Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Primær nasal cellekultur som et værktøj til personlig terapi ved cystisk fibrose (Epiithelix)

8. marts 2019 opdateret af: Isabelle Sermet-Gaudelus, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Evaluering af den primære humane nasale epitelcellekulturmodel i sammenhæng med personlig terapi ved cystisk fibrose

karakterisering af CFTR-funktion og ekspression i primære nasale celler indsamlet fra patienter med cystisk fibrose sammenlignet med deres forældre, raske heterozygoter og raske kontroller

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

3 grupper af forsøgspersoner er indrullerede CF-personer i henhold til deres genotyper (med det formål at indskrive patienter, der bærer 2 CF-forårsager mutationer uden CFTR-ekspression/funktion, og patienter, der bærer mindst 1 mutation med resterende funktion, såsom R117H) Forældre eller søskende til CF-personerne , som sunde hétérozygoter sunde kontroller Alle disse forsøgspersoner oplever næsebørstning. Fra disse næsebørster udvides næsecellerne og dyrkes i luftvæskegrænsefladen for at opnå polariseret epitel. Dette epitel studeres derefter i Ussing-kammerforsøg for at karakterisere niveauet af cAMP-afhængig kloridtransport og natriumreabsorption. Apikal ekspression af CFTR vurderes ved immunfluorescens.

Resultater vil gøre det muligt at definere variabiliteten af ​​CFTR-funktion og ekspressionskriterier i forsøgspersoner med samme genotype. Sådanne data er afgørende for fortolkning af effekten af ​​CFTR-modulatorer.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

112

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

patienter med cystisk fibrose med 2 mutationer i CFTR

  • sunde heterozygoter med 1 mutation i CFTR
  • raske forsøgspersoner uden familiær historie med cystisk fibrose og ingen symptomer, der er kompatible med cystisk fibrose

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patienter med cystisk fibrose med 2 mutationer i CFTR
  • sunde heterozygoter med 1 mutation i CFTR
  • raske forsøgspersoner uden familiær historie med cystisk fibrose og ingen symptomer, der tyder på cystisk fibrose

Ekskluderingskriterier:

  • rygning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
patienter med cystisk fibrose
Cystisk fibrose-patienter, der bærer til 2 CFTR-mutationer, der gennemgår celleprøvetagning
Procedure: celleprøvetagning
næsebørstning for at opsamle celler
sunde heterozygoter
sunde heterozygoter, der bærer 1 CFTR-mutationer, der gennemgår celleprøvetagning
Procedure: celleprøvetagning
næsebørstning for at opsamle celler
sund kontrol
forsøgsperson uden tegn på symptomer, der er kompatible med cystisk fibrose, undergår celleprøvetagning
Procedure: celleprøvetagning
næsebørstning for at opsamle celler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
variation i kortslutningsstrømmen (Isc) efter Forskolin (Forskolin)/IBMx og VX-770 (∆IscFsk/IBMx+VX-770)
Tidsramme: 1 dag
Kortslutningsstrømmen (Isc) blev målt under spændingsspændingsforhold. Inhibitorer og aktivatorer blev tilsat efter stabilisering af baseline Isc. Summen af ​​ændringen efter Forskolin (Forskolin)/IBMx og VX-770 (∆IscFsk/IBMx+VX-770) tjente som et indeks for CFTR-funktionen.
1 dag

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
procentdel af celler, der viser apikale farvning
Tidsramme: 1 dag
CFTR-immuno-detektion blev udført som tidligere beskrevet 31. Apikal CFTR-farvning blev vurderet semikvantitativt som procentdelen af ​​celler, der udviste apikal farvning ganget med den gennemsnitlige korrigerede apikale fluorescens 32.
1 dag

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Samarbejdspartnere

ABCF2

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. september 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

3. marts 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

3. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. august 2018

Først opslået (FAKTISKE)

29. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

12. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2010-05-03 A3

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner