem-Ivacaftorem (GLUCORRECTOR)
23. listopadu 2021 aktualizováno: University Hospital, Strasbourg, France
Diabetes související s cystickou fibrózou (CFRD), hlavní faktor morbidní úmrtnosti u CF, je charakterizován preklinickou fází glukózové intolerance zvláště dlouhou, dosahující až 10 let.
Na fyziopatologické úrovni je sekrece inzulínu určující pro abnormality glukózové tolerance u CF. Sekrece inzulínu je skutečně závislá na aktivitě CFTR na povrchu beta buněk a inhibice CFTR vede ke snížení sekrece inzulínu.
Nedávno byla studována kombinace lumakaftoru, korektoru CFTR, s Ivacaftorem, potenciátorem CFTR, u pacienta s CF homozygotem u pacientů s mutací Phe508 del CFTR a prokázala zlepšení stavu dýchání ve srovnání se skupinou s placebem.
Tyto údaje naznačují, že lumakaftor v kombinaci s ivakaftorem při zacílení působení CFTR může mít časný dopad na sekreci inzulínu a následně na glukózovou toleranci.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
55
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Angers, Francie, 49033
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Giens, Francie, 83406
- Hopital Renee Sabran
-
Lyon, Francie, 69000
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Marseille, Francie, 13385
- Hôpital NORD - Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
Montpellier, Francie, 34295
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Francie, 75019
- Hopital Robert Debre
-
Reims, Francie, 51092
- American Memorial Hospital
-
Roscoff, Francie, 29684
- Clinique "Mucoviscidose" Presqu'île de Perharidy
-
Rouen, Francie, 76031
- Hôpital Charles Nicolle
-
Suresnes, Francie, 92151
- Hôpital Foch
-
Tours, Francie, 37044
- Hopital Bretonneau - CHRU de Tours
-
Tours, Francie, 37044
- Hôpital de Clocheville - CHRU de Tours
-
-
Alsace
-
Strasbourg, Alsace, Francie, 67000
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
pacient s cystickou fibrózou homozygotní pro Phe 508 del CFTR s glukózovou intolerancí nebo nově diagnostikovaným diabetem
Popis
Kritéria pro zařazení:
- pacienti s CF homozygotní pro mutaci Phe508del CFTR ve věku 12 let a více
- Kombinovaná léčba Lumacaftor-Ivacaftor naplánovaná nebo již zahájená
- glukózová intolerance u OGTT (kritéria ADA) nebo nově diagnostikovaný diabetes podle OGTT (kritéria ADA) nebo diabetici s potřebou inzulinu ≤ 0,3 jednotky/kg/den nebo bez léčby inzulinem
- podepsaný informovaný souhlas pacienta a jednoho rodiče NEBO zákonného zástupce nezletilého subjektu
Kritéria vyloučení:
- přecitlivělost na léčivé látky nebo na kteroukoli pomocnou látku přípravku Lumactfor -Ivacaftor
- pacient po transplantaci plic a/nebo jater
- Známý diabetes při léčbě inzulínem > 0,3 jednotky/kg/den
- pacientka těhotná nebo si přeje otěhotnět
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Trpěliví
Pacient s cystickou fibrózou homozygotní pro Phe 508 del CFTR s intolerancí glukózy nebo nově diagnostikovaným diabetem
|
Léčba Lumacaftor-Ivacaftor během jednoho roku
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Měření 2hodinové hodnoty glukózy v plazmě (mmol/l) OGTT, změna od výchozí hodnoty po jednom roce léčby Lumacaftor-Ivacaftor
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hladina glukózy nalačno a hodinová hodnota glukózy OGTT (mmol/l)
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
Hodnoty C peptidu a inzulínu v T0, 1, 2 hodinách OGTT (µg/l)
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
AUC glukózy, inzulínu a C peptidu OGTT (µU/l)
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
HOMA-R, HOMA-S
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
Průměrná hodnota glukózy za den a 2 hodiny po jídle (mg/dl)
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
Trvání v hypoglykemické oblasti [hypo CGM = 2 po sobě jdoucí hodnoty pod 3,3 mmol/l – % stráveného času]
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
Trvání v hyperglykemické oblasti [pro hodnotu glukózy vyšší než 7,7 mmol/l, % času /24h]
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Počet hypoglykemických příhod (pod 3,3 mmol/l, od půlnoci do 6 hodin ráno) Variabilita glykemických indexů: MAGE (mg/dl), SD (mg/dl)
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
Počet hypoglykemických příhod (pod 3,3 mmol/l, od půlnoci do 6:00)
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Variabilita glykemických indexů: MAGE (mg/dl), SD (mg/dl)
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
Variabilita glykemických indexů: MAGE (mg/dl), SD (mg/dl)
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
HbA1c (mmol/l a %)
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
Denní dávky inzulínu (UI/den)
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
(BMI) index tělesné hmotnosti
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
Hmotnost (Kg) maximální hmotnost nebyla nikdy dosažena
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
Albumin a předalbumin (g/l)
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
FEV1, Vitální kapacita (VC) (L a %)
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
Saturace O2 (%)
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
|
|
Počet kúry antibiotiky IV a per os /rok a interval mezi 2 kúry (týden)
Časové okno: Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Den 0 (počátek vlastnosti) a rok 1
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
11. února 2016
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
10. dubna 2019
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
10. dubna 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. ledna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. dubna 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
30. dubna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
24. listopadu 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. listopadu 2021
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Poruchy metabolismu glukózy
- Metabolické choroby
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Hyperglykémie
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Intolerance glukózy
- Vrozené vady
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Ivacaftor
Další identifikační čísla studie
- 6403
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .