낭포성 섬유증의 맞춤형 치료를 위한 도구로서의 일차 비강 세포 배양 (Epiithelix)
2019년 3월 8일 업데이트: Isabelle Sermet-Gaudelus, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
낭포성 섬유증의 개인 맞춤형 치료 맥락에서 일차 인간 비강 상피 세포 배양 모델의 평가
부모, 건강한 이형접합체 및 건강한 대조군과 비교하여 낭포성 섬유증 환자로부터 수집한 비강 1차 세포에서의 CFTR 기능 및 발현의 특성화
연구 개요
상세 설명
피험자의 3개 그룹은 유전자형에 따라 등록된 CF 피험자입니다(CFTR 발현/기능이 없는 돌연변이를 유발하는 2개의 CF를 보유하는 환자 및 R117H와 같은 잔류 기능이 있는 적어도 1개의 돌연변이를 보유하는 환자를 등록하는 것을 목표로 함). CF 피험자의 부모 또는 형제자매 , as healthy heterozygotes healthy controls 이 모든 피험자는 비강 칫솔질을 경험합니다. 이러한 비강 칫솔질에서 비강 세포가 확장되고 공기 액체 계면에서 배양되어 극성 상피를 얻습니다. 그런 다음 이 상피를 Ussing 챔버 실험에서 연구하여 cAMP 의존성 염화물 수송 및 나트륨 재흡수 수준을 특성화합니다. CFTR의 정단 발현은 면역형광에 의해 평가된다.
결과를 통해 동일한 유전자형을 가진 피험자에서 CFTR 기능 및 발현 기준의 가변성을 정의할 수 있습니다. 이러한 데이터는 CFTR 변조기의 효과를 해석하는 데 매우 중요합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
112
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
CFTR에 2개의 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 환자
- CFTR에 1개의 돌연변이가 있는 건강한 이형접합체
- 낭포성 섬유증의 가족력이 없고 낭포성 섬유증과 유사한 증상이 없는 건강한 피험자
설명
포함 기준:
- CFTR에 2개의 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 환자
- CFTR에 1개의 돌연변이가 있는 건강한 이형접합체
- 낭포성 섬유증의 가족력이 없고 낭포성 섬유증을 시사하는 증상이 없는 건강한 피험자
제외 기준:
- 흡연
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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낭포성 섬유증 환자
세포 샘플링을 진행하는 2개의 CFTR 돌연변이를 보유하는 낭포성 섬유증 환자
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세포 수집을 위한 비강 칫솔질
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건강한 이형접합체
세포 샘플링을 진행하는 1개의 CFTR 돌연변이를 갖는 건강한 이형접합체
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세포 수집을 위한 비강 칫솔질
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건강한 통제
세포 샘플링을 받는 낭포성 섬유증과 일치하는 증상의 증거가 없는 피험자
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세포 수집을 위한 비강 칫솔질
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Forskolin(Forskolin)/IBMx 및 VX-770 이후 단락 전류(Isc)의 변동(∆IscFsk/IBMx+VX-770)
기간: 1 일
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단락 전류(Isc)는 전압 클램프 조건에서 측정되었습니다.
억제제 및 활성제는 베이스라인 Isc의 안정화 후에 추가되었습니다.
Forskolin(Forskolin)/IBMx 및 VX-770(∆IscFsk/IBMx+VX-770) 이후의 변화의 합은 CFTR 기능의 지표로 사용되었습니다.
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1 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정단 염색을 나타내는 세포의 백분율
기간: 1 일
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CFTR 면역 검출은 이전에 설명한대로 수행되었습니다.
정단부 CFTR 염색은 정단부 염색을 나타내는 세포의 백분율에 평균 보정된 정단부 형광을 곱하여 반정량적으로 평가했습니다 32.
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1 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2010년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 3월 3일
연구 완료 (실제)
2016년 3월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 8월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 28일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 8일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
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