HALOS: uno studio di sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di dosi multiple ascendenti di ION582 nei partecipanti con sindrome di Angelman
19 agosto 2026 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
HALOS: uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ION582 somministrato per via intratecale in pazienti con sindrome di Angelman
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità delle dosi crescenti di ION582 somministrate per via intratecale nei partecipanti con sindrome di Angelman.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di fase 1-2a, in aperto, di aumento della dose di ION582 che ha arruolato fino a circa 44 partecipanti.
Dopo un periodo di screening fino a 4 settimane, i partecipanti idonei riceveranno iniezioni intratecali (IT) di ION582.
I partecipanti saranno seguiti fino a 32 settimane dopo la somministrazione.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
71
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Randwick, Australia, NSW 2031
- Sydney Children's Hospital, Kids Cancer Centre
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Paris, Francia, 75015
- Necker-Enfants Malades Hospital
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Ramat Gan, Israele, 5262100
- Sheba medical center
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Pisa, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 9DU
- STRONG Group University of Oxford
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Colorado Children's Hospital Research Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Boston Children's Hospital
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North Carolina
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Carrboro, North Carolina, Stati Uniti, 27510
- University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Il partecipante ha una diagnosi documentata e certificata della sindrome di Angelman (SA) (delezione dell'ubiquitina-proteina ligasi E3A [UBE3A] o mutazione UBE3A)
- Maschio o femmina di età compresa tra 2 e 50 anni, con consenso informato firmato dai genitori o dal tutore legale
- Attualmente sta ricevendo trattamenti standard di cura stabili come dosi stabili di farmaci antiepilettici, farmaci per la gestione comportamentale, farmaci per il sonno, gabapentin, cannabidiolo e comprese diete speciali, integratori o supporto nutrizionale per almeno 3 mesi prima della prima dose.
- Seguire le buone pratiche di studio e non partecipare alla condivisione di informazioni personali o di studio su piattaforme di social media, come qualsiasi sito Web o sito di social media (ad es. Facebook, Instagram, Twitter, YouTube, ecc.) fino a quando non viene comunicato che lo studio è completato.
Criteri di esclusione:
- Ha documentato la conferma di AS molecolare della disomia uniparentale paterna (UPD) o del difetto di imprinting (ID).
- Qualsiasi condizione clinicamente significativa (CS) cardiovascolare, endocrina, epatica, renale, polmonare, gastrointestinale, neurologica, maligna, metabolica, psichiatrica o di altro tipo che, a giudizio dello sperimentatore, rappresenterà un rischio per la sicurezza, renderà il paziente inadatto a partecipazione e/o impossibilità a completare le procedure dello studio. Ha convulsioni scarsamente controllate come determinato dall'investigatore o ha documentato lo stato epilettico negli ultimi 6 mesi che potrebbe rappresentare un rischio per la sicurezza durante lo studio.
- Ossa, colonna vertebrale, sanguinamento o altri disturbi noti che espongono il paziente al rischio di lesioni o puntura lombare non riuscita. Precedente trattamento con un oligonucleotide (incluso piccolo acido ribonucleico interferente, oligonucleotide antisenso [ASO]). Le vaccinazioni contro il COVID-19 sono consentite.
- Qualsiasi uso precedente di terapia genica. Avere altre condizioni che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbero il partecipante inadatto all'inclusione o potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte 1 MAD: Coorte A
ION582 verrà somministrato come iniezione IT per un periodo di 13 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione della dose.
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ION582 sarà somministrato mediante iniezione IT.
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Sperimentale: Parte 1 MAD: Coorte B
ION582 verrà somministrato come iniezione IT per un periodo di 13 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione della dose.
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ION582 sarà somministrato mediante iniezione IT.
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Sperimentale: Parte 1 MAD: Coorte C
ION582 verrà somministrato come iniezione IT per un periodo di 13 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione della dose.
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ION582 sarà somministrato mediante iniezione IT.
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Sperimentale: Parte 1 MAD: Coorte D
ION582 verrà somministrato come iniezione IT per un periodo di 13 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione della dose.
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ION582 sarà somministrato mediante iniezione IT.
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Sperimentale: Parte 1 MAD: Coorte E
ION582 verrà somministrato come iniezione IT per un periodo di 13 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ogni somministrazione della dose.
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ION582 sarà somministrato mediante iniezione IT.
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Sperimentale: Parte 2 Gruppo 1
ION582 verrà somministrato mediante iniezione intratecale per un periodo di 49 settimane, con ulteriori intervalli di dosaggio.
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ION582 sarà somministrato mediante iniezione IT.
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Sperimentale: Parte 2 Gruppo 2
ION582 verrà somministrato mediante iniezione intratecale per un periodo di 49 settimane, con ulteriori intervalli di dosaggio.
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ION582 sarà somministrato mediante iniezione IT.
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Sperimentale: Parte 3 Gruppo 1
ION582 verrà somministrato mediante iniezione intratecale per un periodo di 145 settimane, con ulteriori intervalli di dosaggio.
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ION582 sarà somministrato mediante iniezione IT.
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Sperimentale: Parte 3 Gruppo 2
ION582 verrà somministrato mediante iniezione intratecale per un periodo di 145 settimane, con ulteriori intervalli di dosaggio.
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ION582 sarà somministrato mediante iniezione IT.
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Sperimentale: Parte 1 Mad: coorte f
ION582 verrà somministrato come iniezione per un periodo di 13 settimane, con un minimo di circa 12 settimane tra ciascuna somministrazione di dose.
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ION582 sarà somministrato mediante iniezione IT.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole e multiple di ION582 (incidenza, gravità e relazione con la dose degli effetti avversi e cambiamenti nei parametri di laboratorio).
Lasso di tempo: Parte 1: fino alla settimana 45; Parte 2: fino alla settimana 81
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La sicurezza e la tollerabilità di ION582 saranno valutate determinando l'incidenza, la gravità e la relazione con la dose degli effetti avversi e le variazioni dei parametri di laboratorio per dose.
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Parte 1: fino alla settimana 45; Parte 2: fino alla settimana 81
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di ION582
Lasso di tempo: Parte 1: fino alla settimana 45; Parte 2: fino alla settimana 81
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Parte 1: fino alla settimana 45; Parte 2: fino alla settimana 81
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Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax) di ION582
Lasso di tempo: Parte 1: fino alla settimana 45; Parte 2: fino alla settimana 81
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Parte 1: fino alla settimana 45; Parte 2: fino alla settimana 81
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Emivita di eliminazione plasmatica (t1/2λz) di ION582
Lasso di tempo: Parte 1: fino alla settimana 45; Parte 2: fino alla settimana 81
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Parte 1: fino alla settimana 45; Parte 2: fino alla settimana 81
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Concentrazione ION582 nel CSF
Lasso di tempo: Parte 1: fino alla settimana 13; Parte 2: fino alla settimana 49
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Parte 1: fino alla settimana 13; Parte 2: fino alla settimana 49
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 dicembre 2021
Completamento primario (Stimato)
1 marzo 2029
Completamento dello studio (Stimato)
1 marzo 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 novembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 novembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
19 novembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ION582-CS1
- 2021-003009-23 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Ionis può condividere dati anonimi dei singoli partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati in questo studio.
Le richieste di dati di ricercatori qualificati saranno considerate una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione del marketing del farmaco di studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo di studio.
L'accesso sarebbe tramite un ambiente sicuro e dipende dall'approvazione di una proposta di ricerca e dall'ingresso in un accordo di utilizzo dei dati adeguato.
Le richieste per accedere ai dati possono essere inviate tramite il sito Web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .