Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

HALOS: badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielokrotnych rosnących dawek ION582 u uczestników z zespołem Angelmana

19 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

HALOS: badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę ION582 podawanego dooponowo pacjentom z zespołem Angelmana

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji rosnących dawek ION582 podawanych dooponowo uczestnikom z zespołem Angelmana.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to faza 1-2a, otwarte badanie z eskalacją dawki ION582, obejmujące około 44 uczestników. Po okresie badań przesiewowych trwającym do 4 tygodni kwalifikujący się uczestnicy otrzymają dokanałowe (IT) zastrzyki ION582. Uczestnicy będą obserwowani przez okres do 32 tygodni po podaniu dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

71

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Randwick, Australia, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital, Kids Cancer Centre
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Necker-Enfants Malades Hospital
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 5262100
        • Sheba medical center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Colorado Children's Hospital Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Carrboro, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27510
        • University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Włochy
      • Pisa, Włochy, 56126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
  • Zjednoczone Królestwo
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • STRONG Group University of Oxford

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik ma udokumentowane i poświadczone rozpoznanie zespołu Angelmana (AS) (delecja ligazy ubikwitynowo-białkowej E3A [UBE3A] lub mutacja UBE3A)
  2. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 2 do 50 lat, z podpisaną świadomą zgodą rodziców lub opiekunów prawnych
  3. Obecnie otrzymuje stały standard leczenia, taki jak stałe dawki leków przeciwpadaczkowych, leki behawioralne, leki nasenne, gabapentyna, kannabidiol, a także specjalne diety, suplementy lub wsparcie żywieniowe przez co najmniej 3 miesiące przed pierwszą dawką.
  4. Postępuj zgodnie z dobrymi praktykami związanymi z nauką i nie bierz udziału w udostępnianiu danych osobowych lub danych dotyczących nauki na platformach mediów społecznościowych, takich jak strony internetowe lub serwisy społecznościowe (np. Facebook, Instagram, Twitter, YouTube itp.), dopóki nie otrzymasz powiadomienia o zakończeniu badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ma udokumentowane molekularne AS potwierdzenie ojcowskiej disomii jednorodzicielskiej (UPD) lub defektu imprintingu (ID).
  2. Każdy klinicznie istotny (CS) stan sercowo-naczyniowy, endokrynologiczny, wątrobowy, nerkowy, płucny, żołądkowo-jelitowy, neurologiczny, złośliwy, metaboliczny, psychiatryczny lub inny, który w ocenie badacza będzie stwarzał zagrożenie dla bezpieczeństwa, sprawi, że pacjent nie będzie się nadawał do uczestniczenia i/lub niemożności ukończenia procedur badania. Ma źle kontrolowane napady padaczkowe określone przez Badacza lub ma udokumentowany stan padaczkowy w ciągu ostatnich 6 miesięcy, który może stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa podczas badania.
  3. Znane schorzenie kości, kręgosłupa, krwawienie lub inne schorzenie, które naraża pacjenta na ryzyko urazu lub nieudanego nakłucia lędźwiowego. Wcześniejsze leczenie oligonukleotydem (w tym małym interferującym kwasem rybonukleinowym, antysensownym oligonukleotydem [ASO]). Szczepienia przeciwko COVID-19 są dozwolone.
  4. Jakiekolwiek wcześniejsze zastosowanie terapii genowej. Mają jakiekolwiek inne warunki, które w opinii Badacza uczyniłyby uczestnika nienadającym się do włączenia lub mogłyby przeszkodzić uczestnikowi we wzięciu udziału lub ukończeniu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1 MAD: Kohorta A
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym przez okres 13 tygodni, z minimalnym odstępem około 4 tygodni pomiędzy kolejnymi podaniami dawek.
Lek: ION582
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym.
Eksperymentalny: Część 1 MAD: Kohorta B
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym przez okres 13 tygodni, z minimalnym odstępem około 4 tygodni pomiędzy kolejnymi podaniami dawek.
Lek: ION582
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym.
Eksperymentalny: Część 1 MAD: Kohorta C
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym przez okres 13 tygodni, z minimalnym odstępem około 4 tygodni pomiędzy kolejnymi podaniami dawek.
Lek: ION582
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym.
Eksperymentalny: Część 1 MAD: Kohorta D
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym przez okres 13 tygodni, z minimalnym odstępem około 4 tygodni pomiędzy kolejnymi podaniami dawek.
Lek: ION582
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym.
Eksperymentalny: Część 1 MAD: Kohorta E
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym przez okres 13 tygodni, z minimalnym odstępem około 4 tygodni pomiędzy kolejnymi podaniami dawek.
Lek: ION582
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym.
Eksperymentalny: Część 2 Grupa 1
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu IT przez okres 49 tygodni, z dodatkowymi odstępami między dawkami.
Lek: ION582
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym.
Eksperymentalny: Część 2 Grupa 2
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu IT przez okres 49 tygodni, z dodatkowymi odstępami między dawkami.
Lek: ION582
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym.
Eksperymentalny: Część 3 Grupa 1
ION582 będzie podawany w postaci zastrzyku IT przez okres 145 tygodni, z dodatkowymi odstępami między dawkami.
Lek: ION582
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym.
Eksperymentalny: Część 3 Grupa 2
ION582 będzie podawany w postaci zastrzyku IT przez okres 145 tygodni, z dodatkowymi odstępami między dawkami.
Lek: ION582
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym.
Eksperymentalny: Część 1 szalona: kohorta f
Jion582 będzie podawany w miarę wstrzyknięcia IT przez okres 13 tygodni, z minimum około 12 tygodni między podawaniem dawki.
Lek: ION582
ION582 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych i wielokrotnych dawek ION582 (częstość występowania, nasilenie i zależność od dawki działań niepożądanych oraz zmiany parametrów laboratoryjnych).
Ramy czasowe: Część 1: Do tygodnia 45; Część 2: Do tygodnia 81
Bezpieczeństwo i tolerancja ION582 zostaną ocenione poprzez określenie częstości występowania, nasilenia i stosunku dawek działań niepożądanych oraz zmian parametrów laboratoryjnych w zależności od dawki.
Część 1: Do tygodnia 45; Część 2: Do tygodnia 81

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) ION582
Ramy czasowe: Część 1: Do tygodnia 45; Część 2: Do tygodnia 81
Część 1: Do tygodnia 45; Część 2: Do tygodnia 81
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia jonu582 w osoczu (Tmax).
Ramy czasowe: Część 1: Do tygodnia 45; Część 2: Do tygodnia 81
Część 1: Do tygodnia 45; Część 2: Do tygodnia 81
Okres półtrwania eliminacji z osocza (t1/2λz) ION582
Ramy czasowe: Część 1: Do tygodnia 45; Część 2: Do tygodnia 81
Część 1: Do tygodnia 45; Część 2: Do tygodnia 81
Stężenie ION582 w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Część 1: Do 13 tygodnia; Część 2: Do tygodnia 49
Część 1: Do 13 tygodnia; Część 2: Do tygodnia 49

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

Biogen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ION582-CS1
  • 2021-003009-23 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Jonis może udostępniać anonimizowane dane indywidualnych uczestników, agregowane dane kliniczne i inne rodzaje danych, które potwierdzają wyniki w tym badaniu. Wnioski o dane od wykwalifikowanych badaczy zostaną rozpatrzone po spełnieniu wszystkich trzech następujących kryteriów: (1) 12 miesięcy od zatwierdzenia marketingu leku badanego zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badania. Dostęp byłby za pośrednictwem bezpiecznego środowiska i jest uzależniony po zatwierdzeniu propozycji badawczej i wejściu do odpowiedniej umowy o wykorzystaniu danych. Prośby o dostęp do danych można przesłać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj