Observační studie u dětí s CLN2 Batten Disease
25. října 2021 aktualizováno: REGENXBIO Inc.
Prospektivní observační studie k hodnocení progrese oční choroby u dětí s CLN2 Battenovou chorobou
Toto je prospektivní, longitudinální přírodovědná studie, která dokumentuje progresi očních projevů onemocnění CLN2 mezi komunitní populací pediatrických účastníků postižených tímto onemocněním.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Detailní popis
CLN2 je vzácné onemocnění s omezenými dostupnými údaji o přirozené anamnéze oka.
Zatímco současný standard péče zpomaluje motorickou degeneraci, není známo, že by léčila oční projevy onemocnění.
Tato studie je plánována tak, aby prostřednictvím prospektivního sběru dat zdokumentovala progresi očního onemocnění u dětí s klinickým obrazem odpovídajícím CLN2 Battenově chorobě, které podstupují současný standard péče o jejich stav.
V této observační studii se nepodává žádný hodnocený produkt.
Typ studie
Pozorovací
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Děti s CLN2 Battenovou chorobou podstupující současnou standardní péči o svůj stav.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Účastník může být zařazen do studie pouze tehdy, pokud jsou splněna všechna následující kritéria:
- Jeho nebo její zákonní zástupci jsou ochotni a schopni jim poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas.
- Má zdokumentovanou diagnózu onemocnění CLN2 v důsledku nedostatku TPP1 nebo má u příbuzného klinicky diagnostikovanou CLN2 se stejnou mutací jako účastník
- V současné době dostává jednou za dva týdny ERT léčbu cerliponázou alfa
Kritéria vyloučení:
Účastník je ze studie vyloučen, pokud platí některé z následujících kritérií:
- Prodělal předchozí léčbu genovou terapií AAV na bázi adeno-asociovaného viru
- V současné době se účastní klinického hodnocení hodnoceného produktu pro léčbu onemocnění CLN2
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna struktury sítnice u dětí s CLN2 Battenovou chorobou
Časové okno: 96 týdnů
|
Jak bylo hodnoceno měřeními SD-OCT v průběhu času.
|
96 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna vizuální funkce
Časové okno: 96 týdnů
|
Hodnotí se podle zrakové ostrosti v průběhu času.
|
96 týdnů
|
|
Změna vizuální funkce
Časové okno: 96 týdnů
|
Hodnotí se zornicovým světelným reflexem v průběhu času.
|
96 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
31. března 2021
Primární dokončení (Očekávaný)
1. října 2023
Dokončení studie (Očekávaný)
1. října 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. července 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. července 2020
První zveřejněno (Aktuální)
8. července 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. listopadu 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. října 2021
Naposledy ověřeno
1. října 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RGX-381-9101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Neuronální ceroidní lipofuscinóza typu 2 (CLN2)
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníciZápis na pozvánkuMukopolysacharidóza II | Fabryho nemoc | Niemann-Pickova choroba, typ C | Mukopolysacharidóza VI | Nedostatek lysozomální kyselé lipázy | Metachromatická leukodystrofie | Gaucherova nemoc | Cerebrotendinózní xantomatóza | Mukopolysacharidóza IV A | Gangliosidóza GM1 | Mukopolysacharidóza VII | Nedostatek kyselé... a další podmínkySpojené státy