Retrospektiv observasjonssikkerhetseffektivitet med Kuvan i hpA (ROSEKA)
5. mars 2019 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
En observasjonsstudie Forskning for å samle effektiviteten og sikkerhetsdataene til KUVAN® retrospektivt hos kinesiske personer med hyperfenylalaninemi (HPA) forårsaket av tetrahydrobiopterin (BH4)-mangel
En retrospektiv studie for å samle inn data om effektivitet og sikkerhet fra tidligere behandling med KUVAN hos kinesiske pasienter med HPA forårsaket av BH4-mangel.
Dataene ble samlet inn fra relevant tidligere medisinsk historie og tidligere kliniske og sikkerhetsvurderinger.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
26
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Kinesiske forsøkspersoner med HPA forårsaket av BH4-mangel
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Villig og i stand til å gi informert samtykke (med mindre unntak for å innhente samtykke er oppnådd i henhold til lokal forskrift). Samtykke (hvis nødvendig definert av lokale forskrifter og krav) bør også innhentes fra fagpersonen og den juridiske autoriserte representanten.
- Diagnostisert med BH4-mangel i henhold til lokal praksis.
- KUVAN® ble tatt minst 1 dose for å behandle HPA forårsaket av BH4-mangel i løpet av observasjonsperioden.
- Baseline Phe-konsentrasjon ≥ 450 µmol/L
Ekskluderingskriterier:
- Person diagnostisert med fenylketonuri (PKU)
- Har noen tilstand som, etter etterforskerens syn, at pasientens journal i løpet av observasjonen ikke er pålitelig eller ikke tilgjengelig.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Diagnose på BH4-mangel basert på medisinsk historie - laboratorietestresultater som indikerer undertype (% i hver undertype) • Hendelser og alvorlighetsgrad av AE rapportert (% av hendelsen / % av hver alvorlighetsgrad)
Tidsramme: 2010-2015
|
2010-2015
|
|
Retrospektiv behandlingshistorie med KUVAN - dose (mg/kg/dag),
Tidsramme: 2010-2015
|
2010-2015
|
|
Retrospektiv KUVAN-behandlingshistorie - eksponeringslengde (dager)
Tidsramme: 2010-2015
|
2010-2015
|
|
Retrospektiv baseline Phe-konsentrasjon ≥ 450 μmol/L - laboratorietestresultater (μmol/L)
Tidsramme: 2010-2015
|
2010-2015
|
|
Antall deltakere med AE rapportert (% av pasienter med AE rapportert)
Tidsramme: 2010-2015
|
2010-2015
|
|
Hendelser og alvorlighetsgrad av AE rapportert (% av hendelsen / % av hver alvorlighetsgrad)
Tidsramme: 2010-2015
|
2010-2015
|
|
Retrospektivt Phe-nivå i blodet som angitt i laboratorietestresultater (μmol/L)
Tidsramme: 2010-2015
|
2010-2015
|
|
Retrospektiv kroppshøyde som angitt i medisinsk notat (cm)
Tidsramme: 2010-2015
|
2010-2015
|
|
Retrospektiv kroppsvekt som angitt i medisinsk notat (kg)
Tidsramme: 2010-2015
|
2010-2015
|
|
Retrospektive occipitale / frontale omkretser som angitt i medisinsk notat (cm)
Tidsramme: 2010-2015
|
2010-2015
|
|
Retrospektiv etterretningsutviklingsstatus via Kinas lokale standardutviklingsvurderingsmetode (poengsum)
Tidsramme: 2010-2015
|
2010-2015
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, Medical Director
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. oktober 2017
Primær fullføring (Faktiske)
9. mars 2018
Studiet fullført (Faktiske)
25. juli 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. februar 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. mars 2019
Først lagt ut (Faktiske)
6. mars 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. mars 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. mars 2019
Sist bekreftet
1. mars 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BMN 162-504
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .