Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní pozorovací bezpečnostní účinnost s Kuvanem v hpA (ROSEKA)

5. března 2019 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Výzkum observační studie s cílem shromáždit údaje o účinnosti a bezpečnosti KUVAN® retrospektivně u čínských subjektů s hyperfenylalaninémií (HPA) způsobenou deficitem tetrahydrobiopterinu (BH4)

Retrospektivní studie ke sběru údajů o účinnosti a bezpečnosti minulé léčby přípravkem KUVAN u čínských pacientů s HPA způsobenou nedostatkem BH4. Údaje byly shromážděny z relevantní lékařské anamnézy a minulých klinických a bezpečnostních hodnocení.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

26

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Číňané s HPA způsobenou nedostatkem BH4

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost poskytnout informovaný souhlas (pokud není získána výjimka ze získání souhlasu podle místních předpisů). Souhlas (je-li to vyžadováno definované místními předpisy a požadavkem) by mělo být také získáno od subjektu a zákonného oprávněného zástupce.
  • Podle místní praxe diagnostikován nedostatek BH4.
  • KUVAN® byl užíván alespoň 1 dávka k léčbě HPA způsobené nedostatkem BH4 během období pozorování.
  • Výchozí koncentrace Phe ≥ 450 µmol/L

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt s diagnózou fenylketonurie (PKU)
  • Má jakoukoli podmínku, že podle názoru zkoušejícího není lékařský záznam subjektu po dobu pozorování spolehlivý nebo není dostupný.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Diagnóza nedostatku BH4 na základě anamnézy – výsledky laboratorních testů udávající podtyp (% v každém podtypu) • Hlášené případy a závažnost AE (% případů / % každé závažnosti)
Časové okno: 2010-2015
2010-2015
Retrospektivní historie léčby KUVANem – dávka (mg/kg/den),
Časové okno: 2010-2015
2010-2015
Retrospektivní historie léčby KUVAN - délka expozice (dny)
Časové okno: 2010-2015
2010-2015
Retrospektivní výchozí koncentrace Phe ≥ 450 μmol/L - výsledky laboratorních testů (μmol/L)
Časové okno: 2010-2015
2010-2015
Počet účastníků s hlášenými AE (% pacientů s hlášenými AE)
Časové okno: 2010-2015
2010-2015
Hlášené incidenty a závažnost AE (% incidentů / % každé závažnosti)
Časové okno: 2010-2015
2010-2015
Retrospektivní hladina Phe v krvi, jak je uvedeno ve výsledcích laboratorních testů (μmol/l)
Časové okno: 2010-2015
2010-2015
Zpětná tělesná výška, jak je uvedeno v lékařské zprávě (cm)
Časové okno: 2010-2015
2010-2015
Retrospektivní tělesná hmotnost, jak je uvedeno v lékařské zprávě (kg)
Časové okno: 2010-2015
2010-2015
Retrospektivní okcipitální / frontální obvody, jak je uvedeno v lékařské poznámce (cm)
Časové okno: 2010-2015
2010-2015
Retrospektivní stav vývoje zpravodajství prostřednictvím místní standardní metody hodnocení rozvoje v Číně (skóre)
Časové okno: 2010-2015
2010-2015

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Spolupracovníci

Quintiles, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Medical Director

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. října 2017

Primární dokončení (Aktuální)

9. března 2018

Dokončení studie (Aktuální)

25. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

6. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BMN 162-504

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na KUVAN

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit