CLN2 배튼병을 앓는 소아에 대한 관찰 연구
2021년 10월 25일 업데이트: REGENXBIO Inc.
CLN2 배튼병 소아의 안구 질환 진행을 평가하기 위한 전향적 관찰 연구
이것은 CLN2 질병의 영향을 받는 소아 참여자의 지역사회 거주 인구 사이에서 CLN2 질병의 눈 증상의 진행을 문서화하기 위한 전향적 종단 자연사 연구입니다.
연구 개요
상태
빼는
상세 설명
CLN2는 이용 가능한 안구 자연사 데이터가 제한적인 희귀 질환입니다.
현재 치료 표준은 운동 변성을 늦추지만 질병의 안구 발현을 치료하는 것으로 알려져 있지 않습니다.
이 연구는 전향적 데이터 수집을 통해 CLN2 바텐병과 일치하는 임상 양상을 보이는 소아의 안구 질환 진행을 기록할 계획입니다.
이 관찰 연구에서는 조사 제품이 투여되지 않습니다.
연구 유형
관찰
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
CLN2 바텐병을 앓는 어린이가 자신의 상태에 대한 현재 표준 치료를 받고 있습니다.
설명
포함 기준:
참가자는 다음 기준이 모두 적용되는 경우에만 연구에 포함될 수 있습니다.
- 그 또는 그녀의 법적 보호자는 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있습니다.
- TPP1 결핍으로 인한 CLN2 질환의 문서화된 진단이 있거나 참가자와 동일한 돌연변이를 가진 CLN2로 임상 진단을 받은 친척이 있습니다.
- 현재 세리포나제 알파로 격주로 ERT 치료를 받고 있습니다.
제외 기준:
다음 기준 중 하나가 적용되는 경우 참가자는 연구에서 제외됩니다.
- 아데노 관련 바이러스 기반 AAV 유전자 요법으로 사전 치료를 받은 적이 있음
- 현재 CLN2 질병 치료를 위한 임상시험에 참여하고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CLN2 바텐병 소아의 망막 구조 변화
기간: 96주
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시간 경과에 따라 SD-OCT 측정으로 평가합니다.
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96주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시각 기능의 변화
기간: 96주
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시간이 지남에 따라 시력으로 평가됩니다.
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96주
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시각 기능의 변화
기간: 96주
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시간이 지남에 따라 동공 빛 반사에 의해 평가됩니다.
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96주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2021년 3월 31일
기본 완료 (예상)
2023년 10월 1일
연구 완료 (예상)
2023년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 7월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 7월 2일
처음 게시됨 (실제)
2020년 7월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 11월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 10월 25일
마지막으로 확인됨
2021년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RGX-381-9101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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