HALOS: Angelman Syndrome 환자에서 ION582의 다중 상승 용량에 대한 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 연구
2026년 8월 19일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
HALOS: 엔젤만 증후군 환자에서 경막내 투여된 ION582의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구
이 연구의 목적은 엔젤만 증후군 참가자에서 경막내 투여되는 ION582의 증량 용량의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 최대 약 44명의 참가자를 등록하는 ION582의 1-2a상 오픈 라벨 용량 증량 연구입니다.
최대 4주의 스크리닝 기간 후 적격 참가자는 ION582의 척수강내(IT) 주사를 받게 됩니다.
참가자는 투약 후 최대 32주 동안 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
71
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Colorado Children's Hospital Research Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Boston Children's Hospital
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North Carolina
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Carrboro, North Carolina, 미국, 27510
- University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, 영국, OX3 9DU
- STRONG Group University of Oxford
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Ramat Gan, 이스라엘, 5262100
- Sheba medical center
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Pisa, 이탈리아, 56126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
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Paris, 프랑스, 75015
- Necker-Enfants Malades Hospital
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Randwick, 호주, NSW 2031
- Sydney Children's Hospital, Kids Cancer Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 엔젤만 증후군(AS)(ubiquitin-protein ligase E3A [UBE3A] 결실 또는 UBE3A 돌연변이)에 대해 문서화되고 인증된 진단을 받았습니다.
- 2-50세 사이의 남성 또는 여성, 부모 또는 법적 보호자의 사전 동의서 서명
- 현재 안정적인 용량의 항간질제, 행동 관리 약물, 수면제, 가바펜틴, 칸나비디올과 같은 안정적인 표준 치료를 받고 있으며 첫 번째 투여 전 최소 3개월 동안 특수 식이요법, 보충제 또는 영양 지원을 포함합니다.
- 좋은 학습 관행을 따르고 연구가 완료되었다는 통지를 받을 때까지 웹사이트나 소셜 미디어 사이트(예: Facebook, Instagram, Twitter, YouTube 등)와 같은 소셜 미디어 플랫폼에서 개인 또는 학습 정보 공유에 참여하지 마십시오.
제외 기준:
- 부계 일부모 이염색체(UPD) 또는 각인 결함(ID)의 분자 AS 확인을 문서화했습니다.
- 임의의 임상적으로 유의한(CS) 심혈관, 내분비, 간, 신장, 폐, 위장관, 신경계, 악성, 대사, 정신과 또는 연구자의 판단에 따라 안전 위험을 야기할 기타 상태는 환자를 부적합하게 만들 것입니다. 연구 절차에 참여 및/또는 완료할 수 없습니다. 조사자에 의해 결정된 발작이 잘 조절되지 않았거나 지난 6개월 동안 연구 중에 안전 위험을 초래할 수 있는 간질 상태를 문서화했습니다.
- 알려진 뼈, 척추, 출혈 또는 환자를 부상 위험 또는 요추 천자 실패의 위험에 노출시키는 기타 장애. 올리고뉴클레오티드(작은 간섭 리보핵산, 안티센스 올리고뉴클레오티드[ASO] 포함)를 사용한 이전 치료. COVID-19 백신 접종이 허용됩니다.
- 유전자 요법의 이전 사용. 조사자의 의견에 따라 참가자가 포함하기에 적합하지 않거나 참가자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 기타 조건이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 1 MAD: 코호트 A
ION582는 13주에 걸쳐 IT 주사로 투여되며 각 용량 투여 사이에는 최소 약 4주가 소요됩니다.
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ION582는 IT 주입으로 관리됩니다.
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실험적: 파트 1 MAD: 코호트 B
ION582는 13주에 걸쳐 IT 주사로 투여되며 각 용량 투여 사이에는 최소 약 4주가 소요됩니다.
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ION582는 IT 주입으로 관리됩니다.
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실험적: 파트 1 MAD: 코호트 C
ION582는 13주에 걸쳐 IT 주사로 투여되며 각 용량 투여 사이에는 최소 약 4주가 소요됩니다.
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ION582는 IT 주입으로 관리됩니다.
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실험적: 파트 1 MAD: 코호트 D
ION582는 13주에 걸쳐 IT 주사로 투여되며 각 용량 투여 사이에는 최소 약 4주가 소요됩니다.
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ION582는 IT 주입으로 관리됩니다.
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실험적: 파트 1 MAD: 코호트 E
ION582는 13주에 걸쳐 IT 주사로 투여되며 각 용량 투여 사이에는 최소 약 4주가 걸립니다.
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ION582는 IT 주입으로 관리됩니다.
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실험적: 2부 그룹 1
ION582는 추가 투여 간격을 두고 49주에 걸쳐 IT 주사로 투여됩니다.
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ION582는 IT 주입으로 관리됩니다.
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실험적: 2부 그룹 2
ION582는 추가 투여 간격을 두고 49주에 걸쳐 IT 주사로 투여됩니다.
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ION582는 IT 주입으로 관리됩니다.
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실험적: 3부 그룹 1
ION582는 추가 투여 간격을 두고 145주에 걸쳐 IT 주사로 투여됩니다.
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ION582는 IT 주입으로 관리됩니다.
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실험적: 3부 그룹 2
ION582는 추가 투여 간격을 두고 145주에 걸쳐 IT 주사로 투여됩니다.
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ION582는 IT 주입으로 관리됩니다.
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실험적: 1 부 미친 : 코호트 f
ION582는 13 주에 걸쳐 IT 주사로 투여되며, 각 용량 투여 사이에서 최소 약 12 주가 있습니다.
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ION582는 IT 주입으로 관리됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ION582의 단일 및 다중 용량의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해(부작용의 발생률, 중증도 및 용량-관계 및 실험실 매개변수의 변화).
기간: 파트 1: 최대 45주차; 파트 2: 81주차까지
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ION582의 안전성과 내약성은 이상반응의 발생률, 중증도, 용량관계 및 용량별 실험실 변수의 변화를 판단하여 평가할 예정이다.
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파트 1: 최대 45주차; 파트 2: 81주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ION582의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 파트 1: 최대 45주차; 파트 2: 81주차까지
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파트 1: 최대 45주차; 파트 2: 81주차까지
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ION582의 최대 혈장 농도(Tmax) 도달 시간
기간: 파트 1: 최대 45주차; 파트 2: 81주차까지
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파트 1: 최대 45주차; 파트 2: 81주차까지
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ION582의 플라즈마 제거 반감기(t1/2λz)
기간: 파트 1: 최대 45주차; 파트 2: 81주차까지
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파트 1: 최대 45주차; 파트 2: 81주차까지
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CSF의 농도 ION582
기간: 파트 1: 최대 13주차; 파트 2: 49주차까지
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파트 1: 최대 13주차; 파트 2: 49주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 22일
기본 완료 (추정된)
2029년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 9일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ION582-CS1
- 2021-003009-23 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Ionis는 익명화 된 개별 참가자 데이터, 집계 된 임상 데이터 및이 연구 결과를 지원하는 다른 유형의 데이터를 공유 할 수 있습니다.
자격을 갖춘 연구원의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준 중 세 가지 모두가 충족되면 고려됩니다. (1) 미국과 유럽 연합에서 연구 약물의 마케팅 승인으로 12 개월; (2) 연구 결론으로부터 18 개월; 및 (3) 연구 기사의 발표로부터 6 개월.
액세스는 안전한 환경을 통해 이루어지며 연구 제안서의 승인 및 적절한 데이터 사용 계약에 진입 할 때 조치를 취하고 있습니다.
액세스 요청은 웹 사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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