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Um estudo observacional em crianças com doença de Batten CLN2

25 de outubro de 2021 atualizado por: REGENXBIO Inc.

Um estudo observacional prospectivo para avaliar a progressão da doença ocular em crianças com doença de Batten CLN2

Este é um estudo prospectivo e longitudinal de história natural para documentar a progressão das manifestações oculares da doença CLN2 entre uma população residente na comunidade de participantes pediátricos afetados por esta doença.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Descrição detalhada

CLN2 é uma doença rara com dados de história natural ocular disponíveis limitados. Embora o padrão atual de tratamento retarde a degeneração motora, não é conhecido o tratamento das manifestações oculares da doença. Este estudo foi planejado para documentar, por meio de coleta de dados prospectivos, a progressão da doença ocular em crianças com apresentação clínica consistente com a doença de CLN2 Batten submetidas ao padrão atual de tratamento para sua condição. Nenhum produto experimental é administrado neste estudo observacional.

Tipo de estudo

Observacional

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Crianças com doença de CLN2 Batten submetidas ao padrão atual de atendimento para sua condição.

Descrição

Critério de inclusão:

Um participante é elegível para ser incluído no estudo somente se todos os seguintes critérios se aplicarem:

  1. O(s) seu(s) tutor(es) legal(is) está(ão) disposto(s) e apto(s) a fornecer-lhes consentimento informado por escrito e assinado.
  2. Tem diagnóstico documentado de doença CLN2 devido à deficiência de TPP1 ou tem um parente clinicamente diagnosticado com CLN2 com a mesma mutação do participante
  3. Está atualmente recebendo tratamento de TRE quinzenal com cerliponase alfa

Critério de exclusão:

Um participante é excluído do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

  1. Teve tratamento anterior com uma terapia genética AAV baseada em vírus adeno-associado
  2. Está atualmente participando de um ensaio clínico de produto experimental para o tratamento da doença CLN2

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na estrutura da retina em crianças com doença de Batten CLN2
Prazo: 96 semanas
Conforme avaliado pelas medidas SD-OCT ao longo do tempo.
96 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na função visual
Prazo: 96 semanas
Conforme avaliado pela acuidade visual ao longo do tempo.
96 semanas
Mudança na função visual
Prazo: 96 semanas
Conforme avaliado pelo reflexo pupilar à luz ao longo do tempo.
96 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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REGENXBIO Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

31 de março de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de outubro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de outubro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de julho de 2020

Primeira postagem (Real)

8 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de novembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de outubro de 2021

Última verificação

1 de outubro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RGX-381-9101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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