Klinisk undersøgelse af inhaleret GB002 til behandling af WHO gruppe I pulmonal arteriel hypertension (PAH)
Et fase 1b, randomiseret, forsøgsperson- og investigator-blindet, placebokontrolleret, multicenter klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og biomarkører af inhaleret GB002 hos forsøgspersoner med WHO gruppe 1 pulmonal arteriel hypertension (PAH)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Det primære formål med dette forsøg er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af GB002. Det sekundære mål for dette forsøg er at evaluere PK-parametrene for GB002. Udforskende mål er at evaluere PD-udlæsninger, ændring i WHO-gruppe I funktionsklasse og ændring i livskvalitet forbundet med GB002-behandling.
I dette fase 1B-studie vil to dosisniveauer af GB002 blive testet hos voksne deltagere med PAH. Fire deltagere i kohorte 1 vil blive randomiseret til at modtage op til to daglige doser af enten aktivt lægemiddel eller placebo, hvor 3 forsøgspersoner får GB002 og 1 forsøgsperson får placebo. Yderligere 4 deltagere (3 aktive og 1 placebo) kan tilføjes til kohorte 1 efter Data Review Committees (DRC) skøn. Dosis og doseringsintervallet (dvs. én gang dagligt eller to gange dagligt) for den anden kohorte vil blive bestemt ved gennemgang af sikkerheden, tolerabiliteten og lægemiddelniveauerne i blodet fra kohorte 1. Kohorte 2 deltagere vil også blive randomiseret, således at 6 forsøgspersoner får GB002 og 2 forsøgspersoner får placebo.
Berettigede forsøgspersoner, der har gennemført den 2 ugers behandlingsperiode, har mulighed for at deltage i en 24 ugers åben forlængelse.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige, G814DY
- Golden Jubilee National Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
- Hammersmith Hospital, Imperial Healthcare NHS Trust
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- UCSD Medical Center
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- University Of Colorado Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
- Norton Pulmonary Specialists
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Duke Early Phase Research
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center Montefiore University Hospital
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Forenede Stater, 29621
- Vitalink Research - Anderson
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksen (mænd og kvinder) i alderen 18 til 75 år (inklusive) med pulmonal arteriel hypertension (PAH) (hovedundersøgelse)
En aktuel diagnose af symptomatisk PAH klassificeret efter en af følgende (hoved- og OLE-undersøgelse):
- Idiopatisk (IPAH) eller arvelig pulmonal arteriel hypertension (HPAH)
PAH forbundet med en af følgende bindevævssygdomme (CTD'er):
systemisk sklerose, reumatoid arthritis, blandet CTD eller overlapningssyndrom eller systemisk lupus erythematosus
- PAH forbundet med brug af anorexigen eller metamfetamin
- Verdenssundhedsorganisationen (WHO)/New York Heart Association (NYHA) funktionel klasse II-IV symptomatologi (hovedundersøgelse)
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant systemisk hypertension eller hypotension (hoved- og OLE-undersøgelse)
- Anamnese med venstresidig hjertesygdom og/eller klinisk signifikant hjertesygdom (hoved- og OLE-undersøgelse)
- Anamnese med dekompenseret højre hjertesvigt inden for 30 dage efter screening (f.eks. hospitalsindlæggelse for PAH eller behov for at tilføje en ekstra PAH-medicin) (Hovedundersøgelse)
BEMÆRK: Yderligere inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende pr. protokol.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte 1
Patienter vil blive randomiseret til at modtage inhaleret GB002 eller placebo dagligt i 14 dage
|
GB002 lav dosis eller høj dosis til inhalation
Placebo til inhalation
Generisk tørpulverinhalator til levering af GB002 eller placebo
|
|
Eksperimentel: Kohorte 2
Patienter vil blive randomiseret til at modtage inhaleret GB002 eller placebo dagligt i 14 dage
|
GB002 lav dosis eller høj dosis til inhalation
Placebo til inhalation
Generisk tørpulverinhalator til levering af GB002 eller placebo
|
|
Eksperimentel: Åbn Label Extension
Kvalificerede forsøgspersoner kan deltage i Open Label Extension (OLE) undersøgelsen i en periode på 24 uger.
|
GB002 lav dosis eller høj dosis til inhalation
Generisk tørpulverinhalator til levering af GB002 eller placebo
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger GB002 (Hovedundersøgelse)
Tidsramme: Op til 45 dage
|
For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af GB002
|
Op til 45 dage
|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger GB002 (OLE-undersøgelse)
Tidsramme: Op til 200 dage
|
For at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet og effektivitet af GB002
|
Op til 200 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Farmakokinetik: Tid til at nå maksimal koncentration (Tmax) af GB002 (hovedundersøgelse)
Tidsramme: 14 dage
|
14 dage
|
|
Farmakokinetik: Maksimal koncentration (Cmax) af GB002 (hovedundersøgelse)
Tidsramme: 14 dage
|
14 dage
|
|
Farmakokinetik: Areal under koncentrationskurven (AUC) af GB002 (hovedundersøgelse)
Tidsramme: 14 dage
|
14 dage
|
|
Ændringer fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) (OLE-undersøgelse)
Tidsramme: 169 dage
|
169 dage
|
|
Ændringer fra baseline i WHO Functional Class (OLE-undersøgelse)
Tidsramme: 197 dage
|
197 dage
|
|
Ændringer fra baseline i N-terminal pro B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) (OLE undersøgelse)
Tidsramme: 169 dage
|
169 dage
|
|
Ændringer fra baseline i pulmonal arteriel hypertension - Symptomer og virkning (PAH-SYMPACT) livskvalitetsspørgeskema (OLE-undersøgelse)
Tidsramme: 197 dage
|
197 dage
|
|
Ændringer fra baseline i højre ventrikelfunktion ved billeddannelse (OLE-undersøgelse)
Tidsramme: 169 dage
|
169 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GB002-1101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .