Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Primární kultura nosních buněk jako nástroj pro personalizovanou terapii cystické fibrózy (Epiithelix)

8. března 2019 aktualizováno: Isabelle Sermet-Gaudelus, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Hodnocení primárního modelu buněčné kultury lidského nosního epitelu v kontextu personalizované terapie cystické fibrózy

charakterizace funkce a exprese CFTR v nazálních primárních buňkách odebraných od pacientů s cystickou fibrózou ve srovnání s jejich rodiči, zdravými heterozygoty a zdravými kontrolami

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

3 skupiny subjektů jsou zařazené subjekty s CF podle jejich genotypů (s cílem zařadit pacienty nesoucí 2 mutace způsobující CF bez exprese/funkce CFTR a pacienty nesoucí alespoň 1 mutaci se zbytkovou funkcí, jako je R117H) Rodiče nebo sourozenci subjektů s CF , jako zdravé hétérozygoty zdravé kontroly Všechny tyto subjekty zažívají čištění nosu. Z těchto nosních kartáčků se nosní buňky expandují a kultivují na rozhraní vzduch a kapalina, aby se získal polarizovaný epitel. Tento epitel je poté studován v experimentech v Ussingově komoře, aby se charakterizovala úroveň transportu chloridu závislého na cAMP a reabsorpce sodíku. Apikální exprese CFTR je hodnocena imunofluorescencí.

Výsledky umožní definovat variabilitu funkce CFTR a expresních kritérií u subjektů se stejným genotypem. Tato data jsou klíčová pro interpretaci účinku modulátorů CFTR.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

112

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

pacientů s cystickou fibrózou se 2 mutacemi v CFTR

  • zdravých heterozygotů s 1 mutací v CFTR
  • zdraví jedinci bez familiární anamnézy cystické fibrózy a bez příznaků kompatibilních s cystickou fibrózou

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacientů s cystickou fibrózou se 2 mutacemi v CFTR
  • zdravých heterozygotů s 1 mutací v CFTR
  • zdraví jedinci bez rodinné anamnézy cystické fibrózy a bez příznaků naznačujících cystickou fibrózu

Kritéria vyloučení:

  • kouření

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
pacientů s cystickou fibrózou
Pacienti s cystickou fibrózou nesoucí 2 mutace CFTR podstupující odběr vzorků buněk
Postup: odběr vzorků buněk
čištění nosu pro sběr buněk
zdravých heterozygotů
zdravých heterozygotů nesoucích 1 mutaci CFTR, kteří podstupují vzorkování buněk
Postup: odběr vzorků buněk
čištění nosu pro sběr buněk
zdravá kontrola
subjekt bez známek jakýchkoli příznaků kompatibilních s cystickou fibrózou podstupující odběr buněk
Postup: odběr vzorků buněk
čištění nosu pro sběr buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
kolísání zkratového proudu (Isc) po Forskolin (Forskolin)/IBMx a VX-770 (∆IscFsk/IBMx+VX-770)
Časové okno: 1 den
Zkratový proud (Isc) byl měřen za podmínek napěťové svorky. Inhibitory a aktivátory byly přidány po stabilizaci základní linie Isc. Součet změn po Forskolin (Forskolin)/IBMx a VX-770 (∆IscFsk/IBMx+VX-770) sloužil jako index funkce CFTR.
1 den

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
procento buněk vykazujících apikální barvení
Časové okno: 1 den
Imunodetekce CFTR byla provedena, jak bylo popsáno dříve 31. Apikální CFTR barvení bylo hodnoceno semikvantitativně jako procento buněk vykazujících apikální barvení vynásobené průměrnou korigovanou apikální fluorescencí 32.
1 den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Spolupracovníci

ABCF2

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. září 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

3. března 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

3. března 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. srpna 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

29. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

12. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2010-05-03 A3

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na odběr vzorků buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit