Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ wprowadzenia ORKAMBI na lęk, depresję, jakość życia i przestrzeganie zaleceń przez młodzież i młodych dorosłych (ORK-AJA)

17 listopada 2025 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Celem tego projektu jest ocena przetasowań psychologicznych wywołanych przez ORKAMBI. Szczególny nacisk w tym badaniu jest konsekwencją jego wprowadzenia na lęk, depresję, jakość życia i przestrzeganie wszystkich zasad leczenia mukowiscydozy (CF). Aby odpowiedzieć na to pytanie, badacze będą monitorować funkcje psychologiczne nastolatków i młodych dorosłych z mukowiscydozą leczonych ORKAMBI i porównywać ich z nastolatkami i młodymi dorosłymi z mukowiscydozą nieleczonych ORKAMBI.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wprowadzenie KALYDECO, a następnie ORKAMBI, jako leku spersonalizowanego w strategię terapeutyczną mukowiscydozy (CF) może głęboko zmodyfikować rokowanie pacjentów z mukowiscydozą. Podejścia te realizują marzenie o zwarciu molekularnego mechanizmu choroby, a tym samym otwierają perspektywę przedłużonego i funkcjonalnego przeżycia. Nagle oferuje pacjentowi i jego rodzinie możliwość zupełnie nowej przyszłości, a zatem musi mieć głęboki wpływ na funkcje psychologiczne wszystkich zaangażowanych. Co więcej, te nowe terapie mogą również modyfikować przestrzeganie podstawowego leczenia mukowiscydozy, ponieważ niesie ze sobą nowe poczucie dobrego zdrowia i nadzieję na dłuższe życie. Z tego powodu istnieje potrzeba zbadania modyfikacji stanu psychicznego indukowanego leczeniem ORKAMBI u młodzieży i młodych dorosłych z mukowiscydozą.

Ten projekt ma na celu zrozumienie wpływu psychologicznego i zbadanie konsekwencji wprowadzenia ORKAMBI na przestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia mukowiscydozy, lęk, depresję i jakość życia.

Aby odpowiedzieć na to pytanie, badacze ocenią funkcje psychologiczne nastolatków i młodych dorosłych w wieku od 12 do 20 lat z CF leczonych ORKAMBI i porównają je z innymi nastolatkami i młodymi dorosłymi z mukowiscydozą nieleczonych ORKAMBI.

Jest to prospektywne badanie kohortowe z rocznym okresem obserwacji.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Department of Pneumology -CRCM - Necker - Enfants maladies Hospital (AP-HP)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci Centrum CF

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Grupa leczona: Pacjenci z potwierdzoną mukowiscydozą (test potowy > 60 mEq, 2 DF508 CF powodujący mutacje, w wieku od 12 do 20 lat i leczeni ORKAMBI
  • Grupa kontrolna: Pacjenci niebędący nosicielami mutacji powodujących 2 DF508 CF, nieleczeni ORKAMBI i niebędący nosicielami mutacji G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E,S1251N, S1255P lub G1349D ani leczeni produktem Kalydeco

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci po przeszczepie
  • Pacjenci w wieku poniżej 12 lat
  • Pacjenci w wieku powyżej 20 lat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa leczona
Pacjenci z potwierdzoną mukowiscydozą (test potowy > 60 mEq, 2 DF508 CF powodujące mutacje, od 12 do 20 lat i leczeni ORKAMBI)
Behawioralne: Kwestionariusze
Odpowiedzi na 4 kwestionariusze: lęk, depresja, jakość życia i przestrzeganie zaleceń
Grupa kontrolna
Pacjenci niebędący nosicielami mutacji powodujących 2 DF508 CF, nieleczeni ORKAMBI i niebędący nosicielami mutacji G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E,S1251N, S1255P lub G1349D ani leczeni produktem Kalydeco
Behawioralne: Kwestionariusze
Odpowiedzi na 4 kwestionariusze: lęk, depresja, jakość życia i przestrzeganie zaleceń

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz Kwestionariusz Uogólnionego Zaburzenia Lękowego-7 (GAD-7)
Ramy czasowe: 24 miesiące
ocenić wpływ na lęk
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik Kwestionariusza Zdrowia Pacjenta-9 (PHQ-9)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Aby ocenić wpływ na depresję
24 miesiące
Wyniki Kwestionariusza Mukowiscydozy 14+ (CFQ 14+)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Specyficzny dla choroby instrument przeznaczony do pomiaru wpływu na ogólny stan zdrowia, codzienne życie, postrzegane samopoczucie i objawy (jakość życia)
24 miesiące
Skala GIRERD
Ramy czasowe: 24 miesiące
6 pozycji ocenianych jest za pomocą odpowiedzi TAK/NIE. Skala została zwalidowana u pacjentów z chorobami przewlekłymi w celu oceny przestrzegania zaleceń lekarskich
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
VERTEX Pharmaceutical

Śledczy

  • Główny śledczy: Maya KIRSZENBAUM, Psychologist, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 stycznia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 września 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 września 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP180003
  • 2018-A01561-54 (Inny identyfikator: ID-RCB)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj