HpA에서 Kuvan을 사용한 회고적 관찰 안전 효과 (ROSEKA)
2019년 3월 5일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
테트라하이드로바이오프테린(BH4) 결핍으로 인한 고페닐알라닌혈증(HPA)이 있는 중국 피험자를 대상으로 후향적으로 KUVAN®의 효과 및 안전성 데이터를 수집하기 위한 관찰 연구 연구
BH4 결핍으로 인한 HPA를 가진 중국인 환자에서 KUVAN 과거 치료의 효과 및 안전성 데이터를 수집하기 위한 후향적 연구.
관련 과거 병력과 과거 임상 및 안전성 평가에서 데이터를 수집했습니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
26
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
BH4 결핍으로 인한 HPA가 있는 중국인 피험자
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있습니다(현지 규정에 따라 동의 취득 면제를 받지 않는 한). 동의(현지 규정 및 요구 사항에 의해 정의된 경우)도 피험자와 법적 권한을 부여받은 대리인으로부터 얻어야 합니다.
- 현지 관행에 따라 BH4 결핍으로 진단되었습니다.
- KUVAN®은 관찰 기간 동안 BH4 결핍으로 인한 HPA를 치료하기 위해 최소 1회 용량을 복용했습니다.
- 기준 Phe 농도 ≥ 450 µmol/L
제외 기준:
- 페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 것으로 진단된 피험자
- 조사자의 관점에서 관찰 기간 동안 피험자의 의료 기록을 신뢰할 수 없거나 접근할 수 없는 조건이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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병력에 근거한 BH4 결핍 진단 - 하위 유형을 나타내는 실험실 테스트 결과(각 하위 유형의 %) • 보고된 AE의 발생 및 심각도(발생 % / 각 심각도의 %)
기간: 2010-2015년
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2010-2015년
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후향적 KUVAN 치료 이력 - 용량(mg/kg/일),
기간: 2010-2015년
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2010-2015년
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후향적 KUVAN 치료 이력 - 노출 기간(일)
기간: 2010-2015년
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2010-2015년
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후향적 기준선 Phe 농도 ≥ 450 μmol/L - 실험실 테스트 결과(μmol/L)
기간: 2010-2015년
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2010-2015년
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보고된 AE가 있는 참가자 수(보고된 AE가 있는 환자의 %)
기간: 2010-2015년
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2010-2015년
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보고된 AE의 사건 및 심각도(사건의 %/각 심각도의 %)
기간: 2010-2015년
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2010-2015년
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실험실 검사 결과에 표시된 후향적 혈액 Phe 수치(μmol/L)
기간: 2010-2015년
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2010-2015년
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진단서에 표시된 후향적 신체 높이(cm)
기간: 2010-2015년
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2010-2015년
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의료 기록에 표시된 소급 체중(kg)
기간: 2010-2015년
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2010-2015년
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의료 기록에 표시된 회고적 후두부/전두부 둘레(cm)
기간: 2010-2015년
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2010-2015년
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중국 현지 표준 개발 평가 방법(점수)을 통한 후향적 인텔리전스 개발 현황
기간: 2010-2015년
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2010-2015년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 10월 10일
기본 완료 (실제)
2018년 3월 9일
연구 완료 (실제)
2018년 7월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 4일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 5일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BMN 162-504
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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