양측 윤부 줄기 세포 결핍증 치료를 위한 배양된 자가 구강 점막 상피 시트 (FEMJA)
"Feuillet Epithélial de Muqueuse Jugale Autologue"에 대한 양측 윤부 줄기 세포 결핍증 FEMJA 치료를 위한 배양된 자가 조직 구강 점막 상피 시트
일부 심각한 안구 화상 또는 기타 드문 안구 병리는 각막 상피 줄기 세포(즉, 윤부 줄기 세포 결핍 - LSCD), 결막에 의한 각막 침범 및 차후의 혼탁으로 이어집니다. LSCD가 전체 및 양측인 경우 양쪽 눈이 영향을 받아 완전 실명 및 삶의 질 저하로 이어지며 고통스러울 수 있는 역설적인 광선 공포증이 나타납니다. 프랑스에서는 100명 미만의 환자가 이 희귀 질환을 앓고 있습니다.
환자가 전체 및 양측 LSCD를 앓고 있는 경우 임상적 이점을 제공하는 치료가 입증되지 않았습니다. 동종 윤부 이식편은 면역억제 치료가 필요하여 예상되는 이점에 비해 너무 중요한 심각한 부작용을 초래하고 오래 지속되지 않습니다(< 2년). 동종 각막 이식은 신혈관 형성으로 인해 항상 거부되기 때문에 불가능합니다.
이러한 환자를 치료하는 새로운 방법은 자가 각막 유사 상피를 배양하고 이식하여 투명성을 회복하고 필요한 경우 보완적인 각막 이식을 허용하는 것입니다. 이러한 상피는 자가 경정맥 점막 세포로부터 생성될 수 있다. 상피 경정맥 점막 시트 이식은 26명의 환자에 대한 I/II상 임상 시험에서 평가되었으며 내약성이 우수하고 효과적이지만 이 임상 시험에 사용된 배양 기술은 더 이상 사용할 수 없습니다. Hospices Civils de Lyon에서 새로운 효소 분리 과정을 개발했습니다. 개념 증명은 시험관 내 및 생체 외 연구 모두에서 얻었습니다. 0.5mg/mL의 콜라게나제를 사용한 분리는 기저막 단백질을 손상시키지 않으므로 콜라게나제 0.5mg/mL-분리된 FEMJA가 부착된 것으로 밝혀졌으며, 계속해서 세포의 재생을 보장합니다. 생체 외 돼지 상피 탈피 간질 모델에 이식한 지 15일 후 분화된 상피.
이러한 결과를 고려하여, 본 발명의 혁신적인 공정으로 배양된 자가 경정맥 점막 세포 시트(Feuillet Epithéliaux de Muqueuse Jugale Autologue - FEMJA)의 내성 및 효능을 평가하기 위한 임상 시험을 수행하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Carole BURILLON, MD
- 전화번호: +33 472.11.62.17
- 이메일: carole.burillon@chu-lyon.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Celine AUXENFANS
- 전화번호: +33 472 11 04 65
- 이메일: celine.auxenfans@chu-lyon.fr
연구 장소
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Lyon, 프랑스, 69003
- 모병
- Ophthalmology department, Edouard Herriot hospital, Hospices Civils de Lyon
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연락하다:
- Carole BURILLON, MD
- 전화번호: +33 472.11.62.17
- 이메일: carole.burillon@chu-lyon.fr
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수석 연구원:
- Carole BURILLON, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상의 남성 또는 여성
- 서명 및 날짜가 기재된 연구 참여 동의서
- 총 양측 윤부 줄기 세포 결핍
- 열 화상 또는 화학적 화상, 각막 이식 및 기타 안구 표면의 양측 장애로 인해 발생
- 심각한 시력 상실(
- 해당 과목은 사회보장제도의 적용을 받아야 합니다.
제외 기준
- 눈의 염증
- 엄밀히 일방적 인 안구 질환
- 급성 전신 감염, 조사자가 상담하는 동안 다음 준임상 매개변수에 따라 객관화됨: C 반응성 단백질 비율
- 전년도 안구 염증의 급성기 병력
- 종양 질환의 병력
- 안압(공기 안압계 및 압평 안압계) ≥ 22mmHg로 정의되는 녹내장
- 전안검(눈꺼풀 조리개 포함): 두 눈을 뜰 수 없음
- 항생제 또는 혈청에 대한 과민성 또는 알레르기의 병력
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 활동성 전염병(HBV, HCV, HIV, HTLV-1 및 매독)이 있는 환자
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여에 달리 부적격한 환자.
- 화학적 또는 열 화상 후 1년 미만의 지연
- 사법적 보호를 받는 사람
- 마취와 관련된 금기
- 플루오레세인에 대한 금기
- 구강 점막 종양, 인두 또는 후두 종양
- ENT 영역의 진균 또는 바이러스 감염
- 구강 점막, 인두 또는 후두의 박테리아 감염.
- ofloxacin(또는 다른 quinolone 약물), fluorometholone 또는 betamethasone에 대한 과민증.
- 사용된 안약의 부형제 중 하나에 대한 과민증: 인산일나트륨, 무수인산이나트륨, 폴리소르베이트 80, 염화나트륨, 에데트산나트륨, 폴리비닐 알코올, 염화벤잘코늄, 하이드록시프로필메틸셀룰로오스, 염산, 수산화나트륨, 유당, 셀룰로오스, 크로스포비돈, 아스파탐, 마그네슘 스테아레이트,
- 페닐케톤뇨증
- 아직 치료로 통제되지 않는 정신병 상태;
- 생백신으로 예방접종
- 안구 구조의 세균, 진균, 진균 감염.
- 일부 진화하는 바이러스 감염(간염, 헤르페스, 수두, 대상포진 포함) 또는 각막 또는 결막의 기타 바이러스 감염(대상포진에 대한 각막염 제외).
- 클래스 IA 또는 III 항부정맥제, 삼환계 항우울제, 마크롤라이드 및 항정신병제로 치료받은 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: FEMJA 번역
FEMJA 상피는 지지 기질이나 담체 없이 구강점막 상피세포를 배양하여 얻어지며 투명 가공 시트는 생체 내에서 봉합할 필요 없이 각막 기질에 강력하고 빠른 접착력을 나타냅니다. 배양된 구강 점막 상피는 각막 기질에 직접 이식됩니다. 시트는 각막에서 결막 및 섬유증을 제거한 후 노출된 간질층에 봉합 없이 이식됩니다. 이식된 각막 표면은 치유 동안 보호를 위해 부드러운 영구 콘택트 렌즈로 덮습니다(내약성에 따라 3~15일 사이). 깊은 기질 흉터로 인해 기질이 불투명하게 보이면 각막 동종이식은 FEMJA 이식 후 12개월에 수행됩니다. |
배양된 구강 점막 상피는 각막 기질에 직접 이식됩니다.
시트는 각막에서 결막 및 섬유증을 제거한 후 노출된 간질층에 봉합 없이 이식됩니다.
이식된 각막 표면은 치유 동안 보호를 위해 부드러운 영구 콘택트 렌즈로 덮습니다(내약성에 따라 3~15일 사이). 깊은 기질 흉터로 인해 기질이 불투명하게 보이면 각막 동종이식은 FEMJA 이식 후 12개월에 수행됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시력이 개선된 환자 수
기간: FEMJA 이식 후 24개월
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ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 차트에 따라 기준선(수술 전 상태) 및 경정맥 점막 상피 세포 시트 이식(FEMJA 이식) 후 24개월에 측정된 시력.
ETDRS LogMAR 테스트를 통해 매우 낮은 시력을 측정할 수 있습니다.
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FEMJA 이식 후 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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성공적인 FEMJA 이식 수
기간: 이식 1일 동안
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성공은 구멍을 뚫지 않고 접목할 수 있는 FEMJA 시트를 하나 이상 얻는 것으로 정의됩니다.
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이식 1일 동안
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절차와 관련된 부작용의 수
기간: FEMJA 이식 후 최대 24개월
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절차와 관련된 부작용 특히 예상되는 부작용: 염증, 감염 및 천공.
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FEMJA 이식 후 최대 24개월
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신체적 징후 개선
기간: FEMJA 이식 후 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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세극등으로 측정한 물리적 징후에 다음과 같은 측면에서 개선 사항: 지속적인 상피 결함; 표면 점상 상피 각막염; 및 각막 상의 결막 상피.
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FEMJA 이식 후 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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신생혈관 개선
기간: FEMJA 이식 후 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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포함에 비해 윤부 근처의 혈관 척추의 수와 활동이 감소한 환자 수.
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FEMJA 이식 후 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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증상 개선, 즉 기능 징후
기간: FEMJA 이식 후 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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포함에 비해 광선 공포증, 안구 건조증 및 통증 측면에서 환자의 자가 보고에 의해 리커트 척도로 측정된 기능적 징후가 개선된 환자 수.
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FEMJA 이식 후 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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각막 이식 거부
기간: FEMJA 이식 후 24개월
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2차 각막이식 환자 중 안압(≥ 22mmHg)으로 정의되는 이식 거부 환자의 수와 각막 지형상 이식 직후 측정값에 비해 각막 실질의 두께가 유의하게 증가했습니다.
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FEMJA 이식 후 24개월
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생물학적 FEMJA 특성과 시력 변화의 상관관계
기간: FEMJA 이식 후 24개월
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FEMJA 특성(추출 수율, 증식성 상피 세포의 백분율)은 시력 변화에 대한 임상 반응에 따라 비교됩니다.
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FEMJA 이식 후 24개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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