HALOS: Turvallisuus-, siedettävyys-, farmakokinetiikka- ja farmakodynamiikkatutkimus ION582:n useista nousevista annoksista osallistujille, joilla on Angelmanin oireyhtymä
tiistai 19. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
HALOS: Tutkimus intratekaalisesti annetun ION582:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on Angelmanin oireyhtymä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ION582:n kasvavien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä intratekaalisesti annosteltaessa Angelmanin oireyhtymää sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 1-2a avoin ION582:n annoskorotustutkimus, johon osallistuu noin 44 osallistujaa.
Enintään 4 viikon seulontajakson jälkeen kelvolliset osallistujat saavat intratekaalisia (IT) ION582-injektioita.
Osallistujia seurataan enintään 32 viikon ajan annostelun jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
51
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Randwick, Australia, NSW 2031
- Sydney Children's Hospital, Kids Cancer Centre
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Pisa, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Necker-Enfants Malades Hospital
-
-
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- STRONG Group University of Oxford
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Colorado Children's Hospital Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Carrboro, North Carolina, Yhdysvallat, 27510
- University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujalla on dokumentoitu ja sertifioitu Angelmanin oireyhtymän (AS) diagnoosi (ubikvitiini-proteiiniligaasi E3A [UBE3A] -deleetio tai UBE3A-mutaatio)
- 2–50-vuotias mies tai nainen vanhemman tai laillisen huoltajan allekirjoitetulla suostumuksella
- Saat tällä hetkellä vakaita hoitoja, kuten vakaita annoksia epilepsialääkkeitä, käyttäytymislääkkeitä, unilääkkeitä, gabapentiiniä, kannabidiolia sekä erityisruokavalioita, lisäravinteita tai ravitsemustukea vähintään 3 kuukauden ajan ennen ensimmäistä annosta.
- Noudata hyviä opiskelukäytäntöjä äläkä osallistu henkilökohtaisten tai opintotietojen jakamiseen sosiaalisen median alustoilla, kuten millään verkkosivustolla tai sosiaalisen median sivustolla (esim. Facebook, Instagram, Twitter, YouTube jne.), ennen kuin sinulle ilmoitetaan tutkimuksen valmistumisesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Siinä on dokumentoitu molekylaarinen AS-vahvistus isän uniparentaalisesta disomiasta (UPD) tai painamisvirheestä (ID).
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä (CS) kardiovaskulaarinen, endokriininen, maksan, munuaisten, keuhkojen, maha-suolikanavan, neurologinen, pahanlaatuinen, metabolinen, psykiatrinen tai muu sairaus, joka tutkijan arvion mukaan aiheuttaa turvallisuusriskin, tekee potilaan sopimattomaksi osallistuminen ja/tai kyvyttömyys suorittaa niitä. Hänellä on tutkijan määrittämiä huonosti hallittuja kohtauksia tai hän on dokumentoinut Status Epilepticuksen viimeisen 6 kuukauden aikana, mikä saattaa aiheuttaa turvallisuusriskin tutkimuksen aikana.
- Tunnettu luu-, selkäranka-, verenvuoto- tai muu sairaus, joka altistaa potilaan loukkaantumisriskille tai epäonnistuneelle lannepunktiolle. Aikaisempi käsittely oligonukleotidilla (mukaan lukien pieni häiritsevä ribonukleiinihappo, antisense-oligonukleotidi [ASO:t]). COVID-19-rokotukset ovat sallittuja.
- Kaikki aiempi geeniterapian käyttö. Sinulla on muita ehtoja, jotka tutkijan näkemyksen mukaan tekisivät osallistujasta kelpaamattoman mukaan otettavaksi tai voisivat häiritä osallistujaa tutkimukseen osallistumista tai sen suorittamista loppuun.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa 1 MAD: Kohortti A
ION582:ta annetaan IT-injektiona 13 viikon ajan, jolloin kunkin annoksen välillä on vähintään noin 4 viikkoa.
|
ION582 annetaan IT-injektiolla.
|
|
Kokeellinen: Osa 1 MAD: Kohortti B
ION582:ta annetaan IT-injektiona 13 viikon ajan, jolloin kunkin annoksen välillä on vähintään noin 4 viikkoa.
|
ION582 annetaan IT-injektiolla.
|
|
Kokeellinen: Osa 1 MAD: Kohortti C
ION582:ta annetaan IT-injektiona 13 viikon ajan, jolloin kunkin annoksen välillä on vähintään noin 4 viikkoa.
|
ION582 annetaan IT-injektiolla.
|
|
Kokeellinen: Osa 1 MAD: Kohortti D
ION582:ta annetaan IT-injektiona 13 viikon ajan, jolloin kunkin annoksen välillä on vähintään noin 4 viikkoa.
|
ION582 annetaan IT-injektiolla.
|
|
Kokeellinen: Osa 1 MAD: Kohortti E
ION582 annetaan IT-injektiona 13 viikon ajan, jolloin kunkin annoksen välillä on vähintään noin 4 viikkoa.
|
ION582 annetaan IT-injektiolla.
|
|
Kokeellinen: Osa 2 Ryhmä 1
ION582 annetaan IT-injektiona 49 viikon ajan lisäannostusvälein.
|
ION582 annetaan IT-injektiolla.
|
|
Kokeellinen: Osa 2 Ryhmä 2
ION582 annetaan IT-injektiona 49 viikon ajan lisäannostusvälein.
|
ION582 annetaan IT-injektiolla.
|
|
Kokeellinen: Osa 3 Ryhmä 1
ION582 annetaan IT-injektiona 145 viikon ajan lisäannostusvälein.
|
ION582 annetaan IT-injektiolla.
|
|
Kokeellinen: Osa 3 Ryhmä 2
ION582 annetaan IT-injektiona 145 viikon ajan lisäannostusvälein.
|
ION582 annetaan IT-injektiolla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida ION582:n yksittäisten ja useiden annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä (haittavaikutusten ja laboratorioparametrien muutosten ilmaantuvuus, vakavuus ja annossuhde).
Aikaikkuna: Osa 1: Viikolle 45 asti; Osa 2: Viikolle 81 asti
|
ION582:n turvallisuus ja siedettävyys arvioidaan määrittämällä haittavaikutusten ilmaantuvuus, vakavuus ja annossuhde sekä laboratorioparametrien muutokset annoksen mukaan.
|
Osa 1: Viikolle 45 asti; Osa 2: Viikolle 81 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ION582:n suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Osa 1: Viikolle 45 asti; Osa 2: Viikolle 81 asti
|
Osa 1: Viikolle 45 asti; Osa 2: Viikolle 81 asti
|
|
Aika ION582:n plasmapitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Osa 1: Viikolle 45 asti; Osa 2: Viikolle 81 asti
|
Osa 1: Viikolle 45 asti; Osa 2: Viikolle 81 asti
|
|
ION582:n plasman eliminaation puoliintumisaika (t1/2λz).
Aikaikkuna: Osa 1: Viikolle 45 asti; Osa 2: Viikolle 81 asti
|
Osa 1: Viikolle 45 asti; Osa 2: Viikolle 81 asti
|
|
Konsentraatio ION582 CSF:ssä
Aikaikkuna: Osa 1: Viikolle 13 asti; Osa 2: Viikolle 49 asti
|
Osa 1: Viikolle 13 asti; Osa 2: Viikolle 49 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 22. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. maaliskuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. maaliskuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 9. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 19. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ION582-CS1
- 2021-003009-23 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .