Badanie obserwacyjne u dzieci z chorobą CLN2 Batten
25 października 2021 zaktualizowane przez: REGENXBIO Inc.
Prospektywne badanie obserwacyjne oceniające postęp choroby oczu u dzieci z chorobą CLN2 Battena
Jest to prospektywne, podłużne badanie historii naturalnej, mające na celu udokumentowanie postępu objawów ocznych choroby CLN2 wśród zamieszkującej społeczność populacji uczestników pediatrycznych dotkniętych tą chorobą.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Szczegółowy opis
CLN2 to rzadka choroba, której dane dotyczące historii naturalnej oka są ograniczone.
Chociaż obecny standard opieki spowalnia degenerację motoryczną, nie wiadomo, czy można leczyć objawy choroby ocznej.
To badanie ma na celu udokumentowanie, poprzez prospektywne gromadzenie danych, progresji choroby oczu u dzieci z obrazem klinicznym zgodnym z chorobą CLN2 Battena podlegających obecnemu standardowi opieki nad ich stanem.
W tym badaniu obserwacyjnym nie podaje się żadnego badanego produktu.
Typ studiów
Obserwacyjny
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dzieci z chorobą CLN2 Batten objęte aktualnym standardem opieki nad ich stanem.
Opis
Kryteria przyjęcia:
Uczestnik kwalifikuje się do udziału w badaniu tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:
- Jego opiekun prawny chce i jest w stanie wyrazić pisemną, podpisaną świadomą zgodę.
- Ma udokumentowaną diagnozę choroby CLN2 z powodu niedoboru TPP1 lub krewnego, u którego zdiagnozowano klinicznie CLN2 z tą samą mutacją co uczestnik
- Obecnie otrzymuje co dwa tygodnie leczenie ERT cerliponazą alfa
Kryteria wyłączenia:
Uczestnik zostaje wykluczony z badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:
- Był wcześniej leczony terapią genową AAV opartą na wirusach związanych z adenowirusami
- Obecnie uczestniczy w badaniu klinicznym badanego produktu do leczenia choroby CLN2
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana struktury siatkówki u dzieci z chorobą CLN2 Battena
Ramy czasowe: 96 tygodni
|
Jak oceniono na podstawie pomiarów SD-OCT w czasie.
|
96 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana funkcji wzrokowej
Ramy czasowe: 96 tygodni
|
Na podstawie oceny ostrości wzroku w czasie.
|
96 tygodni
|
|
Zmiana funkcji wzrokowej
Ramy czasowe: 96 tygodni
|
Jak oceniono na podstawie odruchu źrenicy na światło w czasie.
|
96 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
31 marca 2021
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 października 2023
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 października 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 lipca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 lipca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 lipca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 listopada 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 października 2021
Ostatnia weryfikacja
1 października 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RGX-381-9101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .