Klinická studie inhalovaného GB002 pro léčbu WHO skupiny I plicní arteriální hypertenze (PAH)
Fáze 1b, randomizovaná, subjektem a zkoušejícím zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a biomarkerů inhalovaného GB002 u pacientů s plicní arteriální hypertenzí skupiny 1 (PAH) WHO
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GB002. Sekundárním cílem této studie je vyhodnocení PK parametrů GB002. Cílem průzkumu je vyhodnotit naměřené hodnoty PD, změnu ve funkční třídě skupiny I podle WHO a změnu kvality života související s léčbou GB002.
V této studii fáze 1B budou u dospělých účastníků s PAH testovány dvě úrovně dávek GB002. Čtyři účastníci v kohortě 1 budou randomizováni tak, aby dostávali až dvě denní dávky buď aktivního léku nebo placeba, přičemž 3 subjekty dostávaly GB002 a 1 subjekt dostával placebo. Další 4 účastníci (3 aktivní a 1 placebo) mohou být přidáni do kohorty 1 podle uvážení Výboru pro kontrolu dat (DRC). Dávka a dávkovací interval (tj. jednou denně nebo dvakrát denně) pro druhou kohortu budou stanoveny přezkoumáním bezpečnosti, snášenlivosti a hladin léku v krvi z kohorty 1. Účastníci kohorty 2 budou také randomizováni tak, že 6 subjektů dostávají GB002 a 2 subjekty dostávají placebo.
Oprávněné subjekty, které dokončily 2týdenní léčebné období, mají možnost zúčastnit se 24týdenního otevřeného prodloužení.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G814DY
- Golden Jubilee National Hospital
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Hammersmith Hospital, Imperial Healthcare NHS Trust
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- UCSD Medical Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University Of Colorado Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Norton Pulmonary Specialists
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke Early Phase Research
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore University Hospital
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Spojené státy, 29621
- Vitalink Research - Anderson
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí (muži a ženy) ve věku 18 až 75 let (včetně) s plicní arteriální hypertenzí (PAH) (hlavní studie)
Současná diagnóza symptomatické PAH klasifikovaná jedním z následujících (hlavní a OLE studie):
- Idiopatická (IPAH) nebo dědičná plicní arteriální hypertenze (HPAH)
PAH spojená s jedním z následujících onemocnění pojivové tkáně (CTD):
systémová skleróza, revmatoidní artritida, smíšený CTD nebo syndrom překrytí nebo systémový lupus erythematodes
- PAH spojená s užíváním anorexigenu nebo metamfetaminu
- Světová zdravotnická organizace (WHO)/New York Heart Association (NYHA) funkční symptomatologie třídy II-IV (hlavní studie)
Kritéria vyloučení:
- Klinicky významná systémová hypertenze nebo hypotenze (Hlavní a OLE studie)
- Anamnéza levostranného srdečního onemocnění a/nebo klinicky významného srdečního onemocnění (Hlavní a OLE studie)
- Anamnéza dekompenzovaného pravostranného srdečního selhání do 30 dnů od screeningu (např. hospitalizace pro PAH nebo potřeba přidat další léky na PAH) (hlavní studie)
POZNÁMKA: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zahrnutí/vyloučení.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1
Pacienti budou randomizováni tak, aby dostávali inhalační GB002 nebo placebo denně po dobu 14 dnů
|
GB002 nízká nebo vysoká dávka pro inhalaci
Placebo k inhalaci
Generický inhalátor suchého prášku pro dodávání GB002 nebo placeba
|
|
Experimentální: Kohorta 2
Pacienti budou randomizováni tak, aby dostávali inhalační GB002 nebo placebo denně po dobu 14 dnů
|
GB002 nízká nebo vysoká dávka pro inhalaci
Placebo k inhalaci
Generický inhalátor suchého prášku pro dodávání GB002 nebo placeba
|
|
Experimentální: Otevřete rozšíření štítků
Oprávněné subjekty se mohou účastnit studie Open Label Extension (OLE) po dobu 24 týdnů.
|
GB002 nízká nebo vysoká dávka pro inhalaci
Generický inhalátor suchého prášku pro dodávání GB002 nebo placeba
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou GB002 (hlavní studie)
Časové okno: Až 45 dní
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GB002
|
Až 45 dní
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou GB002 (studie OLE)
Časové okno: Až 200 dní
|
Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost a účinnost GB002
|
Až 200 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Farmakokinetika: Čas do dosažení maximální koncentrace (Tmax) GB002 (hlavní studie)
Časové okno: 14 dní
|
14 dní
|
|
Farmakokinetika: Maximální koncentrace (Cmax) GB002 (hlavní studie)
Časové okno: 14 dní
|
14 dní
|
|
Farmakokinetika: Oblast pod koncentrační křivkou (AUC) GB002 (hlavní studie)
Časové okno: 14 dní
|
14 dní
|
|
Změny od výchozí hodnoty v testu 6minutové chůze (6MWT) (studie OLE)
Časové okno: 169 dní
|
169 dní
|
|
Změny od výchozí hodnoty ve funkční třídě WHO (studie OLE)
Časové okno: 197 dní
|
197 dní
|
|
Změny od výchozí hodnoty v N-terminálním pro B-typu natriuretického peptidu (NT-proBNP) (studie OLE)
Časové okno: 169 dní
|
169 dní
|
|
Změny od výchozí hodnoty v dotazníku kvality života plicní arteriální hypertenze – symptomy a dopady (PAH-SYMPACT) (studie OLE)
Časové okno: 197 dní
|
197 dní
|
|
Změny funkce pravé komory oproti výchozímu stavu pomocí zobrazování (studie OLE)
Časové okno: 169 dní
|
169 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GB002-1101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .