Studio clinico di GB002 inalato per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare del gruppo I dell'OMS (PAH)
Uno studio clinico di fase 1b, randomizzato, in cieco per soggetto e sperimentatore, controllato con placebo, multicentrico per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e i biomarcatori di GB002 inalato in soggetti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) del gruppo 1 dell'OMS
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di GB002. L'obiettivo secondario di questo studio è valutare i parametri farmacocinetici di GB002. Gli obiettivi esplorativi sono valutare le letture PD, il cambiamento nella classe funzionale del gruppo I dell'OMS e il cambiamento nella qualità della vita associati al trattamento GB002.
In questo studio di fase 1B, verranno testati due livelli di dose di GB002 in partecipanti adulti con PAH. Quattro partecipanti nella coorte 1 saranno randomizzati per ricevere fino a due dosi giornaliere di farmaco attivo o placebo, con 3 soggetti che riceveranno GB002 e 1 soggetto che riceverà placebo. Altri 4 partecipanti (3 attivi e 1 placebo) possono essere aggiunti alla coorte 1 a discrezione del Data Review Committee (DRC). La dose e l'intervallo di dosaggio (cioè, una volta al giorno o due volte al giorno) per la seconda coorte saranno determinati dalla revisione della sicurezza, della tollerabilità e dei livelli di farmaco nel sangue dalla coorte 1. Anche i partecipanti alla coorte 2 saranno randomizzati in modo tale che 6 soggetti ricevono GB002 e 2 soggetti ricevono placebo.
I soggetti idonei che hanno completato il periodo di trattamento di 2 settimane hanno la possibilità di partecipare a un'estensione in aperto di 24 settimane.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Glasgow, Regno Unito, G814DY
- Golden Jubilee National Hospital
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London, Regno Unito, W12 0HS
- Hammersmith Hospital, Imperial Healthcare NHS Trust
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- UCSD Medical Center
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University Of Colorado Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Yale New Haven Hospital
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Norton Pulmonary Specialists
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke Early Phase Research
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore University Hospital
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South Carolina
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Anderson, South Carolina, Stati Uniti, 29621
- Vitalink Research - Anderson
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Adulti (maschi e femmine) di età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi) con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) (studio principale)
Una diagnosi attuale di PAH sintomatica classificata da uno dei seguenti (studio principale e OLE):
- Ipertensione arteriosa polmonare idiopatica (IPAH) o ereditaria (HPAH)
PAH associata a una delle seguenti malattie del tessuto connettivo (CTD):
sclerosi sistemica, artrite reumatoide, CTD misto o sindrome da sovrapposizione o lupus eritematoso sistemico
- IPA associata all'uso di anoressigeni o metanfetamine
- Organizzazione mondiale della sanità (OMS)/New York Heart Association (NYHA) sintomatologia di classe funzionale II-IV (studio principale)
Criteri di esclusione:
- Ipertensione o ipotensione sistemica clinicamente significativa (studio Main e OLE)
- Storia di malattia del cuore sinistro e/o malattia cardiaca clinicamente significativa (studio principale e OLE)
- Anamnesi di scompenso cardiaco destro scompensato entro 30 giorni dallo screening (ad esempio, ricovero per PAH o necessità di aggiungere un ulteriore farmaco per PAH) (Studio principale)
NOTA: potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi, in base al protocollo.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Coorte 1
I pazienti saranno randomizzati a ricevere GB002 inalato o Placebo ogni giorno per 14 giorni
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GB002 dose bassa o dose alta per inalazione
Placebo per inalazione
Inalatore generico di polvere secca per la somministrazione di GB002 o Placebo
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Sperimentale: Coorte 2
I pazienti saranno randomizzati a ricevere GB002 inalato o Placebo ogni giorno per 14 giorni
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GB002 dose bassa o dose alta per inalazione
Placebo per inalazione
Inalatore generico di polvere secca per la somministrazione di GB002 o Placebo
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Sperimentale: Apri estensione etichetta
I soggetti idonei possono partecipare allo studio Open Label Extension (OLE) per un periodo di 24 settimane.
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GB002 dose bassa o dose alta per inalazione
Inalatore generico di polvere secca per la somministrazione di GB002 o Placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento GB002 (studio principale)
Lasso di tempo: Fino a 45 giorni
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GB002
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Fino a 45 giorni
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento GB002 (studio OLE)
Lasso di tempo: Fino a 200 giorni
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Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di GB002
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Fino a 200 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Farmacocinetica: tempo per raggiungere la concentrazione massima (Tmax) di GB002 (studio principale)
Lasso di tempo: 14 giorni
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14 giorni
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Farmacocinetica: concentrazione massima (Cmax) di GB002 (studio principale)
Lasso di tempo: 14 giorni
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14 giorni
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Farmacocinetica: area sotto la curva di concentrazione (AUC) di GB002 (studio principale)
Lasso di tempo: 14 giorni
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14 giorni
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Variazioni rispetto al basale nel 6-Minute Walk Test (6MWT) (studio OLE)
Lasso di tempo: 169 giorni
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169 giorni
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Variazioni rispetto al basale nella classe funzionale dell'OMS (studio OLE)
Lasso di tempo: 197 giorni
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197 giorni
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Variazioni rispetto al basale nel peptide natriuretico di tipo B N-terminale pro (NT-proBNP) (studio OLE)
Lasso di tempo: 169 giorni
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169 giorni
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Cambiamenti rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita dell'ipertensione arteriosa polmonare - Sintomi e impatto (PAH-SYMPACT) (studio OLE)
Lasso di tempo: 197 giorni
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197 giorni
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Cambiamenti rispetto al basale nella funzione del ventricolo destro mediante imaging (studio OLE)
Lasso di tempo: 169 giorni
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169 giorni
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GB002-1101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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