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Estudio observacional de anomalías en la tolerancia a la glucosa en pacientes con fibrosis quística homocigotos para Phe 508 Del CFTR tratados con Lumacaftor-Ivacaftor (GLUCORRECTOR)

23 de noviembre de 2021 actualizado por: University Hospital, Strasbourg, France

La diabetes relacionada con la fibrosis quística (DRFQ), un factor importante de morbimortalidad en la FQ, se caracteriza por una fase preclínica de intolerancia a la glucosa particularmente larga que llega hasta los 10 años.

A nivel fisiopatológico, la secreción de insulina es determinante en las alteraciones de la tolerancia a la glucosa en la FQ. De hecho, la secreción de insulina depende de la actividad de CFTR en la superficie de las células beta y la inhibición de CFTR conduce a una disminución de la secreción de insulina.

Recientemente, la combinación de lumacaftor, un corrector de CFTR, con Ivacaftor, un potenciador de CFTR, se estudió en pacientes con FQ homocigotos para la mutación Phe508 del CFTR y mostró una mejora del estado respiratorio en comparación con el grupo placebo.

Estos datos sugieren que lumacaftor en combinación con ivacaftor para actuar sobre CFTR puede tener un impacto temprano en la secreción de insulina y, en consecuencia, en la tolerancia a la glucosa.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

55

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Angers, Francia, 49033
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Giens, Francia, 83406
        • Hôpital Renée Sabran
      • Lyon, Francia, 69000
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôpital NORD - Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Reims, Francia, 51092
        • American Memorial Hospital
      • Roscoff, Francia, 29684
        • Clinique "Mucoviscidose" Presqu'île de Perharidy
      • Rouen, Francia, 76031
        • Hopital Charles Nicolle
      • Suresnes, Francia, 92151
        • Hôpital Foch
      • Tours, Francia, 37044
        • Hopital Bretonneau - CHRU de Tours
      • Tours, Francia, 37044
        • Hôpital de Clocheville - CHRU de Tours
    • Alsace
      • Strasbourg, Alsace, Francia, 67000
        • Hôpitaux universitaires de Strasbourg

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

paciente con fibrosis quística homocigoto para Phe 508 del CFTR con intolerancia a la glucosa o diabetes de nuevo diagnóstico

Descripción

Criterios de inclusión:

  • pacientes con FQ homocigotos para la mutación Phe508del CFTR de 12 años o más
  • Tratamiento combinado Lumacaftor-Ivacaftor programado o ya iniciado
  • intolerancia a la glucosa en SOG (criterios ADA) o diabetes de nuevo diagnóstico en la SOG (criterios ADA) o pacientes diabéticos con requerimiento de insulina ≤ 0,3 unidad/kg/día o sin tratamiento con insulina
  • consentimiento informado firmado del paciente y de uno de los padres O representante legal del sujeto menor

Criterio de exclusión:

  • hipersensibilidad a los principios activos o a alguno de los excipientes de Lumactfor -Ivacaftor
  • paciente trasplantado de pulmón y/o hígado
  • Diabetes conocida con tratamiento con insulina > 0,3 ud/kg/día
  • paciente embarazada o con deseos de embarazo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Paciente
Paciente con fibrosis quística homocigoto para Phe 508 del CFTR con intolerancia a la glucosa o diabetes de nuevo diagnóstico
Droga: Tratamiento lumacaftor-ivacaftor
Tratamiento lumacaftor-ivacaftor durante un año

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Medida del valor de glucosa plasmática de 2 horas (mmol/l) de OGTT, cambio desde el inicio al año de tratamiento con Lumacaftor-Ivacaftor
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Valor de glucosa en ayunas y una hora de OGTT (mmol/l)
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Valores de péptido C e insulina a T0, 1, 2 horas de SOG (µg/l)
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Glucosa, insulina y péptido C AUC de OGTT (µU/L)
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
HOMA-R , HOMA-S
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Valor medio de glucosa por día y 2 h después de la comida (mg/dl)
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Duración en área de hipoglucemia [hipo CGM = 2 valores consecutivos por debajo de 3,3 mmol/l - % de tiempo empleado]
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Duración en zona hiperglucémica [para valor de glucosa superior a 7,7 mmol/l, % tiempo/24h]
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Número de eventos hipoglucémicos (por debajo de 3,3mmol/L, desde la medianoche hasta las 6 a. m.) Índices glucémicos de variabilidad: MAGE (mg/dl), SD (mg/dl)
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Número de eventos hipoglucémicos (por debajo de 3,3mmol/L, desde la medianoche hasta las 6 a.m.)
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Índices glucémicos de variabilidad: MAGE (mg/dl), SD (mg/dl)
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Índices glucémicos de variabilidad: MAGE (mg/dl), SD (mg/dl)
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
HbA1c (mmol/l y %)
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Dosis diarias de insulina (UI/día)
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
(IMC) índice de masa corporal
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Peso (Kg) peso máximo nunca alcanzado
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Albúmina y Prealbúmina (g/l)
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
FEV1, Capacidad Vital (VC) (L y %)
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Saturación de O2 (%)
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Número de curas de antibióticos IV y per os/año e intervalo entre 2 curas (semana)
Periodo de tiempo: Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1
Día 0 (inicio del tratamiento) y año 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University Hospital, Strasbourg, France

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

11 de febrero de 2016

Finalización primaria (ACTUAL)

10 de abril de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

10 de abril de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2018

Publicado por primera vez (ACTUAL)

30 de abril de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

24 de noviembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de noviembre de 2021

Última verificación

1 de noviembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 6403

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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