En observationsundersøgelse af børn med CLN2 Batten-sygdom
25. oktober 2021 opdateret af: REGENXBIO Inc.
En prospektiv, observationsundersøgelse til evaluering af øjensygdomsprogression hos børn med CLN2 Batten-sygdom
Dette er et prospektivt, longitudinelt naturhistorisk studie for at dokumentere progressionen af okulære manifestationer af CLN2-sygdom blandt en befolkning, der bor i lokalsamfundet af pædiatriske deltagere, der er ramt af denne sygdom.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
CLN2 er en sjælden sygdom med begrænsede tilgængelige øjenhistoriedata.
Mens den nuværende standard for pleje bremser motorisk degeneration, er det ikke kendt at behandle de okulære manifestationer af sygdom.
Denne undersøgelse er planlagt til at dokumentere, gennem prospektiv dataindsamling, øjensygdomsprogression hos børn med en klinisk præsentation i overensstemmelse med CLN2 Battens sygdom, der gennemgår den nuværende standard for behandling af deres tilstand.
Intet forsøgsprodukt administreres i denne observationsundersøgelse.
Undersøgelsestype
Observationel
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Børn med CLN2 Batten-sygdom, der gennemgår den nuværende standard for pleje for deres tilstand.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
En deltager er kun berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:
- Hans eller hendes juridiske værge(r) er villig og i stand til at give dem skriftligt, underskrevet informeret samtykke.
- Har dokumenteret diagnose af CLN2-sygdom på grund af TPP1-mangel, eller har en slægtning klinisk diagnosticeret med CLN2 med samme mutation som deltageren
- Får i øjeblikket ERT-behandling hver anden uge med cerliponase alfa
Ekskluderingskriterier:
En deltager udelukkes fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:
- Har tidligere haft behandling med en adeno-associeret virus-baseret AAV-genterapi
- Deltager i øjeblikket i et klinisk forsøg med forsøgsprodukt til behandling af CLN2-sygdom
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kun etui
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i nethindens struktur hos børn med CLN2 Batten sygdom
Tidsramme: 96 uger
|
Som vurderet ved SD-OCT målinger over tid.
|
96 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i visuel funktion
Tidsramme: 96 uger
|
Som vurderet ved synsstyrke over tid.
|
96 uger
|
|
Ændring i visuel funktion
Tidsramme: 96 uger
|
Som vurderet ved pupillysrefleks over tid.
|
96 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
31. marts 2021
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. oktober 2023
Studieafslutning (Forventet)
1. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. juli 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. juli 2020
Først opslået (Faktiske)
8. juli 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. november 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. oktober 2021
Sidst verificeret
1. oktober 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RGX-381-9101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .