ORKAMBI 도입이 청소년 및 청년의 불안, 우울, 삶의 질 및 순응도에 미치는 영향 (ORK-AJA)
2025년 11월 17일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
이 프로젝트의 목적은 ORKAMBI에 의해 유발된 심리적 개편을 평가하는 것입니다.
이 연구의 특별한 초점은 불안, 우울증, 삶의 질 및 모든 낭포성 섬유증(CF) 치료에 대한 준수에 대한 도입의 결과입니다.
이 질문에 답하기 위해 조사관은 ORKAMBI로 치료받은 CF 청소년 및 청년의 심리적 기능을 모니터링하고 ORKAMBI로 치료받지 않은 CF 청소년 및 청년과 비교할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증(CF)의 치료 전략에서 맞춤형 의약품으로 KALYDECO를 도입한 다음 ORKAMBI를 도입하면 CF 환자의 예후를 크게 수정할 수 있습니다. 이러한 접근법은 질병의 분자 메커니즘을 단락시키는 꿈을 실현하고 따라서 확장되고 기능적인 생존의 관점을 열어줍니다. 그것은 갑자기 환자와 그의 가족에게 완전히 새로운 미래의 가능성을 제공하므로 관련된 모든 사람의 심리적 기능에 깊은 영향을 주어야 합니다. 또한 이러한 새로운 요법은 CF 기본 치료에 대한 순응도를 수정할 수 있습니다. 이는 건강에 대한 새로운 느낌과 장수에 대한 희망을 가져오기 때문입니다. 이러한 이유로 CF 청소년 및 젊은 성인에서 ORKAMBI 치료로 유도된 정신 상태의 변화를 조사할 필요가 있습니다.
이 프로젝트는 심리적 영향을 이해하고 CF 치료, 불안, 우울증 및 삶의 질에 대한 ORKAMBI 도입의 결과를 연구하는 것을 목표로 합니다.
이 질문에 답하기 위해 조사관은 ORKAMBI로 치료받은 CF로 12세에서 20세 사이의 청소년 및 젊은 성인의 심리적 기능을 평가하고 ORKAMBI로 치료받지 않은 다른 청소년 및 젊은 CF 성인과 비교합니다.
이것은 1년 추적 조사가 포함된 코호트 전향적 연구입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
19
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Paris, 프랑스, 75015
- Department of Pneumology -CRCM - Necker - Enfants maladies Hospital (AP-HP)
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
CF 센터 환자
설명
포함 기준:
- 치료군: 입증된 CF(발한 검사 > 60mEq, 돌연변이를 유발하는 2개의 DF508 CF, 12~20년, ORKAMBI로 치료받은 환자)
- 대조군: 돌연변이를 유발하는 2개의 DF508 CF를 보유하지 않고, ORKAMBI로 치료하지 않고, G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P 또는 G1349D 돌연변이를 보유하지 않거나 Kalydeco로 치료하지 않은 환자
제외 기준:
- 이식 환자
- 12세 미만 환자
- 20세 이상의 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
치료군
CF가 입증된 환자(땀 검사 > 60 mEq, 돌연변이를 유발하는 2 DF508 CF, 12~20년, ORKAMBI로 치료)
|
4개 설문지 응답: 불안, 우울, 삶의 질, 순응도
|
|
대조군
돌연변이를 유발하는 2개의 DF508 CF를 보유하지 않고, ORKAMBI로 치료하지 않고, G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P 또는 G1349D 돌연변이를 보유하지 않거나 Kalydeco로 치료하지 않은 환자
|
4개 설문지 응답: 불안, 우울, 삶의 질, 순응도
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
범불안장애-7 점수 설문지(GAD-7)
기간: 24개월
|
불안에 미치는 영향을 평가하기 위해
|
24개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
환자 건강 설문지-9 점수(PHQ-9 )
기간: 24개월
|
우울증에 미치는 영향을 평가하기 위해
|
24개월
|
|
낭포성 섬유증 설문지 점수 14+(CFQ 14+)
기간: 24개월
|
전반적인 건강, 일상 생활, 인지된 웰빙 및 증상(삶의 질)에 대한 영향을 측정하도록 설계된 질병별 도구
|
24개월
|
|
GIRERD 척도
기간: 24개월
|
6개 항목은 YES/NO 답변을 사용하여 평가됩니다. 척도는 만성 질환 환자에서 복약 순응도를 평가하기 위해 검증되었습니다.
|
24개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Maya KIRSZENBAUM, Psychologist, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Kroenke K, Spitzer RL, Williams JB. The PHQ-9: validity of a brief depression severity measure. J Gen Intern Med. 2001 Sep;16(9):606-13. doi: 10.1046/j.1525-1497.2001.016009606.x.
- Spitzer RL, Kroenke K, Williams JB, Lowe B. A brief measure for assessing generalized anxiety disorder: the GAD-7. Arch Intern Med. 2006 May 22;166(10):1092-7. doi: 10.1001/archinte.166.10.1092.
- Girerd X, Radauceanu A, Achard JM, Fourcade J, Tournier B, Brillet G, Silhol F, Hanon O. [Evaluation of patient compliance among hypertensive patients treated by specialists]. Arch Mal Coeur Vaiss. 2001 Aug;94(8):839-42. French.
- Pendleton DA, David TJ. The compliance conundrum in cystic fibrosis. J R Soc Med. 2000;93 Suppl 38(Suppl 38):9-13. No abstract available.
- Bucks RS, Hawkins K, Skinner TC, Horn S, Seddon P, Horne R. Adherence to treatment in adolescents with cystic fibrosis: the role of illness perceptions and treatment beliefs. J Pediatr Psychol. 2009 Sep;34(8):893-902. doi: 10.1093/jpepsy/jsn135. Epub 2009 Feb 5.
- Zindani GN, Streetman DD, Streetman DS, Nasr SZ. Adherence to treatment in children and adolescent patients with cystic fibrosis. J Adolesc Health. 2006 Jan;38(1):13-7. doi: 10.1016/j.jadohealth.2004.09.013.
- Butner J, Berg CA, Osborn P, Butler JM, Godri C, Fortenberry KT, Barach I, Le H, Wiebe DJ. Parent-adolescent discrepancies in adolescents' competence and the balance of adolescent autonomy and adolescent and parent well-being in the context of Type 1 diabetes. Dev Psychol. 2009 May;45(3):835-49. doi: 10.1037/a0015363.
- Arias Llorente RP, Bousono Garcia C, Diaz Martin JJ. Treatment compliance in children and adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2008 Sep;7(5):359-67. doi: 10.1016/j.jcf.2008.01.003. Epub 2008 Mar 4.
- Marciel KK, Saiman L, Quittell LM, Dawkins K, Quittner AL. Cell phone intervention to improve adherence: cystic fibrosis care team, patient, and parent perspectives. Pediatr Pulmonol. 2010 Feb;45(2):157-64. doi: 10.1002/ppul.21164.
- Blackwell LS, Marciel KK, Quittner AL. Utilization of patient-reported outcomes as a step towards collaborative medicine. Paediatr Respir Rev. 2013 Sep;14(3):146-51. doi: 10.1016/j.prrv.2013.04.003. Epub 2013 May 27.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 1월 19일
연구 완료 (실제)
2022년 1월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 9월 3일
처음 게시됨 (실제)
2018년 9월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- APHP180003
- 2018-A01561-54 (기타 식별자: ID-RCB)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .