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Eine Beobachtungsstudie bei Kindern mit CLN2-Batten-Krankheit

25. Oktober 2021 aktualisiert von: REGENXBIO Inc.

Eine prospektive Beobachtungsstudie zur Bewertung des Fortschreitens von Augenerkrankungen bei Kindern mit CLN2-Batten-Krankheit

Dies ist eine prospektive Längsschnittstudie zum natürlichen Verlauf, um das Fortschreiten der okulären Manifestationen der CLN2-Krankheit bei einer ambulant lebenden Population von pädiatrischen Teilnehmern zu dokumentieren, die von dieser Krankheit betroffen sind.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

CLN2 ist eine seltene Krankheit mit begrenzt verfügbaren Daten zum natürlichen Verlauf der Augen. Während der derzeitige Behandlungsstandard die motorische Degeneration verlangsamt, ist es nicht bekannt, die Augenmanifestationen der Krankheit zu behandeln. Diese Studie soll durch prospektive Datenerhebung das Fortschreiten der Augenerkrankung bei Kindern mit einem klinischen Erscheinungsbild dokumentieren, das mit der CLN2-Batten-Krankheit übereinstimmt, die sich dem aktuellen Behandlungsstandard für ihre Erkrankung unterziehen. In dieser Beobachtungsstudie wird kein Prüfpräparat verabreicht.

Studientyp

Beobachtungs

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Kinder mit CLN2 Batten-Krankheit, die sich dem aktuellen Behandlungsstandard für ihre Erkrankung unterziehen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Ein Teilnehmer kann nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle folgenden Kriterien zutreffen:

  1. Ihr(e) gesetzliche(r) Vormund(e) ist (sind) bereit und in der Lage, ihnen eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung zu erteilen.
  2. Hat eine dokumentierte Diagnose einer CLN2-Krankheit aufgrund eines TPP1-Mangels oder einen Verwandten, bei dem CLN2 mit derselben Mutation wie der Teilnehmer klinisch diagnostiziert wurde
  3. Erhält derzeit eine zweiwöchentliche ERT-Behandlung mit Cerliponase alfa

Ausschlusskriterien:

Ein Teilnehmer wird von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

  1. Hatte eine vorherige Behandlung mit einer Adeno-assoziierten Virus-basierten AAV-Gentherapie
  2. Nimmt derzeit an einer klinischen Studie mit einem Prüfprodukt zur Behandlung der CLN2-Krankheit teil

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Netzhautstruktur bei Kindern mit CLN2 Batten-Krankheit
Zeitfenster: 96 Wochen
Wie durch SD-OCT-Messungen im Laufe der Zeit bewertet.
96 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Sehfunktion
Zeitfenster: 96 Wochen
Wie anhand der Sehschärfe im Laufe der Zeit beurteilt.
96 Wochen
Veränderung der Sehfunktion
Zeitfenster: 96 Wochen
Wie anhand des Pupillenlichtreflexes im Laufe der Zeit beurteilt.
96 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

31. März 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RGX-381-9101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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