Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Retrospektiivinen havainnointiturvallisuustehokkuus Kuvanilla hpA:ssa (ROSEKA)

tiistai 5. maaliskuuta 2019 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Havaintotutkimustutkimus KUVAN®in teho- ja turvallisuustietojen keräämiseksi takautuvasti kiinalaisilla henkilöillä, joilla on tetrahydrobiopteriini (BH4) -puutoksen aiheuttama hyperfenyylialaninemia (HPA)

Retrospektiivinen tutkimus aiemman KUVAN-hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden keräämiseksi kiinalaisilla potilailla, joilla on BH4-puutoksen aiheuttama HPA. Tiedot kerättiin asiaankuuluvasta aiemmasta sairaushistoriasta ja aiemmista kliinisistä ja turvallisuusarvioinneista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

26

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kiinalaiset koehenkilöt, joilla on BH4-puutoksen aiheuttama HPA

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Halukas ja kykenevä antamaan tietoon perustuva suostumus (ellei suostumuksen saamisesta myönnetä poikkeusta paikallisten määräysten mukaisesti). Suostumus (jos sitä vaaditaan paikallisten määräysten ja vaatimusten mukaisesti) tulee myös saada tutkittavalta ja lailliselta valtuutetulta edustajalta.
  • Paikallisen käytännön mukaan diagnosoitu BH4-puutos.
  • KUVAN®:ia otettiin vähintään yksi annos BH4-puutoksen aiheuttaman HPA:n hoitoon tarkkailujakson aikana.
  • Perustason Phe-pitoisuus ≥ 450 µmol/L

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on diagnosoitu fenyyliketonuria (PKU)
  • Onko hänellä jokin ehto, että tutkijan näkemyksen mukaan tutkittavan sairauskertomus havainnoinnin aikana ei ole luotettava tai ei ole saatavilla.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Diagnoosi BH4-puutosta sairaushistorian perusteella - laboratoriotestien tulokset osoittavat alatyypin (% kussakin alatyypissä) • Ilmoitetut AE:n tapaukset ja vakavuus (% tapauksesta / % kustakin vaikeusasteesta)
Aikaikkuna: 2010-2015
2010-2015
Retrospektiivinen KUVAN-hoitohistoria - annos (mg/kg/vrk),
Aikaikkuna: 2010-2015
2010-2015
Retrospektiivinen KUVAN-hoitohistoria - altistuksen pituus (päiviä)
Aikaikkuna: 2010-2015
2010-2015
Retrospektiivinen lähtötason Phe-pitoisuus ≥ 450 μmol/L - laboratoriotestien tulokset (μmol/L)
Aikaikkuna: 2010-2015
2010-2015
Ilmoitettujen AE-potilaiden määrä (% AE-potilaista)
Aikaikkuna: 2010-2015
2010-2015
Ilmoitetut vaaratilanteet ja AE:n vakavuus (% tapauksista / % kustakin vakavuusasteesta)
Aikaikkuna: 2010-2015
2010-2015
Retrospektiivinen veren Phe-taso laboratoriotutkimustulosten mukaisesti (μmol/L)
Aikaikkuna: 2010-2015
2010-2015
Takautuva vartalon korkeus lääketieteellisen huomautuksen mukaisesti (cm)
Aikaikkuna: 2010-2015
2010-2015
Retrospektiivinen ruumiinpaino lääketieteellisen huomautuksen mukaan (kg)
Aikaikkuna: 2010-2015
2010-2015
Retrospektiiviset takaraivo-/etuosan ympärysmitat lääketieteellisen huomautuksen mukaisesti (cm)
Aikaikkuna: 2010-2015
2010-2015
Retrospektiivinen älykkyyden kehityksen tila Kiinan paikallisen standardin kehityksen arviointimenetelmän avulla (pisteet)
Aikaikkuna: 2010-2015
2010-2015

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Yhteistyökumppanit

Quintiles, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, Medical Director

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 10. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 9. maaliskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 25. heinäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. helmikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 7. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BMN 162-504

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tetrahydrobiopteriinin puutos

Kliiniset tutkimukset KUVAN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa