Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne nieprawidłowości tolerancji glukozy u pacjentów z mukowiscydozą homozygotycznych względem Phe 508 Del CFTR leczonych Lumakaftorem-iwakaftorem (GLUCORRECTOR)

23 listopada 2021 zaktualizowane przez: University Hospital, Strasbourg, France

Cukrzyca związana z mukowiscydozą (CFRD), główny czynnik śmiertelności chorobowej w mukowiscydozie, charakteryzuje się przedkliniczną fazą nietolerancji glukozy, szczególnie długą, sięgającą nawet 10 lat.

Na poziomie fizjopatologicznym wydzielanie insuliny determinuje zaburzenia tolerancji glukozy w mukowiscydozie. Rzeczywiście, wydzielanie insuliny zależy od aktywności CFTR na powierzchni komórek beta, a hamowanie CFTR prowadzi do zmniejszenia wydzielania insuliny.

Ostatnio badano połączenie lumakaftoru, korektora CFTR, z iwakaftorem, wzmacniaczem CFTR, u pacjenta z mukowiscydozą homozygotyczną pod względem mutacji Phe508 del CFTR i wykazano poprawę stanu oddechowego w porównaniu z grupą placebo.

Dane te sugerują, że lumakaftor w skojarzeniu z iwakaftorem w ukierunkowanym działaniu CFTR może mieć wczesny wpływ na wydzielanie insuliny, a w konsekwencji na tolerancję glukozy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

55

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja, 49033
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Giens, Francja, 83406
        • Hopital Renee Sabran
      • Lyon, Francja, 69000
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Marseille, Francja, 13385
        • Hôpital NORD - Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francja, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Reims, Francja, 51092
        • American Memorial Hospital
      • Roscoff, Francja, 29684
        • Clinique "Mucoviscidose" Presqu'île de Perharidy
      • Rouen, Francja, 76031
        • Hôpital Charles Nicolle
      • Suresnes, Francja, 92151
        • Hôpital Foch
      • Tours, Francja, 37044
        • Hopital Bretonneau - CHRU de Tours
      • Tours, Francja, 37044
        • Hôpital de Clocheville - CHRU de Tours
    • Alsace
      • Strasbourg, Alsace, Francja, 67000
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

pacjent z mukowiscydozą homozygotyczny dla Phe 508 del CFTR z nietolerancją glukozy lub nowo rozpoznaną cukrzycą

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • pacjenci z mukowiscydozą homozygotyczną pod względem mutacji Phe508del CFTR w wieku 12 lat i starsi
  • Zaplanowane lub już rozpoczęte leczenie skojarzone lumakaftorem i iwakaftorem
  • nietolerancja glukozy w OGTT (kryterium ADA) lub nowo rozpoznana cukrzyca w OGTT (kryterium ADA) lub chorzy na cukrzycę z zapotrzebowaniem na insulinę ≤ 0,3 j./kg/dobę lub nieleczeni insuliną
  • podpisana świadoma zgoda pacjenta i jednego z rodziców LUB przedstawiciela prawnego w przypadku osoby niepełnoletniej

Kryteria wyłączenia:

  • nadwrażliwość na substancje czynne lub na którąkolwiek substancję pomocniczą leku Lumactfor -Iwakaftor
  • pacjent po przeszczepie płuc i/lub wątroby
  • Rozpoznana cukrzyca z leczeniem insuliną > 0,3 jednostki/kg/dobę
  • pacjentka w ciąży lub chcąca zajść w ciążę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjent
Pacjent z mukowiscydozą homozygotyczny pod względem Phe 508 del CFTR z nietolerancją glukozy lub nowo rozpoznaną cukrzycą
Lek: Leczenie lumakaftorem-iwakaftorem
Leczenie lumakaftorem-iwakaftorem przez rok

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pomiar wartości glikemii w osoczu po 2 godzinach (mmol/l) OGTT, zmiana w stosunku do wartości początkowej po roku leczenia produktem Lumacaftor-Iwakaftor
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wartość glukozy na czczo i po godzinie w OGTT (mmol/l)
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Wartości peptydu C i insuliny w T0, 1, 2 godzinie OGTT (µg/l)
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Glukoza, insulina i peptyd C AUC OGTT (µU/l)
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
HOMA-R , HOMA-S
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Średnia wartość glukozy na dobę i 2 godziny po posiłku (mg/dl)
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Czas trwania w obszarze hipoglikemii [hipo CGM = 2 kolejne wartości poniżej 3,3 mmol/l - % czasu spędzonego]
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Czas trwania w obszarze hiperglikemii [dla wartości glukozy wyższej niż 7,7 mmol/l, % czasu /24h]
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Liczba epizodów hipoglikemii (poniżej 3,3 mmol/L, od północy do 6 rano) Zmienność indeksów glikemicznych: MAGE (mg/dl), SD (mg/dl)
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Liczba epizodów hipoglikemii (poniżej 3,3 mmol/L, od północy do 6 rano)
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Zmienność indeksów glikemicznych: MAGE (mg/dl), SD (mg/dl)
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Zmienność indeksów glikemicznych: MAGE (mg/dl), SD (mg/dl)
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
HbA1c (mmol/l i %)
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzienne dawki insuliny (j.m./dzień)
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
(BMI) wskaźnik masy ciała
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Waga (kg) maksymalna waga nigdy nie została osiągnięta
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Albumina i prealbumina (g/l)
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
FEV1, pojemność życiowa (VC) (L i %)
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Nasycenie O2 (%)
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Liczba kuracji antybiotykami IV i per os /rok oraz odstęp między 2 kuracjami (tydzień)
Ramy czasowe: Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1
Dzień 0 (początek szkolenia) i rok 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Strasbourg, France

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

11 lutego 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

10 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

10 kwietnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

30 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

24 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 6403

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj