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중증 근무력증 결과의 예측인자 및 예후인자

2024년 7월 30일 업데이트: Nourelhoda Ahmed Ahmed Haridy, Assiut University

이 연구는 MG의 다른 하위 그룹의 임상 특징, 빈도를 특성화하고 MG의 다른 하위 그룹 간의 치료 반응 예측 인자를 식별하는 것을 목표로 합니다. 예측 변수에는 1차 결과(등록 시점과 3개월 후 기준선에서 MG 척도의 변화 백분율) 및 2차 결과(치료 관련 부작용)가 포함됩니다. 또한 불응성 MG 환자의 빈도를 결정하는 것을 목표로 합니다.

이 정보는 질병 재발의 추세와 메커니즘, 최적의 관리 전략을 이해하는 데 사용됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

중증 근무력증(MG)은 시냅스 후 막을 표적으로 하는 자가항체에 의해 발생하는 신경근 접합부(NMJ)에 영향을 미치는 드문 후천성 자가면역 질환입니다. 전체 유병률은 100만 명당 150~250건입니다. 가장 일반적인 자가항체는 니코틴성 아세틸콜린 수용체(AChR)에 대한 항체이지만 다른 항체가 존재할 수 있는 경우의 비율이 더 적으며 여기에는 근육 특이 티로신 키나아제(MuSK) 또는 지단백 수용체에 대한 항체가 포함됩니다. 관련 단백질 4(Lrp-4). MG의 징후는 안구, 구근 및 사지 근육에 영향을 미치는 피로할 수 있는 골격근 약화의 형태입니다. 일반적으로, 질병 진단은 혈청 내 양성 자가항체와 함께 이러한 특징적인 근육 약화의 존재에 의해 확인됩니다. 질병의 주요 현재 치료는 질병 발현을 관리하는데 효율적인 증상 및 면역 조절 요법입니다. 질병 예후는 대부분 양호하며 약 15%는 기존 치료법에 대해 의학적으로 난치성인 것으로 간주됩니다. MG는 자가항체 상태, 발병 연령, 근육 손상 정도를 포함하는 여러 요인에 따라 여러 하위 그룹으로 분류할 수 있습니다. 이러한 하위 그룹은 치료 결정에 상당한 영향을 미칩니다. 또한, 이 제안된 분류는 이러한 하위 그룹 간의 뚜렷한 면역병리학적, 임상적, 치료적 및 예후적 차이를 설명할 수 있습니다.

현재의 표준 면역 요법은 광범위한 면역 억제를 가지고 있으며, 특히 일반적으로 평생 동안 필요하기 때문에 사용과 관련된 잠재적 부작용은 삶의 질에 상당한 영향을 미칠 수 있습니다. 역학, 임상 증상, 자가항체 상태 및 동반질환에 따라 MG의 다양한 하위 그룹 간에 치료 반응 및 결과에 상당한 이질성이 존재합니다. MG 임상 시험에서 평가는 주로 단기 임상 효능에 의존하지만 환자의 삶의 질 및 기타 질병 부담에 대한 장기적인 이점 및 영향(즉, 치료 관련 부작용, 재정적 영향)은 측정되지 않았습니다. MG의 결과는 많은 연구에서 평가되었으며 삶의 질 저하, 질병 자체 및 치료에 사용되는 면역 조절제와 관련된 사회적 및 신체적 건강에 대한 부정적인 영향을 포함했습니다. 이러한 요인을 바탕으로 연구자들은 참여자의 질병 특성, 환자 맞춤형 표적 치료 전략, 치료 결과, 질병 진행 및 삶의 질을 찾기 위해 본 연구를 수행하는 것을 목표로 했습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

30

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 이집트
      • Assiut, 이집트, 71515
        • 모병
        • Assiut University
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Asmaa MM Hasan, Lecturer

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

외래 진료소 및 입원 병동에서 안구 질환 또는 흉선종과 관련된 전신 질환 또는 흉선 절제술 후 MG로 진단받은 환자는 참여할 수 있습니다.

설명

포함 기준:

  1. 16세 이상 연령.
  2. 성별: 남녀 모두 포함됩니다.

  3. 다음과 같은 증거를 뒷받침하는 MG의 임상 진단:

    1. 피리도스티그민에 대한 명백한 임상 반응
    2. 반복 신경 자극 연구(RNS)에서 >10% 감소.
  4. 샘플 수집, 영상 연구 및 기타 질병 관련 검사 및 평가에 대한 의지.

제외 기준:

  1. 16세 미만.
  2. 쇠약이나 피로를 유발할 수 있는 MG 이외의 만성 정신과 또는 신경 장애의 병력.
  3. 기대 수명에 영향을 미치는 심각한 전신 질환.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
일상 생활 척도(MG-ADL)의 MG별 활동의 변화.
기간: 기준선 평가 점수에서 3개월 후속 평가 점수로의 점수 변화
일상 생활의 MG 활동(MG-ADL) 척도는 쉽게 관리할 수 있는 8개 항목 설문지입니다. 각 항목은 4점 증상 심각도 척도(0 = 정상, 3 = 가장 심함)로 등급이 매겨지며 총 점수 범위는 0에서 24까지입니다. 테스트 항목은 정량화보다는 근육 약화의 기능적 영향(예: 손으로 쥐거나 팔을 뻗는 힘 테스트 대신 머리를 빗거나 이를 닦는 능력)을 강조합니다. MG-ADL은 특별한 장비나 교육이 필요하지 않으며 10분 안에 관리할 수 있습니다. MG-ADL 테스트 영역에는 안구(2개 항목), 구인두(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 사지/사지(2개 항목)가 포함됩니다.
기준선 평가 점수에서 3개월 후속 평가 점수로의 점수 변화
MG 삶의 질의 변화 15(MG-QOL15).
기간: 기준선 평가 점수에서 3개월 후속 평가 점수로의 점수 변화
일상적인 임상 사용으로 약 15개 항목 버전인 MG-QOL15가 개발되었습니다. 이 15개 항목은 60개 항목 버전의 이동성(9개 항목), 증상(3개 항목), 일반적인 만족(1개 항목) 및 정서적 웰빙(2개 항목) 도메인에서 파생되었습니다. 각 항목/진술(예: "나는 내 상태 때문에 사회 활동을 제한했습니다")은 0("전혀 그렇지 않음")에서 4("매우 많이") 범위의 5점 척도로 환자가 점수를 매겼습니다. 지난 4주 동안의 경험을 바탕으로 항목 점수를 합산하여 0에서 60까지의 총 점수를 생성합니다.
기준선 평가 점수에서 3개월 후속 평가 점수로의 점수 변화
MG 수동 근육 검사(MG-MMT)의 변경.
기간: 기준선 평가 점수에서 3개월 후속 평가 점수로의 점수 변화
MG-MMT는 MG에 의해 전형적으로 영향을 받는 30개의 근육 그룹의 강도 또는 기능을 평가하며 총 18개의 항목을 포함하며 12개는 양측으로 평가되고 6개는 단일 항목으로 평가됩니다(눈꺼풀 닫기, 뺨 퍼프, 혀 돌출, 턱 닫기, 목 굴곡 및 목 확장). 각 항목은 근쇠약의 중증도에 따라 5점 척도로 점수가 매겨집니다. /심각한(75%) 장애, 4 = 마비됨/수행 불가]. 양측 점수는 총 항목 점수로 합산되고 모든 항목 점수는 총 MG-MMT 점수로 합산됩니다. MG-MMT 점수 범위는 0에서 120까지입니다. 영역에는 안구(눈꺼풀 감기를 포함한 3개 항목), 안면/구강 인두(3개 항목), 축 근력(목 굴곡/신전; 2개 항목) 및 사지 근력(10개 항목)이 포함됩니다.
기준선 평가 점수에서 3개월 후속 평가 점수로의 점수 변화
MG 복합(MGC) 점수의 변화.
기간: 기준선 평가 점수에서 3개월 후속 평가 점수로의 점수 변화
MG 복합(MGC) 척도는 의사 평가 및 환자 보고 결과 항목을 모두 포함하는 혼합 결과 측정으로 간주됩니다. 이 복합 척도를 만들 때 개발자는 항목 수(따라서 관리 시간)를 최소화하고 각 항목의 민감도와 임상적 관련성을 최대화하고 항목에 가중치를 두었습니다(미국 중증 근무력증 재단 MGFA 태스크 포스에서 권장하는 대로). ) 기능적 상태, QOL, 전반적인 건강 상태 및 예후에 미치는 영향에 상응합니다.13 MGC 척도는 결과 측정(정량적 중증 근무력증 점수(QMG), MG-ADL 및 MG-MMT 포함)의 개별 항목으로 구성됩니다. 총 점수는 0에서 50까지입니다.
기준선 평가 점수에서 3개월 후속 평가 점수로의 점수 변화

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용이 있는 환자의 비율.
기간: 베이스라인과 3개월 후
중증 근무력증 치료의 부작용
베이스라인과 3개월 후
최소 징후(MM) 이상에 도달한 환자의 비율
기간: 3개월 후
환자의 임상 상태는 MGFA(Myasthenia Gravis Foundation of America) 개입 후 상태(PIS)에 따라 평가되고 분류됩니다. MG 치료를 시작한 후 언제든지 MG 환자의 임상 상태를 평가합니다.
3개월 후

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Assiut University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 1월 1일

기본 완료 (추정된)

2024년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2025년 3월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 12월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 1월 26일

처음 게시됨 (실제)

2022년 1월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 7월 30일

마지막으로 확인됨

2024년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Myasthenia gravis Outcome

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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