Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Retrospektywna obserwacyjna skuteczność bezpieczeństwa z Kuvanem w hpA (ROSEKA)

5 marca 2019 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Badanie obserwacyjne mające na celu zebranie retrospektywnych danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa preparatu KUVAN® u chińskich pacjentów z hiperfenyloalaninemią (HPA) spowodowaną niedoborem tetrahydrobiopteryny (BH4)

Retrospektywne badanie mające na celu zebranie danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa wcześniejszego leczenia preparatem KUVAN u chińskich pacjentów z HPA spowodowaną niedoborem BH4. Dane zostały zebrane na podstawie odpowiedniej historii medycznej w przeszłości oraz wcześniejszych ocen klinicznych i ocen bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Chińczycy z HPA spowodowaną niedoborem BH4

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody (chyba że uzyskano zwolnienie z obowiązku uzyskania zgody zgodnie z lokalnymi przepisami). Zgodę (jeśli jest wymagana zgodnie z lokalnymi przepisami i wymaganiami) należy również uzyskać od podmiotu i prawnego upoważnionego przedstawiciela.
  • Zdiagnozowano niedobór BH4 zgodnie z lokalną praktyką.
  • KUVAN® przyjmowano co najmniej 1 dawkę w celu leczenia HPA spowodowanego niedoborem BH4 w okresie obserwacji.
  • Wyjściowe stężenie Phe ≥ 450 µmol/L

Kryteria wyłączenia:

  • U pacjenta zdiagnozowano fenyloketonurię (PKU)
  • Ma jakikolwiek stan, który zdaniem Badacza dokumentacja medyczna badanego w czasie obserwacji nie jest wiarygodna lub niedostępna.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Rozpoznanie niedoboru BH4 na podstawie wywiadu – wyniki badań laboratoryjnych wskazujące podtyp (% w każdym podtypie) • Zgłoszone incydenty i nasilenie AE (% incydentu / % każdego ciężkości)
Ramy czasowe: 2010-2015
2010-2015
Retrospektywna historia leczenia produktem KUVAN – dawka (mg/kg/dobę),
Ramy czasowe: 2010-2015
2010-2015
Retrospektywna historia leczenia KUVAN - długość ekspozycji (dni)
Ramy czasowe: 2010-2015
2010-2015
Retrospektywne Wyjściowe stężenie Phe ≥ 450 μmol/L - wyniki badań laboratoryjnych (μmol/L)
Ramy czasowe: 2010-2015
2010-2015
Liczba uczestników ze zgłoszonymi AE (% pacjentów ze zgłoszonymi AE)
Ramy czasowe: 2010-2015
2010-2015
Zgłoszone incydenty i dotkliwość AE (% incydentu / % każdej dotkliwości)
Ramy czasowe: 2010-2015
2010-2015
Retrospektywny poziom Phe we krwi wskazany w wynikach badań laboratoryjnych (μmol/l)
Ramy czasowe: 2010-2015
2010-2015
Retrospektywny wzrost ciała wskazany w notatce lekarskiej (cm)
Ramy czasowe: 2010-2015
2010-2015
Retrospektywna masa ciała wskazana w notatce lekarskiej (kg)
Ramy czasowe: 2010-2015
2010-2015
Retrospektywne obwody potyliczne / czołowe, jak wskazano w notatce lekarskiej (cm)
Ramy czasowe: 2010-2015
2010-2015
Status rozwoju wywiadu retrospektywnego za pomocą metody oceny rozwoju lokalnego standardu w Chinach (wynik)
Ramy czasowe: 2010-2015
2010-2015

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Współpracownicy

Quintiles, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Medical Director

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 października 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BMN 162-504

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na KUVAN

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj