WHO Group I 폐동맥고혈압 치료를 위한 흡입형 GB002의 임상연구 (PAH)
WHO 그룹 1 폐동맥고혈압(PAH)을 가진 피험자에서 흡입된 GB002의 안전성, 약동학, 약력학 및 바이오마커를 평가하기 위한 1b상, 무작위, 피험자 및 조사자 맹검, 위약 대조, 다기관 임상 시험
연구 개요
상세 설명
이 시험의 주요 목적은 GB002의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 이 시험의 2차 목표는 GB002의 PK 매개변수를 평가하는 것입니다. 탐색적 목표는 PD 판독값, WHO 그룹 I 기능 등급의 변화 및 GB002 치료와 관련된 삶의 질 변화를 평가하는 것입니다.
이 1B상 연구에서는 GB002의 두 가지 용량 수준이 PAH가 있는 성인 참가자를 대상으로 테스트됩니다. 코호트 1의 4명의 참가자는 활성 약물 또는 위약을 매일 최대 2회 투여하도록 무작위 배정되며, 3명의 대상자는 GB002를 받고 1명의 대상자는 위약을 받습니다. 데이터 검토 위원회(DRC)의 재량에 따라 추가 4명의 참가자(활성 3명 및 위약 1명)가 코호트 1에 추가될 수 있습니다. 두 번째 코호트에 대한 용량 및 투약 간격(즉, 1일 1회 또는 1일 2회)은 코호트 1의 혈액 내 안전성, 내약성 및 약물 수준을 검토하여 결정됩니다. 코호트 2 참가자도 무작위 배정되어 6명의 피험자가 GB002를 받고 2명의 피험자는 위약을 받았습니다.
2주 치료 기간을 완료한 적격 피험자는 24주 공개 라벨 연장에 참여할 수 있는 옵션이 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- UCSD Medical Center
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University Of Colorado Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale New Haven Hospital
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- Norton Pulmonary Specialists
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke Early Phase Research
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore University Hospital
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South Carolina
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Anderson, South Carolina, 미국, 29621
- Vitalink Research - Anderson
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Glasgow, 영국, G814DY
- Golden Jubilee National Hospital
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London, 영국, W12 0HS
- Hammersmith Hospital, Imperial Healthcare NHS Trust
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 폐동맥 고혈압(PAH)이 있는 18~75세(포함)의 성인(남성 및 여성)(본 연구)
다음 중 하나로 분류된 증상이 있는 PAH의 현재 진단(주 연구 및 OLE 연구):
- 특발성(IPAH) 또는 유전성 폐동맥 고혈압(HPAH)
다음 결합 조직 질환(CTD) 중 하나와 관련된 PAH:
전신 경화증, 류마티스 관절염, 혼합형 CTD 또는 중복 증후군 또는 전신성 홍반성 루푸스
- 식욕 부진 또는 메탐페타민 사용과 관련된 PAH
- 세계보건기구(WHO)/뉴욕심장협회(NYHA) 기능적 등급 II-IV 증상(본 연구)
제외 기준:
- 임상적으로 유의한 전신성 고혈압 또는 저혈압(메인 및 OLE 연구)
- 좌측 심장 질환 및/또는 임상적으로 유의한 심장 질환의 병력(주 및 OLE 연구)
- 스크리닝 30일 이내 비대상성 우심부전 병력(예: PAH로 인한 입원 또는 추가 PAH 약물 추가 필요)(주 연구)
참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
환자는 14일 동안 매일 흡입된 GB002 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다.
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흡입용 GB002 저용량 또는 고용량
흡입용 위약
GB002 또는 위약 전달을 위한 일반 건조 분말 흡입기
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실험적: 코호트 2
환자는 14일 동안 매일 흡입된 GB002 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다.
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흡입용 GB002 저용량 또는 고용량
흡입용 위약
GB002 또는 위약 전달을 위한 일반 건조 분말 흡입기
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실험적: 라벨 확장 열기
적격 피험자는 24주 동안 Open Label Extension(OLE) 연구에 참여할 수 있습니다.
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흡입용 GB002 저용량 또는 고용량
GB002 또는 위약 전달을 위한 일반 건조 분말 흡입기
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 부작용 GB002가 있는 참가자 수(본 연구)
기간: 최대 45일
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GB002의 안전성 및 내약성 평가
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최대 45일
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치료 관련 부작용 GB002(OLE 연구)가 있는 참가자 수
기간: 최대 200일
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GB002의 장기 안전성 및 내약성 및 효능 평가
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최대 200일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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약동학: GB002의 최대 농도 도달 시간(Tmax)(본 연구)
기간: 14 일
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14 일
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약동학: GB002의 최대 농도(Cmax)(본 연구)
기간: 14 일
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14 일
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약동학: GB002(본 연구)의 농도 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 14 일
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14 일
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6분 걷기 테스트(6MWT)에서 기준선으로부터의 변화(OLE 연구)
기간: 169일
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169일
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WHO 기능적 등급(OLE 연구)의 기준선으로부터의 변화
기간: 197일
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197일
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N-말단 프로 B형 나트륨 이뇨 펩타이드(NT-proBNP)의 베이스라인 대비 변화(OLE 연구)
기간: 169일
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169일
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폐동맥 고혈압 - 증상 및 영향(PAH-SYMPACT) 삶의 질 설문지(OLE 연구)의 기준선으로부터의 변화
기간: 197일
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197일
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영상화에 의한 우심실 기능의 기준선으로부터의 변화(OLE 연구)
기간: 169일
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169일
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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