Impatto dell'introduzione di ORKAMBI su ansia, depressione, qualità della vita e aderenza di adolescenti e giovani adulti (ORK-AJA)
17 novembre 2025 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Lo scopo di questo progetto è valutare il rimescolamento psicologico indotto da ORKAMBI.
Il focus particolare di questo studio è la conseguenza della sua introduzione su ansia, depressione, qualità della vita e aderenza a tutti i trattamenti per la fibrosi cistica (FC).
Per rispondere a questa domanda, gli investigatori monitoreranno la funzione psicologica degli adolescenti CF e dei giovani adulti trattati con ORKAMBI e li confronteranno con gli adolescenti CF e i giovani adulti non trattati con ORKAMBI.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'introduzione di KALYDECO e poi di ORKAMBI, come medicina personalizzata nella strategia terapeutica della fibrosi cistica (FC) può modificare profondamente la prognosi dei pazienti con FC. Questi approcci realizzano il sogno di cortocircuitare il meccanismo molecolare della malattia e aprono quindi la prospettiva di una sopravvivenza estesa e funzionale. Improvvisamente offre la possibilità di un futuro completamente nuovo al paziente e alla sua famiglia, e quindi deve avere un profondo impatto sulla funzione psicologica di tutti i soggetti coinvolti. Inoltre, queste nuove terapie possono anche modificare l'adesione al trattamento di base della FC, in quanto porta una nuova sensazione di buona salute e la speranza di una vita più lunga. Per questo motivo è necessario indagare le modificazioni dello stato psicologico indotto dal trattamento con ORKAMBI negli adolescenti e nei giovani adulti CF.
Questo progetto mira a comprendere l'impatto psicologico ea studiare le conseguenze dell'introduzione di ORKAMBI sull'aderenza al trattamento della FC, sull'ansia, sulla depressione e sulla qualità della vita.
Per rispondere a questa domanda, i ricercatori valuteranno la funzione psicologica di adolescenti e giovani adulti, di età compresa tra 12 e 20 anni, con FC trattati con ORKAMBI e la confronteranno con altri adolescenti e giovani adulti CF non trattati con ORKAMBI.
Questo è uno studio prospettico di coorte, con un follow-up di 1 anno.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
19
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Paris, Francia, 75015
- Department of Pneumology -CRCM - Necker - Enfants maladies Hospital (AP-HP)
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti del Centro CF
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Gruppo trattato: pazienti con FC comprovata (test del sudore > 60 mEq, 2 DF508 CF che causano mutazioni, da 12 a 20 anni, e trattati con ORKAMBI
- Gruppo di controllo: pazienti non portatori di 2 mutazioni che causano DF508 CF, non trattati con ORKAMBI e non portatori della mutazione G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E,S1251N, S1255P o G1349D o trattati con Kalydeco
Criteri di esclusione:
- Pazienti trapiantati
- Pazienti di età inferiore ai 12 anni
- Pazienti di età superiore ai 20 anni
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Gruppo trattato
Pazienti con FC comprovata (test del sudore > 60 mEq, 2 DF508 CF che causano mutazioni, da 12 a 20 anni e trattati con ORKAMBI)
|
Rispondere a 4 questionari: ansia, depressione, qualità della vita e aderenza
|
|
Gruppo di controllo
Pazienti non portatori di 2 mutazioni che causano DF508 CF, non trattati con ORKAMBI e non portatori della mutazione G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E,S1251N, S1255P o G1349D o trattati con Kalydeco
|
Rispondere a 4 questionari: ansia, depressione, qualità della vita e aderenza
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Punteggio del questionario sul disturbo d'ansia generalizzato-7 (GAD-7)
Lasso di tempo: 24 mesi
|
per valutare l'impatto sull'ansia
|
24 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Punteggio del questionario sulla salute del paziente-9 (PHQ-9)
Lasso di tempo: 24 mesi
|
Per valutare l'impatto sulla depressione
|
24 mesi
|
|
Punteggi del questionario sulla fibrosi cistica 14+ (CFQ 14+)
Lasso di tempo: 24 mesi
|
Strumento specifico per malattia progettato per misurare l'impatto sulla salute generale, sulla vita quotidiana, sul benessere percepito e sui sintomi (qualità della vita)
|
24 mesi
|
|
Scala GIRERD
Lasso di tempo: 24 mesi
|
I 6 item sono valutati utilizzando una risposta SI/NO. La scala è stata validata in pazienti con malattia cronica per valutare l'aderenza al trattamento
|
24 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Maya KIRSZENBAUM, Psychologist, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Kroenke K, Spitzer RL, Williams JB. The PHQ-9: validity of a brief depression severity measure. J Gen Intern Med. 2001 Sep;16(9):606-13. doi: 10.1046/j.1525-1497.2001.016009606.x.
- Spitzer RL, Kroenke K, Williams JB, Lowe B. A brief measure for assessing generalized anxiety disorder: the GAD-7. Arch Intern Med. 2006 May 22;166(10):1092-7. doi: 10.1001/archinte.166.10.1092.
- Girerd X, Radauceanu A, Achard JM, Fourcade J, Tournier B, Brillet G, Silhol F, Hanon O. [Evaluation of patient compliance among hypertensive patients treated by specialists]. Arch Mal Coeur Vaiss. 2001 Aug;94(8):839-42. French.
- Pendleton DA, David TJ. The compliance conundrum in cystic fibrosis. J R Soc Med. 2000;93 Suppl 38(Suppl 38):9-13. No abstract available.
- Bucks RS, Hawkins K, Skinner TC, Horn S, Seddon P, Horne R. Adherence to treatment in adolescents with cystic fibrosis: the role of illness perceptions and treatment beliefs. J Pediatr Psychol. 2009 Sep;34(8):893-902. doi: 10.1093/jpepsy/jsn135. Epub 2009 Feb 5.
- Zindani GN, Streetman DD, Streetman DS, Nasr SZ. Adherence to treatment in children and adolescent patients with cystic fibrosis. J Adolesc Health. 2006 Jan;38(1):13-7. doi: 10.1016/j.jadohealth.2004.09.013.
- Butner J, Berg CA, Osborn P, Butler JM, Godri C, Fortenberry KT, Barach I, Le H, Wiebe DJ. Parent-adolescent discrepancies in adolescents' competence and the balance of adolescent autonomy and adolescent and parent well-being in the context of Type 1 diabetes. Dev Psychol. 2009 May;45(3):835-49. doi: 10.1037/a0015363.
- Arias Llorente RP, Bousono Garcia C, Diaz Martin JJ. Treatment compliance in children and adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2008 Sep;7(5):359-67. doi: 10.1016/j.jcf.2008.01.003. Epub 2008 Mar 4.
- Marciel KK, Saiman L, Quittell LM, Dawkins K, Quittner AL. Cell phone intervention to improve adherence: cystic fibrosis care team, patient, and parent perspectives. Pediatr Pulmonol. 2010 Feb;45(2):157-64. doi: 10.1002/ppul.21164.
- Blackwell LS, Marciel KK, Quittner AL. Utilization of patient-reported outcomes as a step towards collaborative medicine. Paediatr Respir Rev. 2013 Sep;14(3):146-51. doi: 10.1016/j.prrv.2013.04.003. Epub 2013 May 27.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 dicembre 2017
Completamento primario (Effettivo)
19 gennaio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
19 gennaio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 settembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 settembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
6 settembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 novembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 novembre 2025
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Malattie genetiche, congenite
- Sintomi comportamentali
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie pancreatiche
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Comportamento
- Disturbi d'ansia
- Depressione
- Fibrosi cistica
- Qualità, accesso e valutazione dell'assistenza sanitaria
- Tecniche investigative
- Metodi epidemiologici
- Raccolta dei dati
- Meccanismi di valutazione dell'assistenza sanitaria
- Qualità dell'assistenza sanitaria
- Sanità pubblica
- Ambiente e salute pubblica
- Sondaggi e questionari
Altri numeri di identificazione dello studio
- APHP180003
- 2018-A01561-54 (Altro identificatore: ID-RCB)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .