Uno studio osservazionale nei bambini con malattia di Batten CLN2
25 ottobre 2021 aggiornato da: REGENXBIO Inc.
Uno studio prospettico osservazionale per valutare la progressione della malattia oculare nei bambini con malattia di Batten CLN2
Questo è uno studio prospettico di storia naturale longitudinale per documentare la progressione delle manifestazioni oculari della malattia CLN2 in una popolazione residente in comunità di partecipanti pediatrici affetti da questa malattia.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Descrizione dettagliata
CLN2 è una malattia rara con dati di storia naturale oculare disponibili limitati.
Mentre l'attuale standard di cura rallenta la degenerazione motoria, non è noto per trattare le manifestazioni oculari della malattia.
Questo studio è progettato per documentare, attraverso la raccolta di dati prospettici, la progressione della malattia oculare nei bambini con una presentazione clinica coerente con la malattia di Batten CLN2 sottoposta all'attuale standard di cura per la loro condizione.
In questo studio osservazionale non viene somministrato alcun prodotto sperimentale.
Tipo di studio
Osservativo
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Bambini con malattia di Batten CLN2 sottoposti all'attuale standard di cura per la loro condizione.
Descrizione
Criterio di inclusione:
Un partecipante può essere incluso nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri:
- Il/i suo/i tutore/i legale/i è/sono disposto/a e in grado di fornire loro un consenso informato scritto e firmato.
- Ha una diagnosi documentata di malattia CLN2 dovuta a deficit di TPP1 o ha un parente clinicamente diagnosticato con CLN2 con la stessa mutazione del partecipante
- Attualmente sta ricevendo un trattamento ERT bisettimanale con cerliponase alfa
Criteri di esclusione:
Un partecipante è escluso dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:
- Ha avuto un precedente trattamento con una terapia genica AAV basata su virus adeno-associato
- Sta attualmente partecipando a una sperimentazione clinica di un prodotto sperimentale per il trattamento della malattia CLN2
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cambiamento nella struttura retinica nei bambini con malattia di Batten CLN2
Lasso di tempo: 96 settimane
|
Come valutato dalle misure SD-OCT nel tempo.
|
96 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Alterazione della funzione visiva
Lasso di tempo: 96 settimane
|
Come valutato dall'acuità visiva nel tempo.
|
96 settimane
|
|
Alterazione della funzione visiva
Lasso di tempo: 96 settimane
|
Come valutato dal riflesso pupillare alla luce nel tempo.
|
96 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
31 marzo 2021
Completamento primario (Anticipato)
1 ottobre 2023
Completamento dello studio (Anticipato)
1 ottobre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 luglio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 luglio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
8 luglio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 novembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 ottobre 2021
Ultimo verificato
1 ottobre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RGX-381-9101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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