Efficacité rétrospective de la sécurité observationnelle avec Kuvan en HPA (ROSEKA)
5 mars 2019 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Une étude observationnelle visant à recueillir rétrospectivement les données d'efficacité et d'innocuité de KUVAN® chez des sujets chinois atteints d'hyperphénylalaninémie (HPA) causée par un déficit en tétrahydrobioptérine (BH4)
Une étude rétrospective visant à recueillir les données d'efficacité et de sécurité du traitement antérieur par KUVAN chez des patients chinois atteints d'HPA causée par un déficit en BH4.
Les données ont été recueillies à partir d'antécédents médicaux pertinents et d'évaluations cliniques et d'innocuité antérieures.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
26
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Sujets chinois atteints d'HPA causée par un déficit en BH4
La description
Critère d'intégration:
- Volonté et capable de fournir un consentement éclairé (sauf si une dispense d'obtention du consentement est obtenue conformément à la réglementation locale). L'assentiment (si nécessaire, défini par la réglementation et les exigences locales) doit également être obtenu auprès du sujet et du représentant légal autorisé.
- Diagnostiqué avec un déficit en BH4 selon la pratique locale.
- KUVAN® a reçu au moins 1 dose pour traiter l'HPA causée par un déficit en BH4 pendant la période d'observation.
- Concentration de base en Phe ≥ 450 µmol/L
Critère d'exclusion:
- Sujet ayant reçu un diagnostic de phénylcétonurie (PCU)
- A une condition que, de l'avis de l'enquêteur, le dossier médical du sujet pendant la durée de l'observation n'est pas fiable ou n'est pas accessible.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Diagnostic de carence en BH4 basé sur les antécédents médicaux - résultats des tests de laboratoire indiquant le sous-type (% dans chaque sous-type) • Incidents et gravité des EI signalés (% d'incident / % de chaque gravité)
Délai: 2010-2015
|
2010-2015
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Antécédents rétrospectifs de traitement par KUVAN - dose (mg/kg/jour),
Délai: 2010-2015
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2010-2015
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|
Historique rétrospectif du traitement par KUVAN - durée d'exposition (jours)
Délai: 2010-2015
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2010-2015
|
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Concentration de référence rétrospective en Phe ≥ 450 μmol/L - résultats des tests de laboratoire (μmol/L)
Délai: 2010-2015
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2010-2015
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|
Nombre de participants avec EI signalés (% de patients avec EI signalés)
Délai: 2010-2015
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2010-2015
|
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Incidents et gravité des EI signalés (% d'incident / % de chaque gravité)
Délai: 2010-2015
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2010-2015
|
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Taux sanguin de Phe rétrospectif tel qu'indiqué dans les résultats des tests de laboratoire (μmol/L)
Délai: 2010-2015
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2010-2015
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Taille corporelle rétrospective telle qu'indiquée dans la note médicale (cm)
Délai: 2010-2015
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2010-2015
|
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Poids corporel rétrospectif tel qu'indiqué dans la note médicale (kg)
Délai: 2010-2015
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2010-2015
|
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Circonférences occipitales/frontales rétrospectives telles qu'indiquées dans la note médicale (cm)
Délai: 2010-2015
|
2010-2015
|
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Statut de développement rétrospectif du renseignement via la méthode d'évaluation du développement standard local en Chine (score)
Délai: 2010-2015
|
2010-2015
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, MD, Medical Director
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 octobre 2017
Achèvement primaire (Réel)
9 mars 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
25 juillet 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 février 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 mars 2019
Première publication (Réel)
6 mars 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 mars 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 mars 2019
Dernière vérification
1 mars 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BMN 162-504
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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