Vliv zavedení ORKAMBI na úzkost, depresi, kvalitu života a adherenci dospívajících a mladých dospělých (ORK-AJA)
17. listopadu 2025 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Cílem tohoto projektu je zhodnotit psychickou změnu vyvolanou ORKAMBI.
Konkrétní zaměření této studie je důsledkem jejího zavedení na úzkost, depresi, kvalitu života a dodržování veškeré léčby cystické fibrózy (CF).
K zodpovězení této otázky budou vyšetřovatelé sledovat psychologické funkce dospívajících s CF a mladých dospělých léčených přípravkem ORKAMBI a porovnávat je s dospívajícími s CF a mladými dospělými neléčenými přípravkem ORKAMBI.
Přehled studie
Detailní popis
Zavedení KALYDECO a poté ORKAMBI, jako personalizovaného léku do terapeutické strategie cystické fibrózy (CF), může výrazně změnit prognózu pacientů s CF. Tyto přístupy uskutečňují sen o zkratování molekulárního mechanismu onemocnění, a proto otevírají perspektivu prodlouženého a funkčního přežití. Pacientovi a jeho rodině najednou nabízí možnost zcela nové budoucnosti, a proto musí hluboce zasáhnout do psychické funkce všech zúčastněných. Navíc tyto nové terapie mohou také změnit adherenci k základní léčbě CF, protože přináší nový pocit dobrého zdraví a naději na delší život. Z toho důvodu je potřeba prozkoumat modifikace psychického stavu mysli vyvolané léčbou ORKAMBI u CF adolescentů a mladých dospělých.
Tento projekt si klade za cíl pochopit psychologický dopad a studovat důsledky zavedení ORKAMBI na adherenci k léčbě CF, úzkosti, depresi a kvalitu života.
K zodpovězení této otázky vyšetřovatelé zhodnotí psychologické funkce adolescentů a mladých dospělých ve věku 12 až 20 let s CF léčených přípravkem ORKAMBI a porovnají je s jinými dospívajícími a mladými dospělými s CF neléčenými přípravkem ORKAMBI.
Jedná se o kohortovou prospektivní studii s jednoročním sledováním.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
19
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Department of Pneumology -CRCM - Necker - Enfants maladies Hospital (AP-HP)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 20 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti CF centra
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ošetřená skupina: Pacienti s prokázanou CF (potní test > 60 mEq, 2 DF508 CF způsobující mutace, 12 až 20 let, léčení přípravkem ORKAMBI
- Kontrolní skupina: Pacienti nenosící 2 mutace způsobující DF508 CF, neléčení ORKAMBI a nenosící mutaci G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P nebo G1349D nebo léčení mutací Kalyde
Kritéria vyloučení:
- Transplantovaní pacienti
- Pacienti mladší 12 let
- Pacienti starší 20 let
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Ošetřená skupina
Pacienti s prokázanou CF (potní test > 60 mEq, 2 DF508 CF způsobující mutace, 12 až 20 let a léčení ORKAMBI)
|
Odpovědi na 4 dotazníky: úzkost, deprese, kvalita života a adherence
|
|
Kontrolní skupina
Pacienti, kteří nejsou nositeli 2 mutací způsobujících DF508 CF, kteří nejsou léčeni ORKAMBI a kteří nejsou nositeli mutace G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P nebo G1349D nebo jsou léčeni přípravkem Kalydeco
|
Odpovědi na 4 dotazníky: úzkost, deprese, kvalita života a adherence
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dotazník skóre generalizované úzkostné poruchy-7 (GAD-7)
Časové okno: 24 měsíců
|
k posouzení dopadu na úzkost
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre dotazníku o zdraví pacienta-9 (PHQ-9)
Časové okno: 24 měsíců
|
Posoudit dopad na depresi
|
24 měsíců
|
|
Dotazník skóre cystické fibrózy 14+ (CFQ 14+)
Časové okno: 24 měsíců
|
Nástroj specifický pro onemocnění určený k měření dopadu na celkové zdraví, každodenní život, vnímanou pohodu a symptomy (Quality of Life)
|
24 měsíců
|
|
Měřítko GIRERD
Časové okno: 24 měsíců
|
6 položek je hodnoceno pomocí odpovědi ANO/NE. Škála byla validována u pacientů s chronickým onemocněním k posouzení adherence k léčbě
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Maya KIRSZENBAUM, Psychologist, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Kroenke K, Spitzer RL, Williams JB. The PHQ-9: validity of a brief depression severity measure. J Gen Intern Med. 2001 Sep;16(9):606-13. doi: 10.1046/j.1525-1497.2001.016009606.x.
- Spitzer RL, Kroenke K, Williams JB, Lowe B. A brief measure for assessing generalized anxiety disorder: the GAD-7. Arch Intern Med. 2006 May 22;166(10):1092-7. doi: 10.1001/archinte.166.10.1092.
- Girerd X, Radauceanu A, Achard JM, Fourcade J, Tournier B, Brillet G, Silhol F, Hanon O. [Evaluation of patient compliance among hypertensive patients treated by specialists]. Arch Mal Coeur Vaiss. 2001 Aug;94(8):839-42. French.
- Pendleton DA, David TJ. The compliance conundrum in cystic fibrosis. J R Soc Med. 2000;93 Suppl 38(Suppl 38):9-13. No abstract available.
- Bucks RS, Hawkins K, Skinner TC, Horn S, Seddon P, Horne R. Adherence to treatment in adolescents with cystic fibrosis: the role of illness perceptions and treatment beliefs. J Pediatr Psychol. 2009 Sep;34(8):893-902. doi: 10.1093/jpepsy/jsn135. Epub 2009 Feb 5.
- Zindani GN, Streetman DD, Streetman DS, Nasr SZ. Adherence to treatment in children and adolescent patients with cystic fibrosis. J Adolesc Health. 2006 Jan;38(1):13-7. doi: 10.1016/j.jadohealth.2004.09.013.
- Butner J, Berg CA, Osborn P, Butler JM, Godri C, Fortenberry KT, Barach I, Le H, Wiebe DJ. Parent-adolescent discrepancies in adolescents' competence and the balance of adolescent autonomy and adolescent and parent well-being in the context of Type 1 diabetes. Dev Psychol. 2009 May;45(3):835-49. doi: 10.1037/a0015363.
- Arias Llorente RP, Bousono Garcia C, Diaz Martin JJ. Treatment compliance in children and adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2008 Sep;7(5):359-67. doi: 10.1016/j.jcf.2008.01.003. Epub 2008 Mar 4.
- Marciel KK, Saiman L, Quittell LM, Dawkins K, Quittner AL. Cell phone intervention to improve adherence: cystic fibrosis care team, patient, and parent perspectives. Pediatr Pulmonol. 2010 Feb;45(2):157-64. doi: 10.1002/ppul.21164.
- Blackwell LS, Marciel KK, Quittner AL. Utilization of patient-reported outcomes as a step towards collaborative medicine. Paediatr Respir Rev. 2013 Sep;14(3):146-51. doi: 10.1016/j.prrv.2013.04.003. Epub 2013 May 27.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. prosince 2017
Primární dokončení (Aktuální)
19. ledna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
19. ledna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. září 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. září 2018
První zveřejněno (Aktuální)
6. září 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Symptomy chování
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Onemocnění slinivky břišní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Chování
- Úzkostné poruchy
- Deprese
- Cystická fibróza
- Kvalita zdravotní péče, přístup a hodnocení
- Vyšetřovací techniky
- Epidemiologické metody
- Sběr dat
- Mechanismy hodnocení zdravotní péče
- Kvalita zdravotní péče
- Veřejné zdraví
- Životní prostředí a veřejné zdraví
- Průzkumy a dotazníky
Další identifikační čísla studie
- APHP180003
- 2018-A01561-54 (Jiný identifikátor: ID-RCB)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .