Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

HALOS: En studie av säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik av multipla stigande doser av ION582 hos deltagare med Angelmans syndrom

19 mars 2024 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

HALOS: En studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos intratekalt administrerad ION582 hos patienter med Angelmans syndrom

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av stigande doser av ION582 administrerade intratekalt hos deltagare med Angelmans syndrom.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 1-2a, öppen dosökningsstudie av ION582 som registrerar upp till cirka 44 deltagare. Efter en screeningperiod på upp till 4 veckor kommer kvalificerade deltagare att få intratekala (IT) injektioner av ION582. Deltagarna kommer att följas i upp till 32 veckor efter dosering.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

51

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
      • Randwick, Australien, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital, Kids Cancer Centre
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Necker-Enfants Malades Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Colorado Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Carrboro, North Carolina, Förenta staterna, 27510
        • University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5262100
        • Sheba Medical Center
  • Italien
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
  • Storbritannien
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Storbritannien, OX3 9DU
        • STRONG Group University of Oxford

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren har en dokumenterad och certifierad diagnos av Angelman syndrom (AS) (ubiquitin-protein ligas E3A [UBE3A] deletion eller UBE3A mutation)
  2. Man eller kvinna i åldrarna 2-50 år, med undertecknat informerat samtycke från föräldrar eller vårdnadshavare
  3. Får för närvarande stabila standardbehandlingar såsom stabila doser av antiepileptika, mediciner för beteendehantering, sömnmediciner, gabapentin, cannabidiol och inklusive specialkost, kosttillskott eller näringsstöd i minst 3 månader före första dosen.
  4. Följ god studiepraxis och delta inte i delning av personlig information eller studieinformation på sociala medieplattformar, såsom någon webbplats eller sociala medier (t.ex. Facebook, Instagram, Twitter, YouTube, etc.) förrän du får besked om att studien är slutförd.

Exklusions kriterier:

  1. Har dokumenterad molekylär AS-bekräftelse på paternal uniparental disomi (UPD) eller imprinting defekt (ID).
  2. Alla kliniskt signifikanta (CS) kardiovaskulära, endokrina, lever-, njur-, pulmonella, gastrointestinala, neurologiska, maligna, metabola, psykiatriska eller andra tillstånd som, enligt utredarens bedömning, kommer att utgöra en säkerhetsrisk, kommer att göra patienten olämplig för deltagande i och/eller oförmögen att slutföra studieprocedurerna. Har dåligt kontrollerade anfall enligt bedömningen av utredaren eller har dokumenterat Status Epilepticus under de senaste 6 månaderna som kan utgöra en säkerhetsrisk under studien.
  3. Känd ben, ryggrad, blödning eller annan störning som utsätter patienten för risk för skada eller misslyckad lumbalpunktion. Tidigare behandling med en oligonukleotid (inklusive liten störande ribonukleinsyra, antisensoligonukleotid [ASO]). Covid-19-vaccinationer är tillåtna.
  4. All tidigare användning av genterapi. Har andra tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra deltagaren olämplig för inkludering eller kan störa deltagaren att delta i eller slutföra studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del 1 MAD: Kohort A
ION582 kommer att administreras som IT-injektion under en period av 13 veckor, med minst cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering.
Läkemedel: ION582
ION582 kommer att administreras genom IT-injektion.
Experimentell: Del 1 MAD: Kohort B
ION582 kommer att administreras som IT-injektion under en period av 13 veckor, med minst cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering.
Läkemedel: ION582
ION582 kommer att administreras genom IT-injektion.
Experimentell: Del 1 MAD: Kohort C
ION582 kommer att administreras som IT-injektion under en period av 13 veckor, med minst cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering.
Läkemedel: ION582
ION582 kommer att administreras genom IT-injektion.
Experimentell: Del 1 MAD: Kohort D
ION582 kommer att administreras som IT-injektion under en period av 13 veckor, med minst cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering.
Läkemedel: ION582
ION582 kommer att administreras genom IT-injektion.
Experimentell: Del 1 MAD: Kohort E
ION582 kommer att administreras som IT-injektion under en period av 13 veckor, med minst cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering.
Läkemedel: ION582
ION582 kommer att administreras genom IT-injektion.
Experimentell: Del 2 Grupp 1
ION582 kommer att administreras som IT-injektion under en period av 49 veckor, med ytterligare doseringsintervall.
Läkemedel: ION582
ION582 kommer att administreras genom IT-injektion.
Experimentell: Del 2 Grupp 2
ION582 kommer att administreras som IT-injektion under en period av 49 veckor, med ytterligare doseringsintervall.
Läkemedel: ION582
ION582 kommer att administreras genom IT-injektion.
Experimentell: Del 3 Grupp 1
ION582 kommer att administreras som IT-injektion under en period av 145 veckor, med ytterligare doseringsintervall.
Läkemedel: ION582
ION582 kommer att administreras genom IT-injektion.
Experimentell: Del 3 Grupp 2
ION582 kommer att administreras som IT-injektion under en period av 145 veckor, med ytterligare doseringsintervall.
Läkemedel: ION582
ION582 kommer att administreras genom IT-injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för enstaka och multipla doser av ION582 (incidens, svårighetsgrad och dossamband av negativa effekter och förändringar i laboratorieparametrarna).
Tidsram: Del 1: Fram till vecka 45; Del 2: Fram till vecka 81
Säkerheten och tolerabiliteten för ION582 kommer att bedömas genom att bestämma incidensen, svårighetsgraden och dosförhållandet av skadliga effekter och förändringar i laboratorieparametrarna per dos.
Del 1: Fram till vecka 45; Del 2: Fram till vecka 81

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av ION582
Tidsram: Del 1: Fram till vecka 45; Del 2: Fram till vecka 81
Del 1: Fram till vecka 45; Del 2: Fram till vecka 81
Dags att nå maximal plasmakoncentration (Tmax) av ION582
Tidsram: Del 1: Fram till vecka 45; Del 2: Fram till vecka 81
Del 1: Fram till vecka 45; Del 2: Fram till vecka 81
Plasmaelimineringshalveringstid (t1/2λz) för ION582
Tidsram: Del 1: Fram till vecka 45; Del 2: Fram till vecka 81
Del 1: Fram till vecka 45; Del 2: Fram till vecka 81
Koncentration ION582 i CSF
Tidsram: Del 1: Fram till vecka 13; Del 2: Fram till vecka 49
Del 1: Fram till vecka 13; Del 2: Fram till vecka 49

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Samarbetspartners

Biogen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 december 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 november 2021

Första postat (Faktisk)

19 november 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ION582-CS1
  • 2021-003009-23 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Angelmans syndrom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera