Badanie kliniczne wziewnego GB002 w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego grupy I wg WHO (PAH)
Randomizowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy 1b, z zaślepieniem uczestników i badaczy, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki, farmakodynamiki i biomarkerów wziewnego GB002 u pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PAH) grupy WHO
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji GB002. Drugim celem tej próby jest ocena parametrów PK GB002. Cele eksploracyjne to ocena odczytów PD, zmiana w klasie czynnościowej I grupy WHO oraz zmiana jakości życia związana z leczeniem GB002.
W tym badaniu fazy 1B u dorosłych uczestników z PAH zostaną przetestowane dwa poziomy dawki GB002. Czterech uczestników z kohorty 1 zostanie losowo przydzielonych do otrzymywania do dwóch dziennych dawek aktywnego leku lub placebo, przy czym 3 osoby otrzymają GB002, a 1 osoba otrzyma placebo. Dodatkowych 4 uczestników (3 aktywnych i 1 placebo) można dodać do kohorty 1 według uznania Komitetu ds. Przeglądu Danych (DRC). Dawka i odstęp między dawkami (tj. raz dziennie lub dwa razy dziennie) dla drugiej kohorty zostaną określone na podstawie przeglądu bezpieczeństwa, tolerancji i poziomów leku we krwi z kohorty 1. Uczestnicy kohorty 2 również zostaną losowo przydzieleni, tak aby 6 pacjentów otrzymują GB002, a 2 osoby otrzymują placebo.
Kwalifikujący się uczestnicy, którzy ukończyli 2-tygodniowy okres leczenia, mają możliwość udziału w 24-tygodniowym otwartym przedłużeniu.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- UCSD Medical Center
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University Of Colorado Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Norton Pulmonary Specialists
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke Early Phase Research
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore University Hospital
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29621
- Vitalink Research - Anderson
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G814DY
- Golden Jubilee National Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
- Hammersmith Hospital, Imperial Healthcare NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli (mężczyźni i kobiety) w wieku od 18 do 75 lat (włącznie) z tętniczym nadciśnieniem płucnym (TNP) (badanie główne)
Aktualne rozpoznanie objawowego PAH sklasyfikowane według jednego z poniższych kryteriów (badanie główne i badanie OLE):
- Idiopatyczne (IPAH) lub dziedziczne tętnicze nadciśnienie płucne (HPAH)
TNP związane z jedną z następujących chorób tkanki łącznej (CTD):
twardzina układowa, reumatoidalne zapalenie stawów, mieszany zespół CTD lub nakładania się lub toczeń rumieniowaty układowy
- PAH związane z anoreksją lub używaniem metamfetaminy
- Symptomatologia klasy funkcjonalnej II-IV Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)/New York Heart Association (NYHA) (badanie główne)
Kryteria wyłączenia:
- Klinicznie istotne nadciśnienie lub niedociśnienie układowe (badanie główne i badanie OLE)
- Historia choroby lewej komory serca i/lub istotnej klinicznie choroby serca (badanie główne i badanie OLE)
- Historia zdekompensowanej prawokomorowej niewydolności serca w ciągu 30 dni od badania przesiewowego (np. hospitalizacja z powodu PAH lub konieczność dodania dodatkowego leku przeciw PAH) (badanie główne)
UWAGA: Mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia, zgodnie z protokołem.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących wziewnie GB002 lub Placebo codziennie przez 14 dni
|
GB002 mała dawka lub wysoka dawka do inhalacji
Placebo do inhalacji
Ogólny inhalator suchego proszku do podawania GB002 lub placebo
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 2
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących wziewnie GB002 lub Placebo codziennie przez 14 dni
|
GB002 mała dawka lub wysoka dawka do inhalacji
Placebo do inhalacji
Ogólny inhalator suchego proszku do podawania GB002 lub placebo
|
|
Eksperymentalny: Otwórz rozszerzenie etykiety
Kwalifikujący się uczestnicy mogą uczestniczyć w badaniu Open Label Extension (OLE) przez okres 24 tygodni.
|
GB002 mała dawka lub wysoka dawka do inhalacji
Ogólny inhalator suchego proszku do podawania GB002 lub placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem GB002 (badanie główne)
Ramy czasowe: Do 45 dni
|
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję GB002
|
Do 45 dni
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem GB002 (badanie OLE)
Ramy czasowe: Do 200 dni
|
Aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność GB002
|
Do 200 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Farmakokinetyka: czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax) GB002 (badanie główne)
Ramy czasowe: 14 dni
|
14 dni
|
|
Farmakokinetyka: maksymalne stężenie (Cmax) GB002 (badanie główne)
Ramy czasowe: 14 dni
|
14 dni
|
|
Farmakokinetyka: pole pod krzywą stężenia (AUC) GB002 (badanie główne)
Ramy czasowe: 14 dni
|
14 dni
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w 6-minutowym teście marszu (6MWT) (badanie OLE)
Ramy czasowe: 169 dni
|
169 dni
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w klasie czynnościowej WHO (badanie OLE)
Ramy czasowe: 197 dni
|
197 dni
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w N-końcowym peptydzie natriuretycznym typu pro B (NT-proBNP) (badanie OLE)
Ramy czasowe: 169 dni
|
169 dni
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w kwestionariuszu jakości życia dotyczącym tętniczego nadciśnienia płucnego — objawów i wpływu (PAH-SYMPACT) (badanie OLE)
Ramy czasowe: 197 dni
|
197 dni
|
|
Zmiany funkcji prawej komory w porównaniu z wartością wyjściową na podstawie badań obrazowych (badanie OLE)
Ramy czasowe: 169 dni
|
169 dni
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GB002-1101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .