Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Megfigyelési vizsgálat CLN2-es Batten-betegségben szenvedő gyermekek körében

2021. október 25. frissítette: REGENXBIO Inc.

Prospektív, megfigyeléses tanulmány a szembetegség progressziójának értékelésére CLN2 Batten-kórban szenvedő gyermekeknél

Ez egy prospektív, longitudinális természetrajzi tanulmány, amely dokumentálja a CLN2-betegség szemészeti megnyilvánulásainak előrehaladását a betegség által érintett gyermekgyógyászati ​​résztvevők közösségében élő populáció körében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Részletes leírás

A CLN2 egy ritka betegség, korlátozott mennyiségű szemészeti természeti adatokkal. Míg az ellátás jelenlegi színvonala lelassítja a motoros degenerációt, nem ismert, hogy a betegségek szemészeti megnyilvánulásait kezelné. Ez a tanulmány a tervek szerint prospektív adatgyűjtésen keresztül dokumentálja a CLN2 Batten-kórnak megfelelő klinikai megjelenésű gyermekek szembetegségének progresszióját, akik állapotukra vonatkozó jelenlegi standard ellátáson vesznek részt. Ebben a megfigyeléses vizsgálatban semmilyen vizsgálati terméket nem adnak be.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A CLN2 Batten-kórban szenvedő gyermekek állapotuk miatt jelenleg szokásos gondozáson vesznek részt.

Leírás

Bevételi kritériumok:

Egy résztvevő csak akkor vehet részt a vizsgálatban, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül:

  1. Törvényes gyámja hajlandó és képes írásos, aláírt, tájékozott beleegyezést adni nekik.
  2. TPP1-hiány miatt dokumentált CLN2-betegség diagnosztizálása, vagy klinikailag CLN2-vel diagnosztizált rokonánál ugyanaz a mutáció, mint a résztvevőnél
  3. Jelenleg kéthetente ERT-kezelésben részesül alfa-cerliponázzal

Kizárási kritériumok:

Egy résztvevőt kizárnak a vizsgálatból, ha az alábbi kritériumok bármelyike ​​teljesül:

  1. Korábban adeno-asszociált vírus alapú AAV génterápiával kezelték
  2. Jelenleg a CLN2 betegség kezelésére szolgáló vizsgálati termék klinikai vizsgálatában vesz részt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A retina szerkezetének változása CLN2 Batten-kórban szenvedő gyermekeknél
Időkeret: 96 hét
Az SD-OCT időbeli mérései szerint.
96 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a vizuális funkcióban
Időkeret: 96 hét
A látásélesség időbeli értékelése szerint.
96 hét
Változás a vizuális funkcióban
Időkeret: 96 hét
A pupilla fényreflexe alapján az idő múlásával.
96 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

REGENXBIO Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2021. március 31.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. október 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 2.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. november 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 25.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RGX-381-9101

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Neuronális ceroid lipofuscinosis 2. típusú (CLN2)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uganda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel