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Studio osservazionale sulle anomalie della tolleranza al glucosio in pazienti con fibrosi cistica omozigote per Phe 508 Del CFTR trattati da Lumacaftor-Ivacaftor (GLUCORRECTOR)

23 novembre 2021 aggiornato da: University Hospital, Strasbourg, France

Il diabete correlato alla fibrosi cistica (CFRD), uno dei principali fattori di mortalità morbosa nella FC, è caratterizzato da una fase preclinica di intolleranza al glucosio particolarmente lunga che arriva fino a 10 anni.

A livello fisiopatologico, la secrezione di insulina è determinante nelle anomalie della tolleranza al glucosio nella FC. Infatti la secrezione di insulina dipende dall'attività del CFTR sulla superficie delle cellule beta e l'inibizione del CFTR porta ad una diminuzione della secrezione di insulina.

Recentemente, la combinazione del lumacaftor, un correttore CFTR, con Ivacaftor, un potenziatore CFTR, è stata studiata in pazienti con CF omozigote per i pazienti con mutazione Phe508 del CFTR e ha mostrato un miglioramento dello stato respiratorio rispetto al gruppo placebo.

Questi dati suggeriscono che lumacaftor in combinazione con ivacaftor nel mirare all'azione del CFTR può avere un impatto precoce sulla secrezione di insulina e di conseguenza sulla tolleranza al glucosio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

55

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia, 49033
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Giens, Francia, 83406
        • Hopital Renee Sabran
      • Lyon, Francia, 69000
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôpital NORD - Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Reims, Francia, 51092
        • American Memorial Hospital
      • Roscoff, Francia, 29684
        • Clinique "Mucoviscidose" Presqu'île de Perharidy
      • Rouen, Francia, 76031
        • Hôpital Charles Nicolle
      • Suresnes, Francia, 92151
        • Hôpital Foch
      • Tours, Francia, 37044
        • Hopital Bretonneau - CHRU de Tours
      • Tours, Francia, 37044
        • Hôpital de Clocheville - CHRU de Tours
    • Alsace
      • Strasbourg, Alsace, Francia, 67000
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

paziente con fibrosi cistica omozigote per Phe 508 del CFTR con intolleranza al glucosio o diabete di nuova diagnosi

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • pazienti con CF omozigote per la mutazione Phe508del CFTR di età pari o superiore a 12 anni
  • Trattamento combinato Lumacaftor-Ivacaftor programmato o già iniziato
  • intolleranza al glucosio nell'OGTT (criteri ADA) o diabete di nuova diagnosi all'OGTT (criteri ADA) o pazienti diabetici con fabbisogno insulinico ≤ 0,3 unità/kg/giorno o senza trattamento insulinico
  • consenso informato firmato del paziente e di un genitore O rappresentante legale per soggetto minorenne

Criteri di esclusione:

  • ipersensibilità ai principi attivi o ad uno qualsiasi degli eccipienti di Lumactfor-Ivacaftor
  • paziente sottoposto a trapianto di polmone e/o fegato
  • Diabete noto con trattamento insulinico > 0,3 unità/kg/die
  • paziente incinta o che desidera una gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Paziente
Paziente con fibrosi cistica omozigote per Phe 508 del CFTR con intolleranza al glucosio o diabete di nuova diagnosi
Droga: Trattamento Lumacaftor-Ivacaftor
Trattamento Lumacaftor-Ivacaftor per un anno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Misurazione del valore della glicemia plasmatica a 2 ore (mmol/l) di OGTT, variazione rispetto al basale a un anno di trattamento con Lumacaftor-Ivacaftor
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valore glicemico a digiuno e a un'ora di OGTT (mmol/l)
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Valori del peptide C e dell'insulina a T0, 1 , 2 ore di OGTT (µg/l)
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Glucosio, insulina e peptide C AUC di OGTT (µU/L)
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
HOMA-R , HOMA-S
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Valore glicemico medio giornaliero e 2 ore dopo il pasto (mg/dl)
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Durata in area ipoglicemica [ipo CGM = 2 valori consecutivi inferiori a 3,3 mmol/l - % di tempo trascorso]
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Durata in area iperglicemica [per valore glicemico superiore a 7,7 mmol/l, % tempo/24h]
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Numero eventi ipoglicemici (sotto 3.3mmol/L, da mezzanotte alle 6 del mattino) Variabilità indici glicemici: MAGE (mg/dl), SD (mg/dl)
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Numero di eventi ipoglicemici (inferiori a 3,3 mmol/L, da mezzanotte alle 6:00)
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Variabilità indici glicemici: MAGE (mg/dl), SD (mg/dl)
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Variabilità indici glicemici: MAGE (mg/dl), SD (mg/dl)
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
HbA1c (mmol/l e %)
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Dosi giornaliere di insulina (UI/giorno)
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
(BMI) indice di massa corporea
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Peso (Kg) peso massimo mai raggiunto
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Albumina e Prealbumina (g/l)
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
FEV1, Capacità Vitale (VC) (L e %)
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Saturazione O2 (%)
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Numero di cure antibiotiche IV e per os/anno e intervallo tra 2 cure (settimana)
Lasso di tempo: Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1
Giorno 0 (inizio trattamento) e anno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Strasbourg, France

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

11 febbraio 2016

Completamento primario (EFFETTIVO)

10 aprile 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

10 aprile 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 aprile 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

30 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

24 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 6403

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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