ORKAMBI:n käyttöönoton vaikutus nuorten ja nuorten aikuisten ahdistukseen, masennukseen, elämänlaatuun ja sitoutumiseen (ORK-AJA)
torstai 2. helmikuuta 2023 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Tämän projektin tavoitteena on arvioida ORKAMBI:n aiheuttamaa psykologista uudelleenjärjestelyä.
Tämän tutkimuksen erityinen painopiste on seuraus sen käyttöönotosta ahdistuneisuuteen, masennukseen, elämänlaatuun ja kaikkeen kystisen fibroosin (CF) hoitoon sitoutumiseen.
Vastatakseen tähän kysymykseen tutkijat seuraavat ORKAMBI-hoitoa saavien CF-nuorten ja nuorten aikuisten psykologista toimintaa ja vertaavat heitä CF-nuoriin ja nuoriin aikuisiin, joita ei ole hoidettu ORKAMBI-hoidolla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
KALYDECOn ja sitten ORKAMBI:n käyttöönotto yksilöllisenä lääkkeenä kystisen fibroosin (CF) hoitostrategiassa voi muuttaa syvästi CF-potilaiden ennustetta. Nämä lähestymistavat toteuttavat unelman taudin molekyylimekanismin oikosulkemisesta ja avaa siten näkökulman pidemmälle ja toimivalle eloonjäämiselle. Se tarjoaa yhtäkkiä mahdollisuuden täysin uuteen tulevaisuuteen potilaalle ja hänen perheelleen, ja siksi sen on vaikutettava syvästi kaikkien asianosaisten psykologiseen toimintaan. Lisäksi nämä uudet hoitomuodot voivat myös muuttaa sitoutumista CF-perushoitoon, koska se tuo uudenlaisen hyvän terveyden tunteen ja toivon pidemmästä elämästä. Tästä syystä on tarpeen tutkia ORKAMBI-hoidon aiheuttamia psykologisen mielentilan muutoksia CF-nuorilla ja nuorilla aikuisilla.
Tämän projektin tavoitteena on ymmärtää ORKAMBI:n käyttöönoton psykologisia vaikutuksia ja seurauksia CF-hoitoon sitoutumiseen, ahdistukseen, masennukseen ja elämänlaatuun.
Vastatakseen tähän kysymykseen tutkijat arvioivat 12–20-vuotiaiden nuorten ja nuorten aikuisten psykologisen toiminnan ORKAMBI-hoitoa saaneiden CF:n kanssa ja vertaavat sitä muihin nuoriin ja nuoriin CF-aikuisiin, joita ei ole hoidettu ORKAMBIlla.
Tämä on kohorttiprospektiivinen tutkimus, jossa on 1 vuoden seuranta.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Department of Pneumology -CRCM - Necker - Enfants maladies Hospital (AP-HP)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
CF-keskuksen potilaat
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hoitunut ryhmä: Potilaat, joilla on todettu CF (hikoilutesti > 60 mekv., 2 mutaatioita aiheuttavaa DF508 CF, 12-20 vuotta ja hoidettu ORKAMBI:lla
- Kontrolliryhmä: Potilaat, joilla ei ole kahta mutaatioita aiheuttavaa DF508 CF:ää, joita ei ole hoidettu ORKAMBI:lla ja joilla ei ole G551D-, G178R-, S549N-, S549R-, G551S-, G1244E-, S1251N-, S1255P- tai G1349D-mutaatiota tai joita ei ole hoidettu Kadyde-mutaatiolla
Poissulkemiskriteerit:
- Siirretyt potilaat
- Alle 12-vuotiaat potilaat
- Yli 20-vuotiaat potilaat
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Käsitelty ryhmä
Potilaat, joilla on todistettu CF (hikoilutesti > 60 mekv., 2 mutaatioita aiheuttavaa DF508 CF:ää, 12–20 vuotta ja joita hoidetaan ORKAMBI:lla)
|
4 kyselyyn vastaaminen: ahdistus, masennus, elämänlaatu ja sitoutuminen
|
|
Kontrolliryhmä
Potilaat, joilla ei ole kahta mutaatioita aiheuttavaa DF508 CF:ää, joita ei ole hoidettu ORKAMBI:lla ja joilla ei ole G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P tai G1349D mutaatiota tai joita ei ole hoidettu Kalydella
|
4 kyselyyn vastaaminen: ahdistus, masennus, elämänlaatu ja sitoutuminen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Score of Generalized Anxiety Disorder-7 -kyselylomake (GAD-7)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
arvioidaksesi vaikutusta ahdistukseen
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Score of Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Arvioida masennuksen vaikutusta
|
24 kuukautta
|
|
Scores of Cystic Fibrosis Questionnaire 14+ (CFQ 14+)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Sairauskohtainen mittari, joka on suunniteltu mittaamaan vaikutusta yleiseen terveyteen, jokapäiväiseen elämään, koettu hyvinvointi ja oireet (elämänlaatu)
|
24 kuukautta
|
|
GIRERD vaaka
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
6 kohtaa arvioidaan KYLLÄ/EI-vastauksella. Asteikko validoitiin kroonista sairautta sairastavilla potilailla lääkityksen noudattamisen arvioimiseksi.
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Maya KIRSZENBAUM, Psychologist, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Kroenke K, Spitzer RL, Williams JB. The PHQ-9: validity of a brief depression severity measure. J Gen Intern Med. 2001 Sep;16(9):606-13. doi: 10.1046/j.1525-1497.2001.016009606.x.
- Spitzer RL, Kroenke K, Williams JB, Lowe B. A brief measure for assessing generalized anxiety disorder: the GAD-7. Arch Intern Med. 2006 May 22;166(10):1092-7. doi: 10.1001/archinte.166.10.1092.
- Girerd X, Radauceanu A, Achard JM, Fourcade J, Tournier B, Brillet G, Silhol F, Hanon O. [Evaluation of patient compliance among hypertensive patients treated by specialists]. Arch Mal Coeur Vaiss. 2001 Aug;94(8):839-42. French.
- Pendleton DA, David TJ. The compliance conundrum in cystic fibrosis. J R Soc Med. 2000;93 Suppl 38(Suppl 38):9-13. No abstract available.
- Bucks RS, Hawkins K, Skinner TC, Horn S, Seddon P, Horne R. Adherence to treatment in adolescents with cystic fibrosis: the role of illness perceptions and treatment beliefs. J Pediatr Psychol. 2009 Sep;34(8):893-902. doi: 10.1093/jpepsy/jsn135. Epub 2009 Feb 5.
- Zindani GN, Streetman DD, Streetman DS, Nasr SZ. Adherence to treatment in children and adolescent patients with cystic fibrosis. J Adolesc Health. 2006 Jan;38(1):13-7. doi: 10.1016/j.jadohealth.2004.09.013.
- Butner J, Berg CA, Osborn P, Butler JM, Godri C, Fortenberry KT, Barach I, Le H, Wiebe DJ. Parent-adolescent discrepancies in adolescents' competence and the balance of adolescent autonomy and adolescent and parent well-being in the context of Type 1 diabetes. Dev Psychol. 2009 May;45(3):835-49. doi: 10.1037/a0015363.
- Arias Llorente RP, Bousono Garcia C, Diaz Martin JJ. Treatment compliance in children and adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2008 Sep;7(5):359-67. doi: 10.1016/j.jcf.2008.01.003. Epub 2008 Mar 4.
- Marciel KK, Saiman L, Quittell LM, Dawkins K, Quittner AL. Cell phone intervention to improve adherence: cystic fibrosis care team, patient, and parent perspectives. Pediatr Pulmonol. 2010 Feb;45(2):157-64. doi: 10.1002/ppul.21164.
- Blackwell LS, Marciel KK, Quittner AL. Utilization of patient-reported outcomes as a step towards collaborative medicine. Paediatr Respir Rev. 2013 Sep;14(3):146-51. doi: 10.1016/j.prrv.2013.04.003. Epub 2013 May 27.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 19. tammikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 19. tammikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. syyskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. syyskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 6. syyskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 3. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. helmikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP180003
- 2018-A01561-54 (Muu tunniste: ID-RCB)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis
Kliiniset tutkimukset Kyselylomakkeet
-
University Hospital, ToulouseValmisVastasyntyneen jatkuva keuhkoverenpainetautiRanska
-
Mỹ Đức HospitalRekrytointiHedelmättömyys | IVF | Kehitys, lapsi | IVMVietnam
-
University Hospital, LilleValmisSynnynnäinen sydänsairausRanska
-
Mỹ Đức HospitalValmis
-
Mỹ Đức HospitalValmisHedelmättömyys | IVFVietnam
-
Mỹ Đức HospitalValmis
-
Mỹ Đức HospitalRekrytointiLapsen kehitys | Endometriumin valmisteluVietnam
-
Mỹ Đức HospitalValmisPerinteinen IVF, ICSIVietnam
-
Mỹ Đức HospitalValmisEnnenaikainen SynnytysVietnam